Estudio para investigar la eficacia y la seguridad de rilzabrutinib en participantes adultos con enfermedad de Graves

Se trata de un estudio en fase II de grupos paralelos y 2 grupos para medir el efecto del tratamiento y la seguridad de la dosis 1 de rilzabrutinib o la dosis 2 de rilzabrutinib en participantes con enfermedad de Graves, con y sin orbitopatía de Graves, de 18 años de edad o más.

Los detalles del estudio incluyen:

• Periodo de selección (hasta 4 semanas).
• Periodo de tratamiento (hasta 16 semanas).
• Periodo de seguimiento (4 semanas). El número de visitas será de hasta 13.

Criterios de inclusión:

• Participantes con diagnóstico confirmado de enfermedad de Graves con hipertiroidismo activo, con o sin orbitopatía de Graves activa en el momento de la selección.
• Un subconjunto de participantes tendrá un diagnóstico de orbitopatía de Graves activa, confirmada mediante exploración oftalmológica en la selección y una puntuación de actividad clínica (CAS) ≥3 para el ojo más gravemente afectado, y asociada a uno o más de los siguientes: retracción del párpado ≥2 mm, afectación moderada o grave de los tejidos blandos, proptosis ≥2 mm y/o diplopía intermitente o constante.
• El uso de anticonceptivos por parte de hombres y mujeres debe ser coherente con las normativas locales relativas a los métodos anticonceptivos para los participantes en estudios clínicos.

Criterios de exclusión:

• Antecedentes de hipertiroidismo no causado por la enfermedad de Graves (p. ej., hipertiroidismo debido a bocio multinodular tóxico, nódulo tiroideo autónomo, tiroiditis inflamatoria aguda).
• Antecedentes de tormenta tiroidea o alto riesgo de desarrollar tormenta tiroidea, según lo determine el médico responsable de la evaluación.
• Bocio tiroideo agrandado que causa obstrucción de las vías respiratorias superiores y/o requiere intervención quirúrgica durante el periodo del estudio.
• Para los participantes con orbitopatía de Graves, requiere intervención oftalmológica quirúrgica inmediata o está planificando cirugía correctiva/irradiación durante el transcurso del estudio.
• Orbitopatía de Graves potencialmente visual o disminución de la agudeza visual debido a neuropatía óptica en los últimos 6 meses.
• Descompensación corneal que no responde al tratamiento médico.
• Inicio de los síntomas de orbitopatía de Graves >9 meses antes del inicio. La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.