Efanesoctocog alfa-Prophylaxe bei Patienten mit Hämophilie A mit Synovialhypertrophie

Das Ziel der Studie ist die Beurteilung der Verbesserung der synovialen Hypertrophie während der 12-monatigen Efanesoctocog alfa-Prophylaxe einmal pro Woche (QW) in Gelenken mit bestehendem Nachweis einer synovialen Hypertrophie bei Teilnehmern mit Hämophilie A.

Die Studiendauer für jeden Teilnehmer beträgt etwa 12 Monate.

Einschlusskriterien: Bei dem Teilnehmer wird zum Zeitpunkt der Einwilligung/Zustimmung eine mittelschwere bis schwere Hämophilie A diagnostiziert (definiert als weniger als oder gleich (≤)5 Prozent (%) der endogenen FVIII-Gerinnungsaktivität).

Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der Einwilligung/Zustimmung mindestens (≥)12 Jahre alt.

Der Teilnehmer hat eine bestehende Synovialhypertrophie, definiert als mindestens 1 geeignetes* Gelenk gemäß dem HEAD-US-Score (Synovitis-Score: 1 oder 2) zum Zeitpunkt der Einwilligung/Zustimmung.

Der Teilnehmer hat mindestens 1 geeignetes* Gelenk ohne geplante zukünftige größere orthopädische Verfahren (z. B. arthroskopische Synovektomie, radioisotopische oder chemische Synoviorthese) oder größere orthopädische Verfahren in den letzten 3 Monaten vor dem Screeningbesuch (Besuch 1).

*Ein geeignetes Gelenk ist ein Gelenk mit bestehender Synovialhypertrophie, definiert durch einen HEAD-US Synovitis Score von 1 oder 2, unter Berücksichtigung von hypertropher Synovium als Hinweis auf das Vorhandensein von Synovitis Der Teilnehmer hat in den letzten 12 Monaten vor dem Baseline-Besuch (Besuch 2) eine prophylaktische Behandlung mit Verschreibungen zur Hämophilieprophylaxe erhalten.

Der Teilnehmer ist in der Lage, die schriftliche Einwilligungserklärung (ICF)/Zustimmungserklärung zu verstehen, stellt eine unterzeichnete und bezeugte schriftliche Einwilligungserklärung/Zustimmungserklärung bereit und stimmt zu, die Anforderungen des Prüfplans zu erfüllen.

Bei Männern sind für diese Studie keine Verhütungsmethoden erforderlich.

Wenn eine Frau nicht schwanger ist oder stillt und eine der folgenden Bedingungen zutrifft:

Ist eine nicht gebärfähige Frau (WONCBP) Ist eine gebärfähige Frau (WOCBP) und stimmt zu, während des Studienbehandlungszeitraums (mindestens bis zum Besuchstermin in Woche 52/zum Behandlungsende [End of Treatment, EoT]) eine hochwirksame Verhütungsmethode mit einer Versagensrate von weniger als (<)1 Prozent anzuwenden.

Eine gebärfähige Frau muss beim Screening-Besuch (Besuch 1) einen negativen Serum-Schwangerschaftstest aufweisen Ausschlusskriterien: Teilnehmer sind von der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Kriterien zutrifft:

Hat zum Zeitpunkt der Einwilligung/Zustimmung andere damit verbundene Gerinnungsstörungen. Wird bereits mit Efanesoctocog alfa behandelt. Hat eine aktuelle Diagnose eines Faktor VIII (FVIII)-Inhibitors, definiert als Inhibitortiter ≥ 0,60 BU/ml.

ITI innerhalb der letzten 2 Jahre vor dem Baseline-Besuch (Besuch 2). Wurde innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening für diese Studie in eine gleichzeitige klinische Interventionsstudie aufgenommen oder anderen Prüfpräparat(en) ausgesetzt.

Befindet sich derzeit aufgrund behördlicher oder rechtlicher Anordnung in einer Einrichtung (d. h. ist ein Gefangener oder ein Patient, der rechtlich institutionalisiert ist).

Ist nicht für die Teilnahme geeignet, unabhängig vom Grund, wie vom Prüfarzt beurteilt, einschließlich medizinischer oder klinischer Erkrankungen oder Patienten, bei denen das Risiko einer Nichteinhaltung der Studienverfahren besteht.

Ist ein Mitarbeiter oder Familienmitglied des Prüfarztes oder des Prüfzentrumspersonals. Ist an einer bestimmten Situation während der Durchführung der Studie oder des Studienverlaufs beteiligt, die ethische Überlegungen zur Folge haben kann.

Überempfindlichkeit gegen Efanesoctocog alfa oder seine Bestandteile oder einen seiner sonstigen Bestandteile, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie kontraindiziert.