Nos produits - Apporter un nouvel espoir aux patients grâce à des solutions thérapeutiques adaptées

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Maladies rares

Genzyme, Maryze, Maladie de Pompe, Pays-Bas

Les 6 000 à 8 000 maladies rares répertoriées sont caractérisées par une large diversité de troubles et de symptômes. La qualité de vie des patients est affectée par un manque ou une perte d’autonomie due aux aspects chroniques, progressifs, dégénératifs et potentiellement mortels de la maladie.

Nos principales activités dans les maladies rares sont destinés au traitement des maladies génétiques rares ou d’autres pathologies chroniques, comme les maladies de surcharge lysosomale, un groupe de maladies métaboliques liées à un déficit enzymatique. Nos principaux produits pour ces maladies rares sont des traitements de substitution de l’enzyme déficitaire :

Cerezyme® (imiglucérase pour injection) est un traitement de substitution enzymatique pour le traitement de la maladie de Gaucher, une maladie héréditaire de surcharge lysosomale, potentiellement mortelle. On estime le nombre de patients souffrant de la maladie de Gaucher à près de 10 000 personnes dans le monde entier. Cerezyme® est un traitement qui, depuis 17 ans, réduit, soulage et traite un grand nombre de symptômes et de risques de la maladie de Gaucher de Type 1.
Fabrazyme® (agalsidase bêta) est un traitement de substitution enzymatique pour le traitement de la maladie de Fabry, une maladie héréditaire de surcharge lysosomale, potentiellement mortelle. On estime que le nombre de patients souffrant de la maladie de Fabry, dans le monde entier, est compris entre 5 000 et 10 000 personnes. Fabrazyme® est disponible dans plus de 30 pays.
Myozyme® et Lumizyme® (alglucosidase alpha) sont des traitements de substitution enzymatique pour le traitement de la maladie de Pompe, maladie héréditaire de surcharge lysosomale, évolutive et souvent mortelle. On estime le nombre de patients souffrant de la maladie de Pompe, dans le monde entier, à près de 10 000 personnes. Myozyme® est actuellement disponible sur 48 marchés.

Pour plus d’information sur nos produits dans les maladies rares :