Eine Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie zu einer einmaligen intravitrealen Injektion von SAR446597 bei Teilnehmern mit geografischer Atrophie infolge einer altersbedingten Makuladegeneration

Dies ist eine zweiteilige, multizentrische, sequentielle Phase-I/II-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von einmaligem intravitrealem SAR446597 zur Behandlung von Teilnehmern mit geografischer Atrophie (GA) nach altersbedingter Makuladegeneration (AMD).

Die Kernphase dauert für jeden Teilnehmer etwa 2 Jahre. Eine verlängerte Nachbeobachtungsphase (EFU) von 3 Jahren folgt der Kernphase.

Bei der Behandlung handelt es sich um eine einmalige intravitreale Injektion von SAR446597 (oder Scheinbehandlung, wie in Teil II zutreffend).

Einschlusskriterien:

• 60 Jahre oder älter
• Teilnehmer mit Diagnose von GA infolge altersbedingter Makuladegeneration (AMD)
• Studienauge mit bestkorrigierter Sehschärfe (BCVA) ETDRS Snellen-Äquivalent für Dosiseskalation (Teil I) zwischen 20/40 und 20/320 und für Expansion (Teil II) gleich oder besser als 20/200
• Studienauge mit GA-Läsion von 2,5 bis 17,5 mm2 für Dosiseskalation (Teil I) und zwischen 2,5 bis 14,0 mm2 für Expansion (Teil II). Bei multifokaler Erkrankung das Auge mit mindestens einer einzelnen Läsion von mehr als 1,25 mm2 sowohl für Teil I als auch für Teil II untersuchen

Ausschlusskriterien:

• GA im Studienauge, verursacht durch eine andere Erkrankung als AMD
• Vorhandensein einer Neovaskularisation oder einer Vorgeschichte einer Behandlung mit einem antivaskulären endothelialen Wachstumsfaktor-Wirkstoff im Studienauge
• Jegliche Erkrankung oder Behandlung (okular oder systemisch) oder medizinische oder chirurgische Vorgeschichte im Studienauge, die eine Verbesserung der Sehschärfe verhindern oder die Beurteilung der Sicherheit oder Wirksamkeit der Augen beeinträchtigen könnte
• Aktuelle oder frühere systemische Komplement-Targeting-Behandlung in den letzten 12 Monaten
• Anwendung von okulären Kortikosteroiden für 4 Monate (für okuläre oder periokulare Injektionen), 6 Monate (für intraokulare Implantate) oder 3 Jahre (für lang anhaltende intraokulare Implantate) vor dem Screening im Studienauge
• Vorgeschichte einer Makulalaser-Photokoagulationsbehandlung, photodynamischen oder Thermotherapie oder Photobiomodulation im Studienauge
• Vorgeschichte einer aktiven Augeninfektion im Studienauge in den 6 Monaten vor dem Screening
• Vorliegen aktiver okulärer oder periokulärer Infektionen
• Aktives unkontrolliertes Glaukom im Studienauge
• Vorgeschichte von Uveitis oder Skleritis in einem der Augen
• Vorherige Gentherapie in einem Auge
• Jede signifikante schlecht kontrollierte Erkrankung, die die Einhaltung der Studie und die Nachbeobachtung ausschließen würde