NCT07088068

Estudio para investigar la eficacia y la seguridad de teplizumab en comparación con placebo en participantes de 1 a 25 años de edad con diabetes tipo 1 en estadio III<p>Se trata de un estudio en fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, paralelo y controlado con placebo de 2 grupos de tratamiento.</p><p>El objetivo de este estudio es medir el cambio en el control glucémico y la independencia de la insulina prandial a lo largo de 52 semanas con teplizumab en comparación con placebo, ambos administrados mediante infusión intravenosa (i.v.), en participantes con diabetes tipo 1 (DT1) en estadio 3 de diagnóstico reciente de 1 a 25 años de edad, en tratamiento con insulina estándar.</p><p>Criterios de inclusión:</p><ul><li>Los participantes son aptos para ser incluidos en el estudio solo si se aplican todos los criterios siguientes:</li><li>El participante debe tener entre 1 y 25 años de edad inclusive, en el momento de firmar el consentimiento informado.</li><li>Participantes diagnosticados con T1D en estadio 3 de acuerdo con los criterios de la Asociación Americana de Diabetes de 2025</li><li>Participantes que puedan ser aleatorizados e iniciar el tratamiento con el fármaco del estudio en las 8 semanas (56 días) previas al diagnóstico de T1D en estadio III</li><li>Los participantes deben ser positivos para al menos un autoanticuerpo contra T1D en la selección:</li><li>Ácido glutámico descarboxilasa (GAD-65),</li><li>Antigen-2 del insulinoma (IA-2),</li><li>Transportador de zinc 8 (ZnT8), o</li><li>Insulina (si se obtiene no más tarde de 14 días después del inicio del tratamiento con insulina exógena).</li><li>Autoanticuerpos citoplasmáticos (ACI) de células de islotes</li><li>Tener un nivel aleatorio de péptido C ≥0,2 nmol/l obtenido en la selección</li><li>Introduzca el sexo de los criterios de inclusión</li><li>Tanto los participantes de sexo masculino como las de sexo femenino son aptos.</li><li>El uso de anticonceptivos por parte de las mujeres debe ser coherente con la normativa local relativa a los métodos anticonceptivos para las personas que participan en estudios clínicos.</li><li>Una participante es apta para participar si no está embarazada y se aplica una de las siguientes condiciones:</li><li>Es una mujer sin capacidad de concebir (MEF) O</li><li>Es una mujer en edad fértil (MEF) y acepta utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz, con una tasa de fallo &lt;1 % durante el periodo de intervención del estudio (para ser eficaz antes de iniciar la intervención) y durante al menos 30 días después de la última administración de la intervención del estudio.</li><li>Las MEF deben tener un resultado negativo en una prueba de embarazo de alta sensibilidad en la selección (suero) y en las 24 horas (orina o suero según lo exija la normativa local) antes de la primera administración de la intervención del estudio.</li><li>Las mujeres en periodo de lactancia deben interrumpir la lactancia y extraer leche materna y desecharla durante y durante 20 días después de la última administración de la intervención del estudio.</li><li>Capaz de otorgar el consentimiento informado firmado como se describe en el Apéndice 1 del protocolo, lo que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el formulario de consentimiento informado (FCI) y en el protocolo.</li></ul><p>Nota: Para los participantes menores, el representante legal autorizado (RL) del participante también debe firmar un FCI específico.</p><p>Criterios de exclusión:</p><p>Los participantes quedan excluidos del estudio si se cumple alguno de los siguientes criterios:</p><ul><li>El participante tiene diabetes distinta de la T1D autoinmunitaria que incluye, entre otras, formas genéticas de diabetes, diabetes de inicio en la madurez de los jóvenes (MODY), diabetes secundaria a medicamentos o cirugía y diabetes tipo 2 a juicio del investigador.</li><li>El participante tiene una infección grave activa y/o fiebre ≥38,5 °C (101,3 °F) en las 48 horas anteriores a la primera dosis (excepto si hay infección cutánea localizada) o tiene una enfermedad infecciosa crónica, recurrente u oportunista.</li><li>En la selección, el participante tiene indicios analíticos o clínicos de infección aguda o clínicamente activa por el virus de Epstein-Barr (VEB), citomegalovirus (CMV).</li><li>En la selección, el participante tiene una serología positiva para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis B (VHB) o hepatitis C (VHC).</li><li>El participante presenta indicios de tuberculosis (TB) activa o latente documentada por los antecedentes médicos y la exploración, radiografías de tórax (posterior anterior y lateral) y/o pruebas de TB. Se recomienda encarecidamente realizar análisis de sangre (p. ej., prueba QuantiFERON® TB Gold); si no está disponible, se permite cualquier prueba de TB aprobada local.</li><li>Tiene otras enfermedades autoinmunitarias (p. ej., artritis reumatoide, artritis idiopática juvenil poliarticular, artritis psoriásica, espondilitis anquilosante, esclerosis múltiple, lupus eritematoso sistémico, etc.), excepto enfermedad tiroidea autoinmunitaria clínicamente estable o enfermedad celíaca controlada (a criterio del investigador).</li><li>Cualquier anomalía clínicamente significativa identificada en los antecedentes médicos/quirúrgicos o durante la evaluación de la selección (p. ej., exploración física, pruebas analíticas, constantes vitales) o cualquier acontecimiento adverso (AA) durante el periodo de selección que, a juicio del investigador, impediría la finalización segura del estudio o limitaría la evaluación de la eficacia.</li><li>El participante tiene vacunas recientes o previstas de la siguiente manera:</li><li>Vacunas vivas atenuadas (vivas) (p. ej., varicela, sarampión, paperas, rubéola, vacuna contra la gripe intranasal atenuada en frío y viruela) en las 8 semanas anteriores a la primera dosis del producto en investigación (PEI) o administración prevista/necesaria durante el tratamiento o hasta 26 semanas después de la última administración del PEI en cualquier ciclo de tratamiento</li><li>Vacunas inactivadas o de ARNm en las 2 semanas anteriores a la primera dosis del PEI o administración prevista requerida durante el tratamiento o hasta 6 semanas después de la última administración del PEI en cualquier ciclo de tratamiento.</li><li>Uso actual o previo (en los 30 días anteriores a la selección) de cualquier agente antihiperglucémico distinto de la insulina</li><li>Administración pasada (en los 30 días anteriores a la selección) o actual de cualquier tratamiento que se sepa que causa un cambio significativo y continuo en el curso de la T1D o el estado inmunitario (incluidos, entre otros, esteroides orales, inhalados o inyectados sistémicamente con una duración &gt;14 días, hormona adrenocorticotrópica, verapamilo).</li><li>Medicamentos inmunodepresores sistémicos anteriores o tratamiento biológico inmunomodulador (como anticuerpos monoclonales), en los 3 meses o 5 semividas (lo que sea más largo) anteriores a la administración de la dosis.</li><li>Uso actual o previo (en los 30 días anteriores a la selección) de cualquier medicamento que se sepa que influye significativamente en la tolerancia a la glucosa (p. ej., antipsicóticos atípicos, difenilhidantoína, niacina).</li><li>El participante ha recibido previamente teplizumab u otro tratamiento anti-CD3.</li><li>Otros medicamentos no compatibles o que interfieran con el PEI a criterio del investigador.</li><li>Inscripción actual O participación anterior en otro estudio de investigación en el que se administró una intervención en investigación (p. ej., fármaco, vacuna, dispositivo invasivo) en las últimas 8 semanas o 5 semividas, lo que sea más largo, antes de la selección.</li><li>El participante tiene alguno de los siguientes parámetros analíticos, en la selección antes de la primera dosis:</li><li>Recuento de linfocitos: &lt;1000/μl,</li><li>Recuento de neutrófilos: &lt;1500/μl,</li><li>Recuento de plaquetas: &lt;150 000 plaquetas/μl,</li><li>Hemoglobina: &lt;10 g/dl,</li><li>Aspartato aminotransferasa (AST) &gt;2,0 × límite superior de la normalidad (LSN),</li><li>Alanina aminotransferasa (ALT) &gt;2,0 × LSN,</li><li>Bilirrubina total &gt;1,5 × LSN, a excepción de los participantes con diagnóstico de síndrome de Gilbert que puedan ser aptos siempre que no tengan otras causas que provoquen hiperbilirrubinemia</li></ul><p>La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un participante en un ensayo clínico.</p><p>La duración del estudio para un participante será de aproximadamente 84 semanas (18 meses).</p><ul><li>Diabetes mellitus tipo 1</li></ul>Estudio sobre la eficacia y la seguridad en la diabetes tipo 1<p>Este estudio investiga la seguridad y la eficacia de un medicamento en investigación en personas con diabetes tipo 1 en estadio 3. </p><p>El objetivo del estudio es comprender cómo afecta el medicamento en investigación al control del azúcar en sangre y a la independencia de la insulina. El estudio evaluará estos efectos durante un periodo de tiempo para recopilar más información sobre el impacto del tratamiento en las personas con diabetes tipo 1 en estadio 3.</p><ul><li><strong>Quién puede participar:</strong> los participantes deben tener entre 1 y 25 años de edad con un diagnóstico reciente de diabetes tipo 1 en estadio 3, dar positivo en la prueba de anticuerpos relacionados con la diabetes y tener un nivel específico de péptido C.</li><li><strong>Detalles del estudio:</strong> se supervisará a los participantes para detectar cambios en el control del azúcar en sangre y el uso de insulina.</li><li><strong>Plazos del estudio:</strong> el estudio durará 84 semanas.</li></ul>

Descripción general del estudio

Detalles del estudio

Criterios de elegibilidad