Pompe Schwangerschaft Subregister

Dieses Subregister ist ein multizentrisches, internationales, longitudinales, beobachtendes und freiwilliges Programm, das entwickelt wurde, um die Schwangerschaftsergebnisse für jede schwangere Frau, die in das Pompe-Register aufgenommen wird, zu verfolgen, unabhängig davon, ob sie eine krankheitsspezifische Therapie erhält (wie z. B. EET mit Alglucosidase alfa oder Avalglucosidase alfa) und unabhängig vom kommerziellen Produkt, mit dem sie behandelt werden kann. Es wird keine experimentelle Intervention durchgeführt; daher wird ein Patient klinischen Beurteilungen unterzogen und erhält die vom Arzt des Patienten festgelegte Standardbehandlung.

Das primäre Ziel dieses Subregisters ist die Verfolgung der Schwangerschaftsergebnisse, einschließlich Komplikationen und Wachstum des Säuglings, bei allen Frauen mit Morbus Pompe während der Schwangerschaft, unabhängig davon, ob sie eine krankheitsspezifische Therapie erhalten, wie z. B. eine ERT mit Alglucosidase alfa oder Avalglucosidase alfa.

Studiendesign-Zeitperspektive: retrospektiv und prospektiv

Einschlusskriterien:

Geeignete Frauen müssen:

• in das Pompe-Register aufgenommen werden (NCT00231400)
• schwanger sein oder schwanger gewesen sein, mit entsprechender medizinischer Dokumentation.
• eine unterzeichnete Einwilligungserklärung und Autorisierungserklärung(en) zur Teilnahme am Subregister vor der Durchführung von Datensammlungen im Zusammenhang mit dem Subregister bereitzustellen.

Hinweis: Es wird empfohlen, Schwangerschaftsdaten von geeigneten Frauen unabhängig von der Aufnahme von Säuglingen zu erfassen. Im Falle von Patientinnen mit mehreren Schwangerschaften wird die Teilnahme an diesem Subregister für jede einzelne Schwangerschaft empfohlen.

Ausschlusskriterien:

Es gibt keine Ausschlusskriterien für dieses Unterregister