Seguridad y eficacia de belumosudil oral en participantes de sexo masculino y femenino de raza negra o afroamericano, indio americano o nativo de Alaska, y nativos de Hawái u otras islas del Pacífico de 12 años de edad o más con enfermedad de injerto contra huésped crónica (EICHc) después de al menos 2 líneas previas de tratamiento sistémico

El objetivo de este estudio es medir la seguridad y la eficacia del belumosudil oral en participantes de ambos sexos de raza negra o afroamericana, indígena americano o nativo de Alaska y nativo de Hawái u otras islas del Pacífico con EICHc que hayan sido tratados previamente con al menos 2 líneas previas de tratamiento sistémico de 12 años de edad o más.

La duración de la participación de los participantes será de un máximo de 4 semanas para la selección, el tratamiento hasta la progresión clínicamente significativa de la enfermedad y 4 semanas de seguimiento de la seguridad y, a continuación, seguimiento a largo plazo cada 12 semanas.1 Ciclo = 28 días.

Hasta 4 semanas para la selección, tratamiento hasta la progresión clínicamente significativa de la enfermedad, 4 semanas de seguimiento de la seguridad y, a continuación, seguimiento a largo plazo cada 12 semanas.

Criterios de inclusión:

• Los participantes se incluyen en el estudio si se aplica alguno de los siguientes criterios:
• El participante es negro o afroamericano, indio americano o nativo de Alaska, nativo hawaiano u otro isleño del Pacífico por autoidentificación.
• Haber recibido previamente al menos 2 y no más de 5 líneas de tratamiento sistémico para la EICH crónica.
• Recibir tratamiento con glucocorticoides con una dosis estable durante las 2 semanas anteriores a la selección.
• Presentar manifestaciones persistentes de EICH crónica y está indicado el tratamiento sistémico.
• Puntuación de rendimiento de Karnofsky (si tiene ≥16 años)/Lansky (si tiene <16 años) ≥60.
• Al menos 12 años de edad; peso ≥40 kilogramos (kg).
• Alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) ≤3 veces el límite superior de la normalidad (LSN).
• Bilirrubina total ≤1,5 x LSN.
• Anticoncepción (con métodos anticonceptivos dobles) para participantes de sexo masculino y femenino; no embarazada ni en periodo de lactancia para participantes de sexo femenino
• Capaz de otorgar el consentimiento informado firmado.

Criterios de exclusión:

• Los participantes quedan excluidos del estudio si se cumple alguno de los siguientes criterios:
• El participante no ha estado recibiendo una dosis/pauta posológica estable de tratamiento(s) sistémicos para la EICHc durante al menos 2 semanas antes de la selección. (Nota: Se aceptan corticoesteroides concomitantes, inhibidores de la calcineurina, sirolimús, MMF, metotrexato, rituximab y ECP. No se permiten los tratamientos sistémicos en investigación para la EICH).
• Recaída histológica del cáncer subyacente o enfermedad linfoproliferativa posterior al trasplante en el momento de la selección.
• Tratamiento actual con ibrutinib o ruxolitinib. Se permite el tratamiento previo con ibrutinib o ruxolitinib con un reposo farmacológico de al menos 28 días antes de la inscripción.
• Antecedentes u otra evidencia de enfermedad grave o cualquier otra afección que haga que el participante, en opinión del investigador, no sea apto para el estudio (como síndromes de malabsorción, enfermedad psiquiátrica mal controlada o arteriopatía coronaria).
• Intervalo QT corregido utilizando la fórmula de Fridericia (QTc[F]) > 480 ms.
• Volumen espiratorio forzado (en el primer segundo; FEV1) ≤39 % La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación en un ensayo clínico.