Eine Studie zur Beurteilung der Auswirkungen von Efanesoctocog alfa auf die langfristige Gelenkgesundheit bei Teilnehmern mit Hämophilie A in Taiwan

Dies ist eine nationale, multizentrische, retrospektive/prospektive Beobachtungsstudie in Taiwan zur Beurteilung der Wirksamkeit, Sicherheit und Anwendung der Prophylaxebehandlung mit Efanesoctocog alfa bei Teilnehmern mit Hämophilie A. Die Daten in Bezug auf die Wirksamkeit, Sicherheit und Anwendung von Efanesoctocog alfa werden prospektiv bei Routinebesuchen für bis zu 5 Jahre nach Beginn der Aufnahme in die Studie aufgezeichnet und die retrospektiven Daten werden mindestens 12 Monate und bis zu 24 Monate vor Beginn der Behandlung mit Efanesoctocog alfa erfasst. Die Daten zur Gelenkbildgebung werden in Zentren erfasst, die die Gelenke in den USA und/oder MRT (≥ 6 Jahre alt) durchführen. Es werden, soweit verfügbar, auch retrospektive Daten über mindestens 12 Monate aus Krankenakten erfasst. Prospektiv erfasste Daten werden bei routinemäßigen klinischen Besuchsterminen während eines fünfjährigen Nachbeobachtungszeitraums aufgezeichnet. Das Studienende ist definiert als der letzte Besuchstermin des letzten Teilnehmers. Es wird keine Intervention durchgeführt und es sind keine studienbezogenen Besuchstermine erforderlich.

Einschlusskriterien:

• Teilnehmer mit allen Altersgruppen und Diagnose einer mittelschweren bis schweren Hämophilie A ohne aktuellen und/oder mindestens drei Jahre lang nicht nachweisbaren Inhibitor (< 0,6 BU)
• Teilnehmer mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie A, definiert durch FVIII-Spiegel ≤ 5 %
• Teilnehmer, die die Prophylaxebehandlung mit Efanesoctocog alfa gemäß Versorgungsstandard beginnen, nicht mehr als drei Monate vor dem Aufnahmedatum
• Teilnehmer ab 6 Jahren können sich MRT-Untersuchungen unterziehen (bei Bedarf und nach Ermessen des Prüfarztes)
• Teilnehmer können sich gemeinsamen Untersuchungen unterziehen
• Die Entscheidung des Arztes, den Teilnehmer mit Efanesoctocog alfa zu behandeln, wird vor und unabhängig von der Teilnahme an der Studie getroffen
• Unterzeichnete und datierte Einwilligungserklärung des Teilnehmers oder des gesetzlichen Vertreters des Teilnehmers für Teilnehmer unter dem gesetzlichen Alter, bevor studienbezogene Aktivitäten durchgeführt werden. Die Zustimmung sollte für pädiatrische Teilnehmer gemäß den lokalen Vorschriften eingeholt werden.

Ausschlusskriterien:

• Teilnehmer mit anderen Gerinnungsstörungen als Hämophilie A
• Teilnehmer, bei denen eine andere bekannte Blutungsstörung diagnostiziert wurde
• Die Teilnehmer erhalten derzeit eine Faktortherapie und weisen Anzeichen für ein vermindertes Ansprechen auf die FVIII-Therapie auf
• Teilnehmer mit einem radiologischen Pettersson-Score (PS) bei Baseline von mehr als 6 für jeden einzelnen Knöchel
• Aufnahme in eine andere gleichzeitige klinische Interventionsstudie oder Einnahme eines Prüfpräparats innerhalb von 3 Monaten vor Aufnahme in diese Studie
• Schwangere Teilnehmerinnen

Die obigen Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für eine mögliche Teilnahme an einer klinischen Studie relevant sind.