Estudio para evaluar el impacto de efanasoctocog alfa en la salud articular a largo plazo en participantes con hemofilia A en Taiwán

Se trata de un estudio observacional, nacional, multicéntrico, retrospectivo/prospectivo en Taiwán diseñado para evaluar la eficacia, la seguridad y el uso del tratamiento profiláctico con efanasoctocog alfa en participantes con hemofilia A. Los datos relacionados con la eficacia, la seguridad y el uso de fanesoctocog alfa se registrarán de forma prospectiva durante las visitas rutinarias durante un máximo de 5 años tras el inicio de la inscripción y los datos retrospectivos se recogerán al menos 12 meses y hasta 24 meses antes del inicio de fanesoctocog alfa. Los datos de las imágenes de las articulaciones se recogerán en centros que realicen U/S articulares y/o RM (≥6 años de edad). También se recopilarán de la historia clínica al menos 12 meses de datos retrospectivos, según estén disponibles. Los datos recopilados de forma prospectiva se registrarán en visitas clínicas rutinarias durante un periodo de seguimiento de cinco años. El final del estudio se define como la última visita del último participante. No se administrará ninguna intervención y no se requieren visitas relacionadas con el estudio.

Criterios de inclusión:

• Participantes con todas las edades y diagnóstico de hemofilia A moderada-grave sin inhibidor actual y/o al menos tres años de inhibidor indetectable (<0,6 UB)
• Participantes con hemofilia A de moderada a grave definida por un nivel de FVIII ≤5 %
• Participantes que inicien el tratamiento profiláctico con efanasoctocog alfa según el tratamiento estándar no más de tres meses antes de la fecha de inscripción
• Los participantes de 6 años o más pueden someterse a exploraciones por RM (sedación administrada, si es necesario, y a criterio del investigador)
• Los participantes pueden someterse a exploraciones articulares
• La decisión del médico de tratar al participante con efanesoctocog alfa se toma antes e independientemente de la participación en el estudio.
• Consentimiento informado firmado y fechado proporcionado por el participante o por el representante legal del participante para los participantes menores de edad antes de que se lleve a cabo cualquier actividad relacionada con el estudio. Se debe obtener el asentimiento de los participantes pediátricos de acuerdo con la normativa local

Criterios de exclusión:

• Participantes con trastornos de la coagulación distintos de la hemofilia A
• Participantes diagnosticados con otro trastorno hemorrágico conocido
• Los participantes reciben actualmente tratamiento con factor y tienen signos de disminución de la respuesta al tratamiento con FVIII
• Participantes con una puntuación de Pettersson radiológica (PS) inicial superior a 6 para cada tobillo individual
• Inscripción en otro estudio clínico intervencionista concurrente o ingesta de un producto en investigación en los 3 meses anteriores a la inclusión en este estudio
• Participantes embarazadas

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para una posible participación en un ensayo clínico.