Wirksamkeit und Sicherheit von subkutanem Dupilumab bei Teilnehmern mit Asthma/asthmatischer Keuchatmung im Alter von 2 bis < 6 Jahren (LIBERTY ASTHMA TREKIDS)

Dies ist eine parallele, zweiarmige Phase-III-Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit und langfristigen Sicherheit der Dupilumab-Behandlung bei Kindern im Alter von 2 bis < 6 Jahren mit unkontrolliertem Asthma und/oder rezidivierendem schwerem asthmatischem Giemen. Die Studie wird in 2 Teilen durchgeführt. Teil A ist eine 52-wöchige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit von Dupilumab bei Kindern im Alter von 2 bis < 6 Jahren mit unkontrolliertem Asthma und/oder rezidivierendem schwerem asthmatischem Giemen. Am Ende von Teil A wird allen geeigneten Teilnehmern die Teilnahme an Teil B angeboten, einer optionalen offenen Verlängerungsphase.

Zu den Einzelheiten der Studie gehören:

Teil A:

Die Studiendauer von Teil A beträgt bis zu 68 Wochen, bestehend aus einem 4-wöchigen Screening, einem 52-wöchigen Behandlungszeitraum und einem 12-wöchigen Nachbeobachtungszeitraum nach der Behandlung. Für Teilnehmer, die sich für die Teilnahme an Teil B entscheiden, beträgt die Studiendauer bis zu 120 Wochen (zusätzlicher 52-wöchiger Behandlungszeitraum).

Teil B:

Für Teilnehmer, die sich für eine Teilnahme an Teil B entscheiden, beträgt die Studiendauer bis zu 120 Wochen (Teil A [4-wöchiges Screening und ein 52-wöchiger Behandlungszeitraum] plus zusätzlicher 52-wöchiger Behandlungszeitraum und ein 12-wöchiger Nachbeobachtungszeitraum nach der Behandlung).

Die Dauer pro Teilnehmer beträgt bis zu 120 Wochen.

Einschlusskriterien:

• Der Teilnehmer muss zwischen 2 und < 6 Jahre alt sein
• Diagnose von Asthma oder rezidivierendem schwerem asthmatischem Giemen, das seit mindestens 3 Monaten nicht mit chronischem ICS kontrolliert wird, bei stabiler Anwendung von mindestens niedrig dosiertem ICS seit ≥ 1 Monat vor Screeningtermin 1 mit Nachweis von unkontrolliertem Asthma und/oder rezidivierendem schwerem asthmatischem Giemen.

• Mindestens ein weiteres Hauptkriterium aus dem modifizierten Asthma-Vorhersageindex:

  1. Arzt diagnostizierte atopische Dermatitis,

  2. Allergische Sensibilisierung auf mindestens 1 Aeroallergen (mit positivem Serum-IgE definiert als Wert ≥0,35 kU/l).

     ODER 2 Nebenkriterien:

  3. Keuchatmung, die nichts mit Erkältungen zu tun hat,
  4. Eosinophilie im peripheren Blut ≥ 4 %,
  5. Allergische Sensibilisierung gegen Milch, Eier oder Erdnüsse (definiert durch Serum-spezifisches IgE > 0,35 kU/l.
• Elternteil(e)/Betreuer(e)/gesetzlicher Vormund(e), die bereit und in der Lage sind, Klinikbesuche und studienbezogene Verfahren einzuhalten.
• Elternteil(e)/Betreuer(e)/gesetzlicher Vormund(e), die die Studienanforderungen verstehen können.
• Teilnehmer/Elternteil(e)/Betreuer(e)/gesetzlicher Vormund(e) müssen in der Lage sein, studienbezogene Fragebögen zu verstehen und auszufüllen
• Körpergewicht beim Screening und bei der Randomisierung > 5 kg und < 30 kg.
• Eltern oder Betreuer oder Erziehungsberechtigte, die in der Lage sind, eine unterzeichnete Einwilligungserklärung zu erteilen.

Ausschlusskriterien:

Teilnehmer werden von der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Kriterien zutrifft:

• Schweres Asthma mit der Notwendigkeit einer chronischen oralen/systemischen Kortikosteroidanwendung (>1 Monat kontinuierlich) zum Zeitpunkt der Aufnahme in das Screening.
• Vorgeschichte einer systemischen Überempfindlichkeitsreaktion oder Anaphylaxie gegenüber einer biologischen Therapie, einschließlich eines Hilfsstoffs.
• Frühgeburt in der Vorgeschichte (< 34 Schwangerschaftswochen).
• Jede andere chronische Lungenerkrankung, die die Lungenfunktion beeinträchtigen würde (z. B. zystische Fibrose, bronchopulmonale Dysplasie) oder chronische Lungenerkrankung mit Frühgeburt oder Sauerstoffbedarf für mehr als 5 Tage im Neugeborenenzeitraum.
• Vorgeschichte von lebensbedrohlichem Asthma (z. B. Notwendigkeit einer Intubation).

Die obigen Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.