Estudio de compromiso posterior a la aprobación (PAC) en China de avalglucosidasa alfa en participantes con EPI

Se trata de un estudio en fase IV, abierto, de un solo grupo y 52 semanas de tratamiento para evaluar la seguridad y la eficacia de la infusión i.v. de avalglucosidasa alfa en participantes chinos de sexo masculino y femenino con EPI que no han recibido tratamiento previo o han recibido tratamiento previo con TSE.

Los detalles del estudio incluyen:

• Duración del estudio: la duración total del estudio es de aproximadamente 64 semanas.

  • Periodo de selección de hasta 8 semanas
  • Periodo de tratamiento de 52 semanas
  • Periodo de seguimiento de 4 semanas.
• El número de visitas será de 30, incluidas 29 visitas al centro y 1 visita de seguimiento por llamada telefónica.

Criterios de inclusión:

• El participante debe tener <18 años de edad en el momento de firmar el consentimiento informado.
• Los participantes tienen un inicio documentado de los síntomas de la enfermedad de Pompe antes de los 12 meses de edad (corregido para la gestación si nacen antes de las 40 semanas); y el diagnóstico de EPI se confirma mediante deficiencia de la enzima GAA de cualquier fuente tisular y mutaciones patógenas del gen GAA.
• Los participantes deben tener miocardiopatía documentada en el momento del diagnóstico.
• El uso de anticonceptivos debe ser coherente con la normativa local El progenitor/representante legal (RL) del participante debe ser capaz de dar el consentimiento informado firmado.

Criterios de exclusión: los participantes quedan excluidos del estudio si se cumple alguno de los siguientes criterios:

• Participantes con anomalías congénitas importantes que, en opinión del investigador, impedirían la participación en el estudio o podrían reducir la supervivencia.
• Participantes con enfermedad orgánica clínicamente significativa (con la excepción de los síntomas relacionados con la enfermedad de Pompe).
• Participantes que hayan recibido un TES distinto de alglucosidasa alfa o avalglucosidasa alfa, o cualquier otro tratamiento para la enfermedad de Pompe, incluida la terapia génica, antes de la inscripción.
• Participantes que hayan recibido alglucosidasa alfa o avalglucosidasa alfa menos de 1 semana antes de la primera dosis de avalglucosidasa alfa administrada como MI Participantes que se prevea que tomarán un tratamiento prohibido (es decir, cualquier otro tratamiento para la enfermedad de Pompe) durante este estudio.
• Participantes que hayan tomado otros fármacos en investigación (no específicos de la enfermedad de Pompe) en los 30 días o 5 semividas de eliminación en sangre de ese fármaco antes de la inscripción, lo que sea más largo, o que se prevea que tomarán cualquier otro tratamiento en investigación concurrente.
• Participantes no aptos para participar, sea cual sea el motivo, según el criterio del investigador, incluidas afecciones médicas o clínicas, o participantes potencialmente en riesgo de incumplimiento de los procedimientos del estudio.