Profilaxis con efanasoctocog alfa en pacientes con hemofilia A con hipertrofia sinovial

El objetivo del estudio es evaluar la mejora de la hipertrofia sinovial durante los 12 meses de profilaxis con efanasoctocog alfa una vez a la semana (1 v/s) en articulaciones con indicios existentes de hipertrofia sinovial en participantes con hemofilia A.

La duración del estudio para cada participante es de aproximadamente 12 meses.

Criterios de inclusión: al participante se le diagnostica hemofilia A de moderada a grave (definida como menor o igual a (≤)5 por ciento (%) de la actividad de coagulación endógena del FVIII) en el momento del consentimiento/asentimiento.

El participante tiene ≥)12 años de edad o más en el momento del consentimiento/asentimiento.

El participante tiene hipertrofia sinovial existente, definida como al menos 1 articulación apta* según la puntuación HEAD-US (puntuación de sinovitis: 1 o 2) en el momento del consentimiento/asentimiento.

El participante tiene al menos 1 articulación apta* sin procedimientos ortopédicos mayores futuros previstos (por ejemplo, sinovectomía artroscópica, sinoviortesis radioisotópica o química) o procedimientos ortopédicos mayores en los 3 meses anteriores a la visita de selección (visita 1).

*Una articulación apta es una articulación con hipertrofia sinovial existente, definida por una puntuación de sinovitis de HEAD-US de 1 o 2, considerando la membrana sinovial hipertrófica como indicación de la presencia de sinovitis. El participante ha recibido tratamiento profiláctico con prescripciones de profilaxis para la hemofilia en los últimos 12 meses antes de la visita inicial (visita 2).

El participante es capaz de comprender el formulario de consentimiento informado (FCI)/formulario de asentimiento por escrito, proporciona un formulario de FCI/asentimiento por escrito firmado y presenciado, y acepta cumplir con los requisitos del protocolo.

Si es hombre, no se requieren medidas anticonceptivas para este estudio.

Si es mujer, no está embarazada ni en periodo de lactancia, y se aplica una de las siguientes condiciones:

Es una mujer en edad fértil (MEF) Es una mujer en edad fértil (MEF) y acepta utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz, con una tasa de fallo inferior a (<)1 por ciento durante el periodo de tratamiento del estudio (al menos hasta la visita de la semana 52/fin del tratamiento [FdT]).

Las MEF deben tener un resultado negativo en la prueba de embarazo en suero en la visita de selección (visita 1). Criterios de exclusión: las participantes quedan excluidas del estudio si se cumple alguno de los siguientes criterios:

Tiene otros trastornos de coagulación asociados en el momento del consentimiento/asentimiento. Ya está en tratamiento con efananesoctocog alfa. Tener un diagnóstico actual de un inhibidor del factor VIII (FVIII), definido como un título de inhibidor ≥0,60 UB/ml.

Tiene ITI en los 2 años anteriores a la visita inicial (visita 2). Se ha inscrito en un estudio clínico intervencionista concurrente o se ha expuesto a otro/a fármaco(s) en investigación en los 3 meses anteriores a la selección para este estudio.

Actualmente se encuentra en una institución debido a una orden reglamentaria o legal (es decir, es un prisionero o un paciente legalmente institucionalizado).

No es apto para participar, sea cual sea el motivo, según el criterio del investigador, incluidas las afecciones médicas o clínicas, o los pacientes potencialmente en riesgo de incumplimiento de los procedimientos del estudio.

Es un empleado o familiar del investigador o del personal del centro. Está involucrado en una situación específica durante la implementación del estudio o durante el transcurso del estudio que puede plantear consideraciones éticas.

Hipersensibilidad a efanasoctocog alfa o a sus componentes o a cualquiera de sus excipientes que, en opinión del investigador, contraindique la participación en el estudio.