Subregistro de embarazos de Pompe

Este subregistro es un programa multicéntrico, internacional, longitudinal, observacional y voluntario diseñado para hacer un seguimiento de los desenlaces de los embarazos de cualquier mujer embarazada inscrita en el registro de Pompe, independientemente de si está recibiendo tratamiento específico para la enfermedad (como TES con alglucosidasa alfa o avalglucosidasa alfa) e independientemente del producto comercial con el que pueda ser tratada. No se administra ninguna intervención experimental; por lo tanto, un paciente se someterá a evaluaciones clínicas y recibirá el tratamiento estándar según lo determine el médico del paciente.

El objetivo principal de este subregistro es hacer un seguimiento de los desenlaces del embarazo, incluidas las complicaciones y el crecimiento del lactante, en todas las mujeres con enfermedad de Pompe durante el embarazo, independientemente de si reciben tratamiento específico para la enfermedad, como TES con alglucosidasa alfa o avalglucosidasa alfa.

Perspectiva temporal del diseño del estudio: retrospectiva y prospectiva

Criterios de inclusión:

Las mujeres elegibles deben:

• inscribirse en el registro de Pompe (NCT00231400)
• estar embarazada o haber estado embarazada con la documentación médica adecuada disponible.
• proporcionar un formulario(s) de consentimiento informado y autorización firmados para participar en el subregistro antes de que se realice cualquier recogida de datos relacionada con el subregistro.

Nota: Se recomienda recopilar los datos del embarazo de las mujeres aptas, independientemente de la inscripción del bebé. En caso de que las pacientes tengan varios embarazos, se recomienda la participación en este subregistro para cada embarazo individual.

Criterios de exclusión:

No hay criterios de exclusión para este subregistro