Eine Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Rilzabrutinib bei erwachsenen Teilnehmern mit Morbus Basedow

Dies ist eine zweiarmige Parallelgruppenstudie der Phase II zur Messung der Behandlungswirkung und Sicherheit von Rilzabrutinib Dosis 1 oder Rilzabrutinib Dosis 2 bei Teilnehmern mit Morbus Basedow mit und ohne Orbitopathie nach Basedow im Alter von mindestens 18 Jahren.

Zu den Einzelheiten der Studie gehören:

• Voruntersuchungsabschnitt (bis zu 4 Wochen).
• Behandlungszeitraum (bis zu 16 Wochen).
• Nachbeobachtungszeitraum (4 Wochen). Die Anzahl der Besuchstermine beträgt bis zu 13.

Einschlusskriterien:

• Teilnehmer, bei denen zum Zeitpunkt des Screenings eine bestätigte Diagnose von Morbus Basedow mit aktiver Hyperthyreose mit oder ohne aktive Graves-Orbitopathie vorliegt.
• Eine Untergruppe von Teilnehmern wird eine Diagnose einer aktiven Orbitopathie des Graves aufweisen, die durch eine Augenuntersuchung beim Screening bestätigt wird, und einen klinischen Aktivitätsscore (CAS) ≥ 3 für das am schwersten betroffene Auge und mit einem oder mehreren der folgenden assoziiert ist: Lidretraktion ≥ 2 mm, mittelschwere oder schwere Weichteilbeteiligung, Proptosis ≥ 2 mm und/oder intermittierende oder konstante Diplopie.
• Die Anwendung von Verhütungsmitteln durch Männer und Frauen sollte mit den lokalen Vorschriften bezüglich der Verhütungsmethoden für diejenigen, die an klinischen Studien teilnehmen, übereinstimmen.

Ausschlusskriterien:

• Anamnestisch bekannte Hyperthyreose, die nicht durch Morbus Basedow verursacht wurde (z. B. Hyperthyreose aufgrund toxischer multinodulärer Struma, autonomer Schilddrüsenknoten, akute entzündliche Thyreoiditis).
• Vorgeschichte eines Schilddrüsensturms oder hohes Risiko für die Entwicklung eines Schilddrüsensturms, bestimmt durch den beurteilenden Arzt.
• Vergrößerter Schilddrüsenabgang, der während des Studienzeitraums eine Obstruktion der oberen Atemwege verursacht und/oder einen chirurgischen Eingriff erfordert.
• Für Teilnehmer mit Graves-Orbitopathie, die eine sofortige chirurgische ophthalmologische Intervention benötigen oder im Verlauf der Studie eine korrigierende Operation/Bestrahlung planen.
• Sichtbedrohende Orbitopathie des Graves oder verminderte Sehschärfe aufgrund einer Optikusneuropathie innerhalb der letzten 6 Monate.
• Hornhautdekompensation, die nicht auf die medizinische Behandlung anspricht.
• Einsetzen von Symptomen der Graves-Orbitopathie > 9 Monate vor Baseline. Die obigen Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.