Reclutamiento
NCT00144794
Mucopolisacaridosis I (MPS I)
Registro de mucopolisacaridosis I (MPS I)
Todo género
Este estudio está dirigido a participantes de todos los géneros
N/A
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1500 participantes
El estudio involucra a un grupo grande de participantes
368 ubicaciones
Disponible en varias ubicaciones
Descripción general del estudio
El registro de mucopolisacaridosis I (MPS I) es una base de datos observacional en curso que realiza un seguimiento de los resultados de los pacientes con MPS I. Los datos recopilados por el Registro de MPS I proporcionarán información para caracterizar mejor la evolución natural y la progresión de la MPS I, así como las respuestas clínicas de los pacientes que reciben tratamiento enzimático sustitutivo, como Aldurazyme (alfa-L-idionidasa recombinante humana) u otras modalidades de tratamiento.
Los objetivos del registro son:
- Evaluar la eficacia y la seguridad a largo plazo de Aldurazyme® (laronidasa)
- Caracterizar y describir la población con MPS I en su conjunto, incluida la variabilidad, la progresión y la evolución natural de la MPS I
- Ayudar a la comunidad médica de MPS I con el desarrollo de recomendaciones para la supervisión de pacientes e informes sobre los resultados de los pacientes para optimizar la atención al paciente
Detalles del estudio
El Registro de MPS I es un programa internacional; además de la información de contacto central proporcionada bajo el encabezado “Ubicación”, los pacientes pueden ponerse en contacto con:
- En Asia-Pacífico - Vivian Liu, +65-6431-2548, Vivian.liu@genzyme.com
- En Europa - +31-35-699-1232, europe@mpsiregistry.com
- En América Latina: +617-591-5500, help@mpsiregistry.com
- En Norteamérica: +617-591-5500, help@mpsiregistry.com
Criterios de elegibilidad
Criterios de inclusión:
- Todos los pacientes con un diagnóstico confirmado de MPS I son aptos para su inclusión. El diagnóstico confirmado se define como: A. evidencia bioquímica documentada de una deficiencia en la actividad de la enzima alfa (a)-L-iduronidasa y/o B. mutación(es) en el gen que codifica la a-L-iduronidasa, o signos y síntomas clínicos medibles de la MPS I
- Para todos los pacientes debe haber un formulario de autorización del paciente cumplimentado
Criterios de exclusión:
- Sin criterios de exclusión para la participación en el Registro de MPS I. NOTA: La participación en el registro no excluye la participación en otros estudios clínicos.