Estudio repetido de búsqueda de dosis de sarilumab en niños y adolescentes con artritis idiopática juvenil sistémica (SKYPS)

Objetivo principal:

Describir el perfil farmacocinético (FC) de sarilumab en pacientes de 1 a 17 años de edad con artritis idiopática juvenil sistémica (AIJs) para identificar la dosis y para el tratamiento adecuado de esta población.

Objetivo secundario:

Describir el perfil farmacodinámico (FD), la eficacia y la seguridad a largo plazo de sarilumab en pacientes con AIJS.

La duración total del estudio por paciente será de 166 semanas, que consistirán en 4 semanas selección, una fase principal de tratamiento de 12 semanas, una fase de extensión de 144 semanas y una fase de seguimiento posterior al tratamiento.

Criterios de inclusión:

• Pacientes de ambos sexos de ≥1 y ≤17 años (o edad especificada en el país requisito, de ≥6 a ≤17 años para Rusia) en el momento de la visita de selección.
• Diagnóstico del subtipo sistémico de AIJ según las asociaciones internacionales contra el reumatismo (ILAR) Clasificación de la artritis idiopática juvenil (AIJ) de 2001 Criterios O según la recomendación de la EULAR/PReS de 2024 en la selección.
• Paciente con una respuesta inadecuada al tratamiento actual y considerado como candidato a un fármaco antirreumático modificador de la enfermedad (FARME) biológico según el juicio del investigador.

Criterios de exclusión:

• Peso corporal <10 kg o >60 kg para los pacientes inscritos en las cohortes de dosis ascendentes, a continuación, peso corporal <10 kg para los pacientes inscritos posteriormente en la dosis seleccionada.
• Síntomas sistémicos graves no controlados y/o síndrome de activación de macrófagos (SAM) en los 6 meses anteriores a la selección.
• Antecedentes de enfermedad pulmonar intersticial, hipertensión pulmonar, enfermedad pulmonar proteinosis alveolar.
• Si hay fármacos antiinflamatorios no esteroideos (AINE) (incluida la ciclooxigenasa-2 inhibidores [COX-2]) tomados, dosis estable durante menos de 2 semanas antes del inicio visita y/o dosis prescritas fuera de la ficha técnica aprobada.
• Si se toman FARME no biológicos, dosis estable durante menos de 6 semanas antes del inicio o a una dosis superior a la dosis recomendada según la ficha técnica local.
• Si se toma glucocorticoides orales, dosis superior a la dosis equivalente de prednisona 1 mg/kg/día (o 60 mg/día) en los 3 días anteriores al inicio.
• Uso de inyección parenteral o intraarticular de glucocorticoides en las 4 semanas anteriores hasta el inicio.
• Tratamiento previo con antiinterleucina 6 (IL-6) o antagonista del receptor de IL-6 (IL-6R) tratamientos, incluidos, entre otros, tocilizumab o sarilumab.
• Tratamiento con cualquier tratamiento biológico para la AIJS en las 5 semividas anteriores al primera dosis de sarilumab (los periodos y procedimientos requeridos sin tratamiento pueden variar de acuerdo con los requisitos locales).
• Tratamiento con un inhibidor de la cinasa Janus en las 4 semanas anteriores a la primera dosis de sarilumab; y tratamiento con hormona del crecimiento en las 4 semanas anteriores a la primera dosis de sarilumab (los periodos y procedimientos requeridos sin tratamiento pueden variar según a los requisitos locales).
• Tratamiento con cualquier producto biológico o no biológico en investigación en el plazo de 8 semanas o 5 semividas antes del inicio, lo que sea más largo.
• Exclusión relacionada con la tuberculosis.
• Criterios de exclusión relacionados con infecciones pasadas o actuales distintas de la tuberculosis.
• Cualquier vacuna viva atenuada en las 4 semanas anteriores a la visita inicial, como vacunas contra la varicela-zóster, la polio oral y la rubéola. La vacuna muerta o inactiva puede ser permitido según el criterio del investigador.
• Exclusión relacionada con antecedentes de reacción de hipersensibilidad sistémica a cualquier fármaco biológico fármaco e hipersensibilidad conocida a cualquier componente del producto.
• Anomalías analíticas en la visita de selección (identificadas por el laboratorio).
• Cardiopatía grave debida a AIJS.
• Pacientes adolescentes embarazadas o en periodo de lactancia.

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para un la posible participación del paciente en un ensayo clínico.