China Post-Approval Commitment (PAC)-Studie zu Avalglucosidase Alfa bei Teilnehmern mit IOPD

Dies ist eine einarmige, offene, einarmige Phase-IV-Studie mit einer 52-wöchigen Behandlung in einer Gruppe zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit der i.v. Infusion von Avalglucosidase alfa bei männlichen und weiblichen chinesischen Teilnehmern mit IOPD, die nicht vorbehandelt sind oder zuvor mit ERT behandelt wurden.

Zu den Einzelheiten der Studie gehören:

• Die Studiendauer: Die Gesamtstudiendauer beträgt etwa 64 Wochen.

  • Voruntersuchungsabschnitt von bis zu 8 Wochen
  • Behandlungszeitraum von 52 Wochen
  • Nachbeobachtungszeitraum von 4 Wochen. (wenn der Teilnehmer in eine andere Studie aufgenommen wird oder eine kommerziell erhältliche ERT erhält, kann der Nachbeobachtungszeitraum von 4 auf 2 Wochen reduziert werden)
• Die Anzahl der Besuchstermine beträgt 30, einschließlich 29 Besuchsterminen im Prüfzentrum und 1 Telefonanruf-Nachbeobachtungsbesuch.

Einschlusskriterien:

• Der Teilnehmer muss zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung < 18 Jahre alt sein.
• Die Teilnehmer haben ein dokumentiertes Auftreten von Morbus Pompe-Symptomen vor dem 12. Lebensmonat (korrigiert für die Schwangerschaft, wenn sie vor 40 Wochen geboren wurden); und die Diagnose von IOPD wird durch einen GAA-Enzymmangel aus jeder Gewebequelle und GAA-genpathogene Mutationen bestätigt.
• Die Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt der Diagnose eine dokumentierte Kardiomyopathie aufweisen.
• Die Anwendung von Verhütungsmitteln sollte mit den lokalen Vorschriften übereinstimmen. Die Eltern/gesetzlichen Vertreter (LAR) des Teilnehmers müssen in der Lage sein, eine unterzeichnete Einwilligungserklärung zu erteilen.

Ausschlusskriterien: Teilnehmer werden von der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Kriterien zutrifft:

• Teilnehmer mit schwerer angeborener Anomalie, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie ausschließen oder das Überleben potenziell verringern würde.
• Teilnehmer mit klinisch signifikanter organischer Erkrankung (mit Ausnahme von Symptomen im Zusammenhang mit Morbus Pompe).
• Teilnehmer, die vor der Aufnahme eine andere EET als Alglucosidase alfa oder Avalglucosidase alfa oder eine andere Behandlung für Morbus Pompe erhalten haben, einschließlich Gentherapie.
• Teilnehmer, die Alglucosidase alfa oder Avalglucosidase alfa weniger als 1 Woche vor der ersten Dosis Avalglucosidase alfa als IMP-Teilnehmer erhalten haben, von denen erwartet wird, dass sie während dieser Studie eine verbotene Therapie (d. h. jede andere Behandlung für Morbus Pompe) einnehmen.
• Teilnehmer, die innerhalb von 30 Tagen oder 5 Eliminationshalbwertszeiten im Blut dieses Medikaments vor der Aufnahme andere Prüfpräparate (nicht Pompe-spezifisch) eingenommen haben, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, oder bei denen erwartet wird, dass sie andere gleichzeitige Prüfpräparate einnehmen.
• Teilnehmer, die nach Einschätzung des Prüfarztes nicht für die Teilnahme geeignet sind, einschließlich medizinischer oder klinischer Erkrankungen, oder Teilnehmer, bei denen das Risiko einer Nichteinhaltung der Studienverfahren besteht.

Die obigen Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.