Estudio para evaluar la eficacia y la seguridad de frexalimab, brivekimig o rilzabrutinib en participantes de 16 a 75 años de edad con glomeruloesclerosis segmentaria focal primaria o enfermedad de cambio mínimo

Se trata de un estudio paralelo, de fase IIa, doble ciego, de 6 grupos para el tratamiento de la glomeruloesclerosis segmentaria focal primaria (GEFS) o la enfermedad de cambio mínimo (EMC) primaria.

El objetivo de este estudio es medir el cambio en la proteinuria y su impacto en las tasas de remisión del síndrome nefrótico con frexalimab, brivekimig o rilzabrutinib en comparación con placebo en participantes con GEFS primaria o DCM primaria de 16 a 75 años de edad.

Los detalles del estudio para cada participante incluyen:

La duración del estudio será de un máximo de 76 semanas. La duración del tratamiento será de 24 semanas. Habrá un máximo de 18 visitas.

Criterios de inclusión:

• Informe de biopsia indicativo de GEFS primaria o DCM primaria, con presentación clínica de apoyo a juicio del investigador.
• CPCO ≥3 g/g en la selección o ≥1,5 g/g en aquellos con TFGe ≥60.
• TFGe ≥45 ml/min/1,73 m^2 en la selección.
• Antecedentes documentados de reducción del CPCO (o proteína en orina de 24 horas) en >40 % en respuesta a corticoesteroides u otro tratamiento inmunosupresor cuando el CPCO previo al tratamiento era ≥3,5 g/g (o la proteína en orina de 24 horas previa al tratamiento era ≥3,5 g/día si se utiliza proteína en orina de 24 horas).
• ≤10 mg/día de prednisona o equivalente y estable a partir de al menos 1 semana antes de la aleatorización.
• En el caso de aquellos que estén recibiendo un inhibidor del SRAA antes de la selección, la dosis debe ser estable ≥4 semanas antes de la selección; no se permitirá iniciar el tratamiento con inhibidores del SRAA ni cambiar la dosis durante el periodo de tratamiento doble ciego o de EA.
• En el caso de aquellos que estén recibiendo un inhibidor de SGLT2 antes de la selección, la dosis debe ser estable ≥4 semanas antes de la selección; no se permitirá iniciar el tratamiento con un inhibidor de SGLT2 o cambiar la dosis durante los periodos de tratamiento doble ciego o de EA.
• Peso corporal entre 45 y 120 kg (inclusive) en la selección.

Criterios de exclusión:

• GESF o ECM genética o secundaria. Las personas con alelos de riesgo APOL1 son elegibles.
• Variante colapsante de la GESF.
• ERT que requiere diálisis o trasplante.

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.