Rekrutierung
NCT06975865
Teilnehmer, bei denen eine SCD diagnostiziert wurde.
Teilnehmer, die innerhalb von 12 Monaten vor den Screening-Ereignissen zwischen ≥ 2 und ≤ 10 Episoden dokumentierter klinischer VOC hatten.
Teilnehmer mit Leistungsstatus Grad 2 oder niedriger gemäß Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG).
Die Anwendung von Verhütungsmitteln durch Männer und Frauen sollte mit den lokalen Vorschriften bezüglich der Verhütungsmethoden für diejenigen, die an klinischen Studien teilnehmen, übereinstimmen.
Für Teilnehmer im Alter von ≥ 10 bis < 18 Jahren: Der/die Elternteil(e)/Erziehungsberechtigte(n) muss/müssen vor der Durchführung jeglicher studienbezogener Verfahren eine schriftliche Einwilligungserklärung abgeben.
Teilnehmer werden von der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Kriterien zutrifft: Teilnehmer mit Lymphom, Leukämie oder einer Malignität in der Krankengeschichte innerhalb der letzten 5 Jahre, mit Ausnahme von Basalzell- oder Plattenepithelkarzinomen der Haut, die in den letzten 3 Jahren ohne Nachweis einer metastasierten Erkrankung reseziert wurden.
Klinisch relevante kardiale Anomalie nach Ansicht des Prüfarztes oder Elektrokardiogramm (EKG)-Befunde.
Teilnehmer mit Schlaganfall in der Vorgeschichte oder anormalem transkraniellem Doppler in der Vorgeschichte.
Teilnehmer mit unkontrollierter oder aktiver HBV-Infektion und/oder HCV-Infektion, einschließlich derjenigen, die zum Zeitpunkt des Screenings eine antivirale Therapie erhalten.
HIV-Infektion.
Aktive oder latente Tuberkulose (TB) in der Vorgeschichte
Positiver molekularer COVID-19-Test.
Der Teilnehmer nimmt Crizanlizumab (ADAKVEO®) oder hat innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening-Besuch und/oder Voxelotor (OXBRYTA®) erhalten.
<p>Diese Studie untersucht die Sicherheit und Wirksamkeit eines Prüfmedikaments für Personen mit Sichelzellkrankheit. Die Studie zielt darauf ab, zu beurteilen, wie gut das Prüfmedikament wirkt und wie sicher es für Menschen mit Sichelzellkrankheit ist. Es konzentriert sich darauf, die Auswirkungen des Medikaments auf die Erkrankung zu verstehen.</p><ul><li><strong>Wer kann teilnehmen:</strong> Teilnehmer im Alter von 10 bis 65 Jahren mit Sichelzellkrankheit, die im vergangenen Jahr 2 bis 10 Episoden von klinischem VOC erlebt haben, können teilnehmen. Sie sollten keine Vorgeschichte von bestimmten Krebsarten oder spezifischen Infektionen haben.</li><li><strong>Einzelheiten der Studie:</strong> Die Teilnehmer nehmen an einer Studie zur Beurteilung der Wirkungen des Prüfmedikaments auf die Sichelzellkrankheit teil.</li><li><strong>Studienzeitpläne:</strong> Die Studie dauert 52 Wochen.</li></ul>
+ 10 Jahr(e) und - 65 Jahr(e)
Studie richtet sich an Teilnehmer im Alter von 10 Jahr(e) bis 65 Jahr(e)
Alle Geschlechter
Diese Studie richtet sich an Teilnehmer aller Geschlechter
Phase 3
Großangelegte Patientenstudien zur Bestätigung von Wirksamkeit und Sicherheit
192 Teilnehmer
Studie umfasst eine große Gruppe von Teilnehmern
58 Standorte
An zahlreichen Standorten verfügbar
Studienübersicht
Teilnahmekriterien
Es handelt sich um eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, flexibel-adaptive, gruppensequentielle Parallelgruppenstudie (Teil A), gefolgt von einem offenen LTE-Zeitraum (Teil B), um die Wirksamkeit und Sicherheit von Rilzabrutinib bei Teilnehmern mit Sichelzellkrankheit (SCD) zu untersuchen.
Zu den Einzelheiten der Studie gehören:
- Studiendauer: ein 52-wöchiger doppelblinder Zeitraum (Teil A), gefolgt von einem offenen LTE-Zeitraum (Teil B). Der doppelblinde Zeitraum besteht aus zwei Teilen: 50 % (nur Erwachsene) bis zur Zwischenanalyse (ein Proof-Concept-Teil analog einer Phase-IIb-Studie) und 50 % (Erwachsene und Kinder) nach der Zwischenanalyse. Nur die Teilnehmer, die den doppelblinden Behandlungsabschnitt (Teil A) abschließen, sind für die Fortsetzung des LTE-Abschnitts geeignet. Die Dauer des LTE-Zeitraums (Teil B) beginnt mit der ersten Teilnehmer-in(FPI)-LTE (Teil B), bis der letzte Teilnehmer, der in den LTE eintritt, 52 Wochen abgeschlossen hat.
- Behandlungsdauer: 52-wöchiger doppelblinder Zeitraum (Teil A); LTE-Zeitraum (Teil B) ab dem (FPI bis der letzte Teilnehmer, der in den LTE eintritt, 52 Wochen abgeschlossen hat.
- Besuchshäufigkeit: Wochenbesuche basierend auf dem Zeitplan der Beurteilungen.