Pompe Schwangerschaft Subregister

Dieses Unterregister ist ein multizentrisches, internationales, longitudinales, beobachtendes und freiwilliges Programm, das entwickelt wurde, um die Schwangerschaftsergebnisse für jede schwangere Frau, die in das Pompe-Register aufgenommen wird, zu verfolgen, unabhängig davon, ob sie eine krankheitsspezifische Therapie (wie z. B. EET mit Alglucosidase alfa oder Avalglucosidase alfa) erhält und unabhängig vom kommerziellen Produkt, mit dem sie behandelt werden kann. Es wird keine experimentelle Intervention durchgeführt; daher wird ein Patient klinischen Beurteilungen unterzogen und erhält die vom Arzt des Patienten festgelegte Standardbehandlung.

Das primäre Ziel dieses Sub-Registers ist es, die Schwangerschaftsergebnisse, einschließlich Komplikationen und Wachstum des Säuglings, bei allen Frauen mit Morbus Pompe während der Schwangerschaft zu verfolgen, unabhängig davon, ob sie eine krankheitsspezifische Therapie erhalten, wie z. B. EET mit Alglucosidase alfa oder Avalglucosidase alfa.

Studiendesign-Zeitperspektive: retrospektiv und prospektiv

Einschlusskriterien:

Geeignete Frauen müssen:

• in das Pompe-Register aufgenommen werden (NCT00231400)
• mit entsprechender medizinischer Dokumentation schwanger sein oder schwanger gewesen sein.
• eine unterzeichnete Einwilligungserklärung und Autorisierungserklärung(en) zur Teilnahme am Unterregister vor der Durchführung jeglicher Datenerfassung im Zusammenhang mit dem Unterregister bereitzustellen.

Hinweis: Es wird empfohlen, Schwangerschaftsdaten von geeigneten Frauen unabhängig von der Aufnahme des Säuglings zu erfassen. Im Falle von Patientinnen mit mehreren Schwangerschaften wird die Teilnahme an diesem Subregister für jede einzelne Schwangerschaft empfohlen.

Ausschlusskriterien:

Es gibt keine Ausschlusskriterien für dieses Unterregister