Klinische Prüfungen

Eine Studie zur Untersuchung der Wirkung und Sicherheit von Riliprubart bei Personen mit chronisch entzündlicher demyelinisierender Polyneuropathie (CIDP), bei denen die üblichen Behandlungen nicht wirkenDer Zweck der Studie ist die Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Riliprubart im Vergleich zu Placebo bei Erwachsenen mit CIDP, deren Erkrankung nicht auf verfügbare Behandlungen anspricht. Die Studiendauer beträgt bis zu 25 Monate (etwa 2 Jahre). Einschlusskriterien:Teilnehmer sind nur dann für die Teilnahme an der Studie geeignet, wenn alle der folgenden Kriterien zutreffen:-Der Teilnehmer muss CIDP oder mögliche CIDP-Kriterien haben, basierend auf den CIDP-Richtlinien der Task Force der European Academy of Neurology (EAN)/ der Peripheral Nerve Society (PNS), zweite Revision (2021).<ul><li>Der Teilnehmer muss entweder eine typische CIDP oder eine der folgenden zwei CIDP-Varianten haben: motorische CIDP (einschließlich motorischer vorherrschender), multifokale CIDP (auch bekannt als Lewis-Sumner-Syndrom). Die Diagnose muss durch die Entscheidungskommission bestätigt werden.</li><li>Der Teilnehmer muss refraktär gegenüber einer Immunglobulin- oder Kortikosteroidtherapie sein, wie unten definiert.<ul><li>Immunglobulinrefraktäre Untergruppe: Historische Evidenz für Versagen oder unzureichendes Ansprechen auf Immunglobulintherapie vor dem Screening, definiert als keine klinisch bedeutsame Verbesserung oder anhaltender INCAT-Score ≥ 2 nach einem Minimum von:<ul><li>Eine Dosis IVIg von 2 g/kg, gefolgt von einer zweiten Dosis von 2 g/kg oder zwei Dosen von 1 g/kg, mit einer Trennung von etwa 3 Wochen zwischen den Dosen (jede Dosis kann über 2 bis 5 Tage aufgeteilt werden), wie in den Leitlinien der EAN/PNS 2021 angegeben ODER</li><li>SCIg-Erhaltungstherapie mit mindestens 0,2 g/kg wöchentlich über 5 Wochen</li></ul></li><li>Kortikosteroidrefraktäre Untergruppe:</li></ul></li></ul>Historische Evidenz eines Versagens oder unzureichenden Ansprechens auf eine Kortikosteroidtherapie vor dem Screening, definiert als keine klinisch bedeutsame Verbesserung oder anhaltender INCAT-Score ≥ 2 nach mindestens 12 Wochen Kortikosteroidtherapie. Das Kortikosteroidregime kann täglich oral verabreichtes Prednison/Prednisolon, mindestens 60 mg, entsprechend 48 mg Methylprednisolon, über 6 bis 8 Monate ausgeschlichen, oder alternative Regimes sein, z. B. gepulste hochdosierte Kortikosteroidbehandlung (40 mg/Tag orales Dexamethason oder 500 mg/Tag i.v. Methylprednisolon, jeweils täglich über 4 Tage pro Monat über 6 Monate), wie in den EAN/PNS-Leitlinien 2021 angegeben Eine klinisch bedeutsame Verbesserung ist definiert als eines oder mehrere der folgenden:<ul><li>Eine Abnahme des angepassten INCAT-Behinderungsscores um ≥ 1 Punkt</li><li>Ein Anstieg des IRODS-centilen Scores um ≥ 4 Punkte</li><li>Ein Anstieg des MRC-Summenscores um ≥ 3 Punkte</li><li>Verbesserung der Handgriffstärke um ≥8 Kilopascal bzw.</li><li>Entsprechende Verbesserung basierend auf Informationen aus Krankenakten und nach Ermessen des Prüfarztes<ul><li>Der Teilnehmer hat einen angepassten INCAT-Score von 2 bis 9--(ein Score von 2 sollte ausschließlich aus der Beinbehinderungskomponente von INCAT stammen).</li><li>Alle erlaubten Immunsuppressiva (Azathioprin, Cyclosporin oder Mycophenolatmofetil) wurden seit ≥ 6 Monaten in einer stabilen Dosis seit ≥ 3 Monaten vor dem Screening eingenommen</li><li>Der Teilnehmer kann niedrig dosierte orale Kortikosteroide (≤ 20 mg/Tag Prednison [oder äquivalente Dosis für andere orale Kortikosteroide]) erhalten, jedoch nur, wenn er ≥ 3 Monate vor dem Screening in einer stabilen Dosis eingenommen wurde</li><li>Der Teilnehmer muss eine aktive Erkrankung haben, definiert durch einen CIDP-Krankheitsaktivitätsscore (CDAS) von ≥ 2 Punkten beim Screening</li><li>Der Teilnehmer muss dokumentierte Impfungen gegen eingekapselte bakterielle Pathogene haben, die innerhalb von 5 Jahren vor Tag 1 verabreicht wurden oder mindestens 14 Tage vor der ersten Dosis der Studienintervention begonnen wurden</li><li>Alle Teilnehmer müssen zustimmen, während und nach der Studie nach Bedarf Verhütungsmethoden anzuwenden.</li><li>Die Anwendung von Verhütungsmitteln durch Männer und Frauen, die an der Studie teilnehmen, sollte mit den lokalen Vorschriften bezüglich der Verhütungsmethoden für diejenigen, die an klinischen Studien teilnehmen, übereinstimmen.<ul><li>Männliche Teilnehmer sind für die Teilnahme geeignet, wenn sie während des Zeitraums der Studienintervention und für mindestens 55 Wochen nach der letzten Dosis der Studienmedikation mit Folgendem einverstanden sind:</li></ul></li></ul></li><li>Keine Samenspende oder Kryokonservierung PLUS</li><li>Verzichten Sie auf heterosexuellen Geschlechtsverkehr als bevorzugten und üblichen Lebensstil (langfristig und dauerhaft abstinent) und stimmen Sie zu, abstinent zu bleiben ODER</li><li>Sie müssen sich bereit erklären, wie unten beschrieben Empfängnisverhütung/Barriere anzuwenden:---- Ein Kondom für den Mann und eine zusätzliche hochwirksame Verhütungsmethode, wie im Prüfplan beschrieben.-- Eine Teilnehmerin ist für die Teilnahme geeignet, wenn sie nicht schwanger ist oder stillt und eine der folgenden Bedingungen zutrifft:</li><li>Ist eine Frau im nicht gebärfähigen Alter (WONCBP), wie im Prüfplan definiert ODER</li><li>eine gebärfähige Frau (WOCBP) ist und sich bereit erklärt, während des Zeitraums der Studienintervention (vor Beginn der Intervention wirksam) und für mindestens 55 Wochen nach der letzten Verabreichung der Studienintervention eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden (mit einer Versagensrate von < 1 % pro Jahr), wie in Anhang 10.4 „Richtlinien zur Empfängnisverhütung und Barriere“ beschrieben, und sich bereit erklärt, während dieses Zeitraums keine Eizellen (Ova, Oozyten) zu spenden oder zu kryokonservieren, um sie zu reproduzieren.<ul><li>Körpergewicht beim Screening von 35 kg bis einschließlich 154 kg (77 bis 340 lbs)</li></ul></li></ul>Ausschlusskriterien: Teilnehmer werden von der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Kriterien zutrifft:<ul><li>Polyneuropathie anderer Ursachen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: hereditäre demyelinisierende Neuropathien, Neuropathien infolge einer Infektion oder systemischen Erkrankung, diabetische Neuropathie, Arzneimittel- oder Toxin-induzierte Neuropathien, multifokale motorische Neuropathie, Polyneuropathie im Zusammenhang mit monoklonaler Immunglobulin-M(IgM)-Gammopathie, POEMS-Syndrom und lumbosakrale Radikuloplexus-Neuropathie.</li><li>Sensorische CIDP-, distale CIDP- und fokale CIDP-Varianten.</li><li>Jede andere neurologische oder systemische Erkrankung, die Symptome und Anzeichen verursachen kann, die die Behandlung oder die Ergebnisbeurteilung beeinträchtigen</li><li>Schlecht eingestellter Diabetes (HbA1c > 7 %)</li><li>Schwerwiegende Infektionen, die innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening einen Krankenhausaufenthalt erfordern, und jede aktive Infektion, die während des Screenings behandelt werden muss, oder das Vorhandensein einer Erkrankung, die den Teilnehmer für ein erhöhtes Infektionsrisiko prädisponieren kann (z. B. Krankengeschichte wie bekannter Immundefekt oder Vorgeschichte rezidivierender Infektionen)</li><li>Klinische Diagnose eines systemischen Lupus erythematodes (SLE) oder SLE in der Familienanamnese. Bei einem Teilnehmer mit einem Antinukleärantikörper (ANA)-Titer ≥ 1:160 und einer positiven Anti-Doppelstrang-DNA (Anti-dsDNA) beim Screening muss die SLE-Diagnose vor der Aufnahme ausgeschlossen werden.</li><li>Empfindlichkeit gegenüber einer der Studieninterventionen oder Komponenten davon oder Arzneimittel- oder andere Allergie, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie kontraindiziert. Insbesondere Vorgeschichte einer Überempfindlichkeitsreaktion auf Riliprubart oder seine Bestandteile oder einer schweren allergischen oder anaphylaktischen Reaktion auf einen humanisierten oder murinen monoklonalen Antikörper.</li><li>Jede andere klinisch bedeutsame Krankengeschichte oder andauernde Erkrankung (wie vom Prüfarzt beim Screening bestimmt), die sich auf die Nutzen-Risiko-Bewertung auswirken, die Sicherheit des Teilnehmers gefährden oder die Qualität der in dieser Studie erfassten Daten beeinträchtigen könnte; oder Vorgeschichte oder Vorhandensein einer anderen signifikanten Begleiterkrankung, die nach Ermessen des Prüfarztes die Teilnahme an dieser Studie beeinträchtigen würde.</li><li>Dokumentierte Vorgeschichte eines Suizidversuchs in den 6 Monaten vor dem Screening-Besuch, Vorhandensein von Suizidgedanken der Kategorie 4 oder 5 auf der CSSRS während des Screenings ODER wenn der Teilnehmer nach Ermessen des Prüfarztes einem Suizidversuch ausgesetzt ist.</li><li>Nachweis einer CIDP-Verschlechterung innerhalb von 6 Wochen nach einer vorherigen Impfung, die nach Ansicht des Prüfarztes ein Rezidiv darstellte</li><li>Kürzliche oder geplante größere Operation, die die Ergebnisse der Studie verfälschen oder den Teilnehmer einem unangemessenen Risiko aussetzen könnte</li><li>Der Teilnehmer hat innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening Immunglobuline (IVIg oder SCIg) erhalten</li><li>Behandlung mit Plasmaaustausch innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening</li><li>Vorherige Behandlung mit Riliprubart</li><li>Vorherige Behandlung mit (jederzeit) stark immunsuppressiven/chemotherapeutischen Medikamenten mit anhaltender Wirkung, z. B. Mitoxantron, Alemtuzumab, Cladribin</li><li>Vorbehandlung (jederzeit) mit totaler lymphoider Bestrahlung oder Knochenmarktransplantation</li><li>Vorherige Behandlung mit B-Zell-depletierenden Wirkstoffen wie Rituximab innerhalb von 6 Monaten vor der Verabreichung von Riliprubart oder bis zur Rückkehr der B-Zellen auf normale Werte, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist</li><li>Anwendung eines bestimmten Komplementsystem-Inhibitors (z. B. Eculizumab) innerhalb von 12 Wochen oder dem 5-fachen der Halbwertszeit des Produkts, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor dem Screening</li><li>Behandlung innerhalb von 6 Monaten vor der Dosierung mit immunsuppressiven/chemotherapeutischen Medikamenten wie Cyclophosphamid, Methotrexat, Tacrolimus, Interferon oder Tumornekrosefaktor(TNF)α-Inhibitoren. Bestimmte Immunsuppressiva, die häufig bei CIDP verwendet werden (Azathioprin, Cyclosporin oder Mycophenolatmofetil), sind erlaubt, wie unter Einschlusskriterium angegeben.</li><li>Jede Impfung, die innerhalb von 28 Tagen vor der Dosisgabe erhalten wurde (mit wenigen Ausnahmen, die beim Screening bestätigt werden müssen)</li><li>Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat oder Erhalt eines Prüfpräparats innerhalb von 12 Wochen oder dem 5-fachen der Halbwertszeit des Produkts, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor dem Screening</li><li>Alle Laborwerte beim Screening außerhalb der normalen Grenzwerte oder auffälliges EKG, die nach Ermessen des Prüfarztes im Rahmen dieser Studie als klinisch signifikant erachtet werden.</li><li>Positives Ergebnis eines der folgenden Tests:<ul><li>Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg)</li><li>Antihepatitis-B-Kernantikörper (Anti-HBc-Ak) (es sei denn, Anti-Hepatitis-B-Oberflächenantikörper [AntiHBs-Ak] sind ebenfalls positiv, was auf eine natürliche Immunität hinweist)</li><li>Antikörper gegen das Hepatitis-C-Virus (AntiHCV)</li><li>Antikörper gegen das humane Immundefizienzvirus 1 und 2 (AntiHIV1 und antiHIV2)</li></ul></li><li>Schwangerschaft, definiert als positives Ergebnis eines hochempfindlichen Urin- oder Serum-Schwangerschaftstests oder Stillzeit</li><li>Unterbringung in einer Institution aufgrund behördlicher oder rechtlicher Anordnung; z. B. Gefängnis oder legal institutionalisiert</li><li>Teilnehmer, der nach Einschätzung des Prüfarztes nicht für die Teilnahme geeignet ist, unabhängig vom Grund, einschließlich medizinischer oder klinischer Erkrankungen oder potenziellem Risiko für die Nichteinhaltung der Studienverfahren</li><li>Teilnehmer sind Mitarbeiter am klinischen Prüfzentrum oder andere Personen, die direkt an der Durchführung der Studie beteiligt sind, oder unmittelbare Familienmitglieder dieser Personen</li><li>Jede landesspezifische Vorschrift, die den Teilnehmer daran hindern würde, in die Studie aufgenommen zu werden</li><li>Behandlung mit Efgartigimod innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening</li></ul>Die obigen Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.<ul><li>Chronische entzündliche demyelinisierende Polyradikuloneuropathie</li><li>Polyneuropathie</li><li>Entzündlich demyelinisierend</li><li>Chronisch</li></ul>Studie zu Prüfpräparaten für eine Nervenerkrankung bei ErwachsenenDiese Studie untersucht die Erkrankung, die als chronische entzündliche demyelinisierende Polyneuropathie (CIDP) bei Erwachsenen bekannt ist. Der Zweck dieser Studie besteht darin, mehr über CIDP zu erfahren, wenn es nicht auf die üblichen Behandlungen anspricht.Die Studie konzentriert sich auf die Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit eines Prüfmedikaments im Vergleich zu einem Placebo. Forscher möchten Informationen darüber sammeln, wie gut das Medikament wirkt und wie sicher es für Menschen mit CIDP ist.<ul><li>Wer kann teilnehmen: Erwachsene mit der Nervenerkrankung, die nicht auf die üblichen Behandlungen angesprochen haben, können teilnehmen. Sie müssen bestimmte medizinische Kriterien erfüllen und sich bereit erklären, während der Studie eine Empfängnisverhütungsmethode anzuwenden.</li><li>Einzelheiten zur Studie: Die Teilnehmer nehmen an einer Studie mit einem Prüfmedikament teil. Sie werden auf Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung überwacht.</li><li>Studienzeitpläne: Die Studie wird 25 Monate dauern.</li></ul>

Rekrutierung

NCT06290128

Chronic Inflammatory Demyelinating Polyradiculoneuropathy

Polyneuropathy

Inflammatory Demyelinating

Chronic

Eine Studie zur Untersuchung der Wirkung und Sicherheit von Riliprubart bei Personen mit chronisch entzündlicher demyelinisierender Polyneuropathie (CIDP), bei denen die üblichen Behandlungen nicht wirkenDer Zweck der Studie ist die Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Riliprubart im Vergleich zu Placebo bei Erwachsenen mit CIDP, deren Erkrankung nicht auf verfügbare Behandlungen anspricht. Die Studiendauer beträgt bis zu 25 Monate (etwa 2 Jahre). Einschlusskriterien:Teilnehmer sind nur dann für die Teilnahme an der Studie geeignet, wenn alle der folgenden Kriterien zutreffen:-Der Teilnehmer muss CIDP oder mögliche CIDP-Kriterien haben, basierend auf den CIDP-Richtlinien der Task Force der European Academy of Neurology (EAN)/ der Peripheral Nerve Society (PNS), zweite Revision (2021).<ul><li>Der Teilnehmer muss entweder eine typische CIDP oder eine der folgenden zwei CIDP-Varianten haben: motorische CIDP (einschließlich motorischer vorherrschender), multifokale CIDP (auch bekannt als Lewis-Sumner-Syndrom). Die Diagnose muss durch die Entscheidungskommission bestätigt werden.</li><li>Der Teilnehmer muss refraktär gegenüber einer Immunglobulin- oder Kortikosteroidtherapie sein, wie unten definiert.<ul><li>Immunglobulinrefraktäre Untergruppe: Historische Evidenz für Versagen oder unzureichendes Ansprechen auf Immunglobulintherapie vor dem Screening, definiert als keine klinisch bedeutsame Verbesserung oder anhaltender INCAT-Score ≥ 2 nach einem Minimum von:<ul><li>Eine Dosis IVIg von 2 g/kg, gefolgt von einer zweiten Dosis von 2 g/kg oder zwei Dosen von 1 g/kg, mit einer Trennung von etwa 3 Wochen zwischen den Dosen (jede Dosis kann über 2 bis 5 Tage aufgeteilt werden), wie in den Leitlinien der EAN/PNS 2021 angegeben ODER</li><li>SCIg-Erhaltungstherapie mit mindestens 0,2 g/kg wöchentlich über 5 Wochen</li></ul></li><li>Kortikosteroidrefraktäre Untergruppe:</li></ul></li></ul>Historische Evidenz eines Versagens oder unzureichenden Ansprechens auf eine Kortikosteroidtherapie vor dem Screening, definiert als keine klinisch bedeutsame Verbesserung oder anhaltender INCAT-Score ≥ 2 nach mindestens 12 Wochen Kortikosteroidtherapie. Das Kortikosteroidregime kann täglich oral verabreichtes Prednison/Prednisolon, mindestens 60 mg, entsprechend 48 mg Methylprednisolon, über 6 bis 8 Monate ausgeschlichen, oder alternative Regimes sein, z. B. gepulste hochdosierte Kortikosteroidbehandlung (40 mg/Tag orales Dexamethason oder 500 mg/Tag i.v. Methylprednisolon, jeweils täglich über 4 Tage pro Monat über 6 Monate), wie in den EAN/PNS-Leitlinien 2021 angegeben Eine klinisch bedeutsame Verbesserung ist definiert als eines oder mehrere der folgenden:<ul><li>Eine Abnahme des angepassten INCAT-Behinderungsscores um ≥ 1 Punkt</li><li>Ein Anstieg des IRODS-centilen Scores um ≥ 4 Punkte</li><li>Ein Anstieg des MRC-Summenscores um ≥ 3 Punkte</li><li>Verbesserung der Handgriffstärke um ≥8 Kilopascal bzw.</li><li>Entsprechende Verbesserung basierend auf Informationen aus Krankenakten und nach Ermessen des Prüfarztes<ul><li>Der Teilnehmer hat einen angepassten INCAT-Score von 2 bis 9--(ein Score von 2 sollte ausschließlich aus der Beinbehinderungskomponente von INCAT stammen).</li><li>Alle erlaubten Immunsuppressiva (Azathioprin, Cyclosporin oder Mycophenolatmofetil) wurden seit ≥ 6 Monaten in einer stabilen Dosis seit ≥ 3 Monaten vor dem Screening eingenommen</li><li>Der Teilnehmer kann niedrig dosierte orale Kortikosteroide (≤ 20 mg/Tag Prednison [oder äquivalente Dosis für andere orale Kortikosteroide]) erhalten, jedoch nur, wenn er ≥ 3 Monate vor dem Screening in einer stabilen Dosis eingenommen wurde</li><li>Der Teilnehmer muss eine aktive Erkrankung haben, definiert durch einen CIDP-Krankheitsaktivitätsscore (CDAS) von ≥ 2 Punkten beim Screening</li><li>Der Teilnehmer muss dokumentierte Impfungen gegen eingekapselte bakterielle Pathogene haben, die innerhalb von 5 Jahren vor Tag 1 verabreicht wurden oder mindestens 14 Tage vor der ersten Dosis der Studienintervention begonnen wurden</li><li>Alle Teilnehmer müssen zustimmen, während und nach der Studie nach Bedarf Verhütungsmethoden anzuwenden.</li><li>Die Anwendung von Verhütungsmitteln durch Männer und Frauen, die an der Studie teilnehmen, sollte mit den lokalen Vorschriften bezüglich der Verhütungsmethoden für diejenigen, die an klinischen Studien teilnehmen, übereinstimmen.<ul><li>Männliche Teilnehmer sind für die Teilnahme geeignet, wenn sie während des Zeitraums der Studienintervention und für mindestens 55 Wochen nach der letzten Dosis der Studienmedikation mit Folgendem einverstanden sind:</li></ul></li></ul></li><li>Keine Samenspende oder Kryokonservierung PLUS</li><li>Verzichten Sie auf heterosexuellen Geschlechtsverkehr als bevorzugten und üblichen Lebensstil (langfristig und dauerhaft abstinent) und stimmen Sie zu, abstinent zu bleiben ODER</li><li>Sie müssen sich bereit erklären, wie unten beschrieben Empfängnisverhütung/Barriere anzuwenden:---- Ein Kondom für den Mann und eine zusätzliche hochwirksame Verhütungsmethode, wie im Prüfplan beschrieben.-- Eine Teilnehmerin ist für die Teilnahme geeignet, wenn sie nicht schwanger ist oder stillt und eine der folgenden Bedingungen zutrifft:</li><li>Ist eine Frau im nicht gebärfähigen Alter (WONCBP), wie im Prüfplan definiert ODER</li><li>eine gebärfähige Frau (WOCBP) ist und sich bereit erklärt, während des Zeitraums der Studienintervention (vor Beginn der Intervention wirksam) und für mindestens 55 Wochen nach der letzten Verabreichung der Studienintervention eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden (mit einer Versagensrate von < 1 % pro Jahr), wie in Anhang 10.4 „Richtlinien zur Empfängnisverhütung und Barriere“ beschrieben, und sich bereit erklärt, während dieses Zeitraums keine Eizellen (Ova, Oozyten) zu spenden oder zu kryokonservieren, um sie zu reproduzieren.<ul><li>Körpergewicht beim Screening von 35 kg bis einschließlich 154 kg (77 bis 340 lbs)</li></ul></li></ul>Ausschlusskriterien: Teilnehmer werden von der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Kriterien zutrifft:<ul><li>Polyneuropathie anderer Ursachen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: hereditäre demyelinisierende Neuropathien, Neuropathien infolge einer Infektion oder systemischen Erkrankung, diabetische Neuropathie, Arzneimittel- oder Toxin-induzierte Neuropathien, multifokale motorische Neuropathie, Polyneuropathie im Zusammenhang mit monoklonaler Immunglobulin-M(IgM)-Gammopathie, POEMS-Syndrom und lumbosakrale Radikuloplexus-Neuropathie.</li><li>Sensorische CIDP-, distale CIDP- und fokale CIDP-Varianten.</li><li>Jede andere neurologische oder systemische Erkrankung, die Symptome und Anzeichen verursachen kann, die die Behandlung oder die Ergebnisbeurteilung beeinträchtigen</li><li>Schlecht eingestellter Diabetes (HbA1c > 7 %)</li><li>Schwerwiegende Infektionen, die innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening einen Krankenhausaufenthalt erfordern, und jede aktive Infektion, die während des Screenings behandelt werden muss, oder das Vorhandensein einer Erkrankung, die den Teilnehmer für ein erhöhtes Infektionsrisiko prädisponieren kann (z. B. Krankengeschichte wie bekannter Immundefekt oder Vorgeschichte rezidivierender Infektionen)</li><li>Klinische Diagnose eines systemischen Lupus erythematodes (SLE) oder SLE in der Familienanamnese. Bei einem Teilnehmer mit einem Antinukleärantikörper (ANA)-Titer ≥ 1:160 und einer positiven Anti-Doppelstrang-DNA (Anti-dsDNA) beim Screening muss die SLE-Diagnose vor der Aufnahme ausgeschlossen werden.</li><li>Empfindlichkeit gegenüber einer der Studieninterventionen oder Komponenten davon oder Arzneimittel- oder andere Allergie, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie kontraindiziert. Insbesondere Vorgeschichte einer Überempfindlichkeitsreaktion auf Riliprubart oder seine Bestandteile oder einer schweren allergischen oder anaphylaktischen Reaktion auf einen humanisierten oder murinen monoklonalen Antikörper.</li><li>Jede andere klinisch bedeutsame Krankengeschichte oder andauernde Erkrankung (wie vom Prüfarzt beim Screening bestimmt), die sich auf die Nutzen-Risiko-Bewertung auswirken, die Sicherheit des Teilnehmers gefährden oder die Qualität der in dieser Studie erfassten Daten beeinträchtigen könnte; oder Vorgeschichte oder Vorhandensein einer anderen signifikanten Begleiterkrankung, die nach Ermessen des Prüfarztes die Teilnahme an dieser Studie beeinträchtigen würde.</li><li>Dokumentierte Vorgeschichte eines Suizidversuchs in den 6 Monaten vor dem Screening-Besuch, Vorhandensein von Suizidgedanken der Kategorie 4 oder 5 auf der CSSRS während des Screenings ODER wenn der Teilnehmer nach Ermessen des Prüfarztes einem Suizidversuch ausgesetzt ist.</li><li>Nachweis einer CIDP-Verschlechterung innerhalb von 6 Wochen nach einer vorherigen Impfung, die nach Ansicht des Prüfarztes ein Rezidiv darstellte</li><li>Kürzliche oder geplante größere Operation, die die Ergebnisse der Studie verfälschen oder den Teilnehmer einem unangemessenen Risiko aussetzen könnte</li><li>Der Teilnehmer hat innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening Immunglobuline (IVIg oder SCIg) erhalten</li><li>Behandlung mit Plasmaaustausch innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening</li><li>Vorherige Behandlung mit Riliprubart</li><li>Vorherige Behandlung mit (jederzeit) stark immunsuppressiven/chemotherapeutischen Medikamenten mit anhaltender Wirkung, z. B. Mitoxantron, Alemtuzumab, Cladribin</li><li>Vorbehandlung (jederzeit) mit totaler lymphoider Bestrahlung oder Knochenmarktransplantation</li><li>Vorherige Behandlung mit B-Zell-depletierenden Wirkstoffen wie Rituximab innerhalb von 6 Monaten vor der Verabreichung von Riliprubart oder bis zur Rückkehr der B-Zellen auf normale Werte, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist</li><li>Anwendung eines bestimmten Komplementsystem-Inhibitors (z. B. Eculizumab) innerhalb von 12 Wochen oder dem 5-fachen der Halbwertszeit des Produkts, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor dem Screening</li><li>Behandlung innerhalb von 6 Monaten vor der Dosierung mit immunsuppressiven/chemotherapeutischen Medikamenten wie Cyclophosphamid, Methotrexat, Tacrolimus, Interferon oder Tumornekrosefaktor(TNF)α-Inhibitoren. Bestimmte Immunsuppressiva, die häufig bei CIDP verwendet werden (Azathioprin, Cyclosporin oder Mycophenolatmofetil), sind erlaubt, wie unter Einschlusskriterium angegeben.</li><li>Jede Impfung, die innerhalb von 28 Tagen vor der Dosisgabe erhalten wurde (mit wenigen Ausnahmen, die beim Screening bestätigt werden müssen)</li><li>Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat oder Erhalt eines Prüfpräparats innerhalb von 12 Wochen oder dem 5-fachen der Halbwertszeit des Produkts, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor dem Screening</li><li>Alle Laborwerte beim Screening außerhalb der normalen Grenzwerte oder auffälliges EKG, die nach Ermessen des Prüfarztes im Rahmen dieser Studie als klinisch signifikant erachtet werden.</li><li>Positives Ergebnis eines der folgenden Tests:<ul><li>Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg)</li><li>Antihepatitis-B-Kernantikörper (Anti-HBc-Ak) (es sei denn, Anti-Hepatitis-B-Oberflächenantikörper [AntiHBs-Ak] sind ebenfalls positiv, was auf eine natürliche Immunität hinweist)</li><li>Antikörper gegen das Hepatitis-C-Virus (AntiHCV)</li><li>Antikörper gegen das humane Immundefizienzvirus 1 und 2 (AntiHIV1 und antiHIV2)</li></ul></li><li>Schwangerschaft, definiert als positives Ergebnis eines hochempfindlichen Urin- oder Serum-Schwangerschaftstests oder Stillzeit</li><li>Unterbringung in einer Institution aufgrund behördlicher oder rechtlicher Anordnung; z. B. Gefängnis oder legal institutionalisiert</li><li>Teilnehmer, der nach Einschätzung des Prüfarztes nicht für die Teilnahme geeignet ist, unabhängig vom Grund, einschließlich medizinischer oder klinischer Erkrankungen oder potenziellem Risiko für die Nichteinhaltung der Studienverfahren</li><li>Teilnehmer sind Mitarbeiter am klinischen Prüfzentrum oder andere Personen, die direkt an der Durchführung der Studie beteiligt sind, oder unmittelbare Familienmitglieder dieser Personen</li><li>Jede landesspezifische Vorschrift, die den Teilnehmer daran hindern würde, in die Studie aufgenommen zu werden</li><li>Behandlung mit Efgartigimod innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening</li></ul>Die obigen Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.<ul><li>Chronische entzündliche demyelinisierende Polyradikuloneuropathie</li><li>Polyneuropathie</li><li>Entzündlich demyelinisierend</li><li>Chronisch</li></ul>Studie zu Prüfpräparaten für eine Nervenerkrankung bei ErwachsenenDiese Studie untersucht die Erkrankung, die als chronische entzündliche demyelinisierende Polyneuropathie (CIDP) bei Erwachsenen bekannt ist. Der Zweck dieser Studie besteht darin, mehr über CIDP zu erfahren, wenn es nicht auf die üblichen Behandlungen anspricht.Die Studie konzentriert sich auf die Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit eines Prüfmedikaments im Vergleich zu einem Placebo. Forscher möchten Informationen darüber sammeln, wie gut das Medikament wirkt und wie sicher es für Menschen mit CIDP ist.<ul><li>Wer kann teilnehmen: Erwachsene mit der Nervenerkrankung, die nicht auf die üblichen Behandlungen angesprochen haben, können teilnehmen. Sie müssen bestimmte medizinische Kriterien erfüllen und sich bereit erklären, während der Studie eine Empfängnisverhütungsmethode anzuwenden.</li><li>Einzelheiten zur Studie: Die Teilnehmer nehmen an einer Studie mit einem Prüfmedikament teil. Sie werden auf Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung überwacht.</li><li>Studienzeitpläne: Die Studie wird 25 Monate dauern.</li></ul>

+ 18 Jahr(e)

Studie richtet sich an Teilnehmer im Alter von 18 Jahr(e) und älter

Alle Geschlechter

Diese Studie richtet sich an Teilnehmer aller Geschlechter

Phase 3

Großangelegte Patientenstudien zur Bestätigung von Wirksamkeit und Sicherheit

140 Teilnehmer

Studie umfasst eine große Gruppe von Teilnehmern

126 Standorte

An zahlreichen Standorten verfügbar

Studienübersicht

The purpose of the study is to evaluate effectiveness and safety of riliprubart compared to placebo in adult with CIDP whose disease does not respond to available treatments. The study duration will be up to 25 months (about 2 years).

Teilnahmekriterien

Inclusion Criteria:

Participants are eligible to be included in the study only if all of the following criteria apply:

-Participant must have CIDP or possible CIDP criteria, based on European Academy of Neurology (EAN)/ Peripheral Nerve Society (PNS) Task Force CIDP guidelines, second revision (2021).

Participant must have either typical CIDP, or one of the following two CIDP variants: motor CIDP (including motor predominant), multifocal CIDP (also known as Lewis Sumner Syndrome). Diagnosis must be confirmed by the adjudication committee.
Participant must be refractory to either immunoglobulin therapy or corticosteroid therapy, as defined below.
- Immunoglobulinrefractory subgroup: Historic evidence of failure or inadequate response to immunoglobulin therapy prior to screening, defined as no clinically meaningful improvement or persistent INCAT score ≥2 after a minimum of:
  - One dose of IVIg of 2 g/kg, followed by a second dose of 2 g/kg or two doses of 1 g/kg, with a separation of approximately 3 weeks between doses (each dose can be divided over 2 to 5 days), as indicated in the EAN/PNS 2021 guidelines OR
  - SCIg maintenance therapy with at least 0.2 g/kg weekly for 5 weeks
- Corticosteroidrefractory subgroup:

Historic evidence of failure or inadequate response to corticosteroid therapy prior to screening, defined as no clinically meaningful improvement or persistent INCAT score ≥2 after a minimum of 12 weeks of corticosteroid therapy. Corticosteroid regimen can be daily oral prednisone/prednisolone, at least 60 mg, equivalent to methylprednisolone 48 mg, tapered over 6 to 8 months, or alternative regimens, e.g. pulsed high-dose corticosteroid treatment (40 mg/day oral dexamethasone or 500 mg/day IV methylprednisolone, each daily for 4 days per month for 6 months), as indicated in the EAN/PNS 2021 guidelines A clinically meaningful improvement is defined as one or more of the following:

A ≥1 point decrease in adjusted INCAT disability score
An increase in IRODS centile score ≥4 points
An increase in MRC Sum score ≥3 points
An improvement in hand grip strength of ≥8 kilopascals or
Equivalent improvement based on information from medical records and per the Investigator's judgment
- Participant has an adjusted INCAT score of 2 to 9
  --(a score of 2 should be exclusively from the leg disability component of INCAT).
- Any allowed immunosuppressant drugs (azathioprine, cyclosporine, or mycophenolate mofetil) have been taken for ≥6 months at a stable dose for ≥3 months prior to Screening
- Participant may be receiving low-dose oral corticosteroids (≤20 mg/day of prednisone [or equivalent dose for other oral corticosteroids]), but only if taken at a stable dose for ≥3 months prior to Screening
- Participant must have active disease, defined by a CIDP disease activity score (CDAS) of ≥ 2 points at Screening
- Participant must have documented vaccinations against encapsulated bacterial pathogens given within 5 years prior to Day 1 or initiated a minimum of 14 days prior to first dose of study intervention
- All participants must agree to use contraception methods during and after the study as required.
- Contraceptive use by men and women participating in the study should be consistent with local regulations regarding the methods of contraception for those participating in clinical studies.
  - Male participants are eligible to participate if they agree to the following during the study intervention period and for at least 55 weeks after the last dose of study medication:
Refrain from donating or cryopreserving sperm PLUS
Be abstinent from heterosexual intercourse as their preferred and usual lifestyle (abstinent on a long term and persistent basis) and agree to remain abstinent OR
Must agree to use contraception/barrier as detailed below:
---- A male condom and an additional highly effective contraceptive method as described in the protocol.
-- A female participant is eligible to participate if she is not pregnant or breastfeeding, and one of the following conditions applies:
Is a woman of nonchildbearing potential (WONCBP) as defined by the protocol OR
Is a woman of childbearing potential (WOCBP) and agrees to use a contraceptive method that is highly effective (with a failure rate of <1% per year), as described in Appendix 10.4 Contraception and barrier guidance during the study intervention period (to be effective before starting the intervention) and for at least 55 weeks after the last administration of study intervention and agrees not to donate or cryopreserve eggs (ova, oocytes) for the purpose of reproduction during this period.
- Body weight at Screening of 35 kg to 154 kg (77 to 340 lbs), inclusive

Exclusion Criteria: Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply:

Polyneuropathy of other causes, including but not limited to: hereditary demyelinating neuropathies, neuropathies secondary to infection or systemic disease, diabetic neuropathy, drug- or toxin-induced neuropathies, multifocal motor neuropathy, polyneuropathy related to Immunoglobulin M (IgM) monoclonal gammopathy, POEMS syndrome, and lumbosacral radiculoplexus neuropathy.
Sensory CIDP, Distal CIDP and focal CIDP variants.
Any other neurological or systemic disease that can cause symptoms and signs interfering with treatment or outcome assessments
Poorly controlled diabetes (HbA1c >7%)
Serious infections requiring hospitalization within 30 days prior to Screening and any active infection requiring treatment during screening or presence of a condition that may predispose the participant to increased risk of infection (eg, medical history such as known immunodeficiency or history of recurrent infections)
Clinical diagnosis of Systemic Lupus Erythematosus (SLE) or family history of SLE. For a participant with an antinuclear antibody (ANA) titer ≥1:160 and a positive anti-double-stranded DNA (anti-dsDNA) at Screening, SLE diagnosis must be ruled out prior to enrollment.
Sensitivity to any of the study interventions, or components thereof, or drug or other allergy that, in the opinion of the Investigator, contraindicates participation in the study. Specifically, history of any hypersensitivity reaction to riliprubart or its components or of a severe allergic or anaphylactic reaction to any humanized or murine monoclonal antibody.
Any other clinically meaningful medical history or ongoing medical condition (as determined by the Investigator at Screening) that might impact benefitrisk assessment, jeopardize the safety of the participant, or compromise the quality of the data collected in this study; or history or presence of other significant concomitant illness that would adversely affect participation in this study, per Investigator's judgment.
Documented history of attempted suicide over the 6 months prior to the Screening visit, presence of suicidal ideation of category 4 or 5 on CSSRS during screening, OR if in the Investigator's judgment, the participant is at risk for a suicide attempt.
Evidence of CIDP worsening within the 6 weeks following a prior vaccination that, in the opinion of the Investigator, constituted a relapse
Recent or planned major surgery that could confound the results of the trial or put the participant at undue risk
Participant has received immunoglobulins (IVIg or SCIg) within 8 weeks prior to Screening
Treatment with plasma exchange within the 8 weeks prior to Screening
Prior treatment with riliprubart
Prior treatment with (any time) with highly immunosuppressive/chemotherapeutic medications with sustained effects, eg, mitoxantrone, alemtuzumab, cladribine
Prior treatment (any time) with total lymphoid irradiation or bone marrow transplantation
Prior treatment with B-cell-depleting agents such as rituximab within 6 months prior to riliprubart dosing, or until return of B-cells counts to normal levels, whichever is longer
Use of any specific complement system inhibitor (eg, eculizumab) within 12 weeks or 5 times the halflife of the product, whichever is longer, prior to Screening
Treatment within 6 months prior to dosing with immunosuppressive/ chemotherapeutic medications, such as cyclophosphamide, methotrexate, tacrolimus, interferon, or tumor necrosis factor (TNF)α inhibitors. Certain immunosuppressants commonly used in CIDP (azathioprine, cyclosporine, or mycophenolate mofetil) are allowed, as indicated under inclusion criterion.
Any vaccination received within 28 days prior to dosing (with few exceptions to be confirmed at screening)
Participation in another clinical trial with an investigational drug or receipt of an investigational product within 12 weeks or 5 times the halflife of the product, whichever is longer, prior to Screening
Any screening laboratory values outside normal limits or abnormal ECG considered in the Investigator's judgment to be clinically significant in the context of this trial.
Positive result of any of the following tests:
- hepatitis B surface antigen (HBsAg)
- antihepatitis B core antibodies (anti-HBc Ab) (unless anti-hepatitis B surface antibodies [antiHBs Ab] are also positive, indicating natural immunity)
- antihepatitis C virus (antiHCV) antibodies
- antihuman immunodeficiency virus 1 and 2 (antiHIV1 and antiHIV2) antibodies
Pregnancy, defined as a positive result of a highly sensitive urine or serum pregnancy test, or lactation
Accommodation in an institution because of regulatory or legal order; eg, imprisoned or legally institutionalized
Participant not suitable for participation, whatever the reason, as judged by the Investigator, including medical or clinical conditions, or potential risk for noncompliance to study procedures
Participants are employees at the clinical study site or other individuals directly involved in the conduct of the study, or immediate family member of such individuals
Any country related specific regulation that would prevent the participant from entering the study
Treatment with efgartigimod within 8 weeks prior to screening

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in a clinical trial.

Aktualisiert am April 2026. Studien-ID: NCT06290128