Eficacia y seguridad de dupilumab subcutáneo en participantes con asma/sibilancias asmáticas de 2 a <6 años de edad (TREKIDS DE ASMA LIBERTY)

Se trata de un estudio paralelo en fase III de 2 grupos para evaluar la eficacia y la seguridad a largo plazo del tratamiento con dupilumab en niños de 2 a <6 años de edad con asma no controlada y/o sibilancia asmática grave recurrente. El estudio se llevará a cabo en 2 partes. La parte A será un estudio de 52 semanas, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia de dupilumab en niños de 2 a <6 años de edad con asma no controlada y/o sibilancia asmática grave recurrente. Al final de la parte A, se ofrecerá a todos los participantes aptos la participación en la parte B, una fase de extensión abierta opcional.

Los detalles del estudio incluyen:

Parte A:

La duración del estudio de la parte A será de un máximo de 68 semanas, que consistirán en una selección de 4 semanas, un periodo de tratamiento de 52 semanas y un periodo de seguimiento posterior al tratamiento de 12 semanas. Para los participantes que decidan participar en la parte B, la duración del estudio será de hasta 120 semanas (periodo de tratamiento adicional de 52 semanas).

Parte B:

Para los participantes que decidan participar en la parte B, la duración del estudio será de hasta 120 semanas (parte A [selección de 4 semanas y un periodo de tratamiento de 52 semanas] más un periodo de tratamiento adicional de 52 semanas y un periodo de seguimiento posterior al tratamiento de 12 semanas).

La duración por participante es de hasta 120 semanas.

Criterios de inclusión:

• El participante debe tener entre 2 y <6 años de edad
• Diagnóstico de asma o sibilancias asmáticas graves recurrentes que no estén controladas con CEI crónico durante al menos 3 meses con uso estable de al menos dosis bajas de CEI durante ≥1 mes antes de la visita de selección 1 con indicios de asma no controlada y/o sibilancias asmáticas graves recurrentes.

• Al menos un criterio principal adicional del índice predictivo modificado del asma:

  1. Dermatitis atópica diagnosticada por un médico,

  2. Sensibilización alérgica a al menos 1 aeroalérgeno (con una IgE sérica positiva definida como un valor ≥0,35 kU/l).

     O 2 criterios menores:

  3. Sibilancias no relacionadas con resfriados,
  4. Eosinofilia en sangre periférica ≥4 %,
  5. Sensibilización alérgica a la leche, los huevos o los cacahuetes (definida por una IgE específica en suero >0,35 kU/l.
• Progenitor(es)/cuidador(es)/tutor(es) legal(es) dispuestos y capaces de cumplir con las visitas a la clínica y los procedimientos relacionados con el estudio.
• Padre(s)/cuidador(es)/tutor(es) legal(es) capaces de comprender los requisitos del estudio.
• Los participantes/progenitor(es)/cuidador(es)/tutor(es) legal(es), según corresponda, deben ser capaces de comprender y completar los cuestionarios relacionados con el estudio
• Peso corporal en la selección y aleatorización >5 kg y <30 kg.
• Padres, cuidadores o tutores legales capaces de dar el consentimiento informado firmado.

Criterios de exclusión:

Los participantes quedan excluidos del estudio si se cumple alguno de los siguientes criterios:

• Asma grave con necesidad de uso crónico de corticoesteroides orales/sistémicos (>1 mes continuo) en el momento de la inclusión en la selección.
• Antecedentes de reacción de hipersensibilidad sistémica o anafilaxia al tratamiento biológico, incluido cualquier excipiente.
• Antecedentes de prematuridad (<34 semanas de gestación).
• Cualquier otra enfermedad pulmonar crónica que pudiera afectar a la función pulmonar (p. ej., fibrosis quística, displasia broncopulmonar) o enfermedad pulmonar crónica de prematuridad o necesidad de oxígeno durante más de 5 días en el periodo neonatal.
• Antecedentes de asma potencialmente mortal (p. ej., necesidad de intubación).

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.