Efanesoctocog alfa-Prophylaxe bei Patienten mit Hämophilie A mit Synovialhypertrophie

Das Ziel der Studie ist die Beurteilung der Verbesserung der synovialen Hypertrophie während der 12-monatigen Prophylaxe mit Efanesoctocog alfa einmal wöchentlich (QW) in Gelenken mit bestehendem Nachweis einer synovialen Hypertrophie bei Teilnehmern mit Hämophilie A.

Die Studiendauer für jeden Teilnehmer beträgt etwa 12 Monate.

Einschlusskriterien:

• Bei dem Teilnehmer wird zum Zeitpunkt der Einwilligung/Zustimmung eine mittelschwere bis schwere Hämophilie A (definiert als weniger als oder gleich (≤)5 Prozent (%) der endogenen FVIII-Gerinnungsaktivität) diagnostiziert.
• Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der Einwilligung/Zustimmung mindestens (≥)12 Jahre alt.
• Der Teilnehmer hat eine bestehende synoviale Hypertrophie, definiert als mindestens 1 geeignetes Gelenk gemäß dem HEAD-US-Score (Synovitis-Score: 1 oder 2) zum Zeitpunkt der Einwilligung/Zustimmung.
• Der Teilnehmer hat in den letzten 3 Monaten vor dem Screeningbesuch (Besuch 1) mindestens 1 geeignetes Gelenk ohne geplante größere orthopädische Verfahren (z. B. arthroskopische Synovektomie, radioisotopische oder chemische Synoviorthese) oder größere orthopädische Verfahren.

  \*Ein geeignetes Gelenk ist ein Gelenk mit bestehender synovialer Hypertrophie, definiert durch einen HEAD-US Synovitis Score von 1 oder 2, unter Berücksichtigung einer hypertrophen Synovium als Hinweis auf das Vorhandensein einer Synovitis

• Der Teilnehmer hat in den letzten 12 Monaten vor dem Baseline-Besuch (Besuch 2) eine prophylaktische Behandlung mit Rezepten zur Hämophilieprophylaxe erhalten.
• Der Teilnehmer ist in der Lage, die schriftliche Einwilligungserklärung (ICF)/Zustimmungserklärung zu verstehen, stellt eine unterzeichnete und bezeugte schriftliche Einwilligungserklärung/Zustimmungserklärung zur Verfügung und stimmt zu, die Anforderungen des Prüfplans einzuhalten.
• Bei Männern sind für diese Studie keine kontrazeptiven Maßnahmen erforderlich.
• Wenn eine Frau nicht schwanger ist oder stillt und eine der folgenden Bedingungen zutrifft:
• Ist eine nicht gebärfähige Frau (WONCBP)
• Ist eine gebärfähige Frau und erklärt sich bereit, während des Behandlungszeitraums der Studie (mindestens bis zum Besuchstermin zum Behandlungsende \[EoT\]) eine hochwirksame Verhütungsmethode mit einer Versagensrate von weniger als (\<)1 Prozent anzuwenden.
• Eine gebärfähige Frau muss beim Screening-Besuch (Besuch 1) einen negativen Serum-Schwangerschaftstest aufweisen

Ausschlusskriterien:

• Teilnehmer werden von der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Kriterien zutrifft:
• Hat andere damit verbundene Gerinnungsstörungen zum Zeitpunkt der Einwilligung/Zustimmung.
• Befindet sich bereits unter der Behandlung mit Efanesoctocog alfa.
• Aktuelle Diagnose eines Faktor-VIII-Inhibitors (FVIII), definiert als Inhibitortiter ≥ 0,60 BU/ml.
• ITI innerhalb der letzten 2 Jahre vor dem Baseline-Besuch (Besuch 2).
• Wurde innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening für diese Studie in eine gleichzeitige klinische Interventionsstudie aufgenommen oder anderen Prüfpräparat(en) ausgesetzt.
• Befindet sich derzeit aufgrund behördlicher oder rechtlicher Anordnung in einer Einrichtung (d. h. ist ein Gefangener oder ein Patient, der rechtlich institutionalisiert ist).
• Ist nicht für die Teilnahme geeignet, unabhängig vom Grund, wie vom Prüfarzt beurteilt, einschließlich medizinischer oder klinischer Erkrankungen oder Patienten, bei denen das Risiko einer Nichteinhaltung der Studienverfahren besteht.
• Ist ein Mitarbeiter oder Familienmitglied des Prüfarztes oder des Prüfzentrumspersonals.
• Ist während der Durchführung der Studie oder im Verlauf der Studie in eine bestimmte Situation verwickelt, die zu ethischen Erwägungen führen kann.
• Überempfindlichkeit gegen Efanesoctocog alfa oder seine Bestandteile oder einen seiner sonstigen Bestandteile, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie kontraindiziert.

Die obigen Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.