China Post-Approval Commitment (PAC)-Studie zu Avalglucosidase Alfa bei Teilnehmern mit IOPD

Dies ist eine einarmige, offene, 52-wöchige Phase-IV-Studie zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit der i.v. Infusion von Avalglucosidase alfa bei männlichen und weiblichen chinesischen Teilnehmern mit IOPD, die nicht vorbehandelt sind oder zuvor mit ERT behandelt wurden.

Zu den Einzelheiten der Studie gehören:

• Studiendauer: Die Gesamtdauer der Studie beträgt etwa 64 Wochen.

  • Voruntersuchungsabschnitt von bis zu 8 Wochen
  • Behandlungszeitraum von 52 Wochen
  • Nachbeobachtungszeitraum von 4 Wochen.
• Die Anzahl der Besuchstermine beträgt 30, darunter 29 Besuchstermine im Prüfzentrum und 1 Telefonanruf-Nachbeobachtungsbesuch.

Einschlusskriterien:

• Der Teilnehmer muss zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung < 18 Jahre alt sein.
• Die Teilnehmer haben ein dokumentiertes Auftreten von Morbus Pompe-Symptomen vor dem 12. Lebensmonat (korrigiert für die Schwangerschaft, wenn sie vor dem 40. Lebenswoche geboren wurden); und die Diagnose von IOPD wird durch einen GAA-Enzymmangel aus jeder Gewebequelle und pathogene GAA-Genmutationen bestätigt.
• Die Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt der Diagnose eine dokumentierte Kardiomyopathie aufweisen.
• Die Anwendung von Verhütungsmitteln sollte mit den lokalen Vorschriften übereinstimmen. Die Eltern/gesetzlichen Vertreter (LAR) des Teilnehmers müssen in der Lage sein, eine unterzeichnete Einwilligungserklärung zu erteilen.

Ausschlusskriterien: Teilnehmer werden von der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Kriterien zutrifft:

• Teilnehmer mit schwerer angeborener Anomalie, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie ausschließen oder das Überleben potenziell verringern würde.
• Teilnehmer mit klinisch signifikanter organischer Erkrankung (mit Ausnahme von Symptomen im Zusammenhang mit Morbus Pompe).
• Teilnehmer, die vor der Aufnahme eine andere EET als Alglucosidase alfa oder Avalglucosidase alfa oder eine andere Behandlung für Morbus Pompe erhalten haben, einschließlich Gentherapie.
• Teilnehmer, die Alglucosidase alfa oder Avalglucosidase alfa weniger als 1 Woche vor der ersten Dosis Avalglucosidase alfa als IMP-Teilnehmer erhalten haben, die voraussichtlich während dieser Studie eine verbotene Therapie (d. h. jede andere Behandlung für Morbus Pompe) erhalten.
• Teilnehmer, die andere Prüfpräparate (nicht Pompe-spezifisch) innerhalb von 30 Tagen oder 5 Eliminationshalbwertszeiten im Blut dieses Medikaments vor der Aufnahme eingenommen haben, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, oder von denen erwartet wird, dass sie andere gleichzeitige Prüfpräparate einnehmen.
• Teilnehmer, die nicht für die Teilnahme geeignet sind, unabhängig vom Grund, wie vom Prüfarzt beurteilt, einschließlich medizinischer oder klinischer Erkrankungen, oder Teilnehmer, bei denen das Risiko einer Nichteinhaltung der Studienverfahren besteht.