Estudio de dupilumab en niños pequeños con una afección alérgica del esófago (tubería alimentaria): esofagitis eosinofílica

Este estudio está investigando un fármaco experimental llamado dupilumab (llamado “fármaco del estudio”). El estudio se centra en niños con esofagitis eosinofílica activa (EEo; una enfermedad inflamatoria del esófago) que afecta a la alimentación y la nutrición.

El objetivo del estudio es ver lo seguro, tolerable y eficaz que es el fármaco del estudio cuando se administra durante 24 semanas a niños con EEo activa.

El estudio está analizando otras preguntas de investigación, entre ellas:

• ¿Qué efectos secundarios pueden producirse por tomar el fármaco del estudio?
• Cuánto fármaco del estudio hay en la sangre en diferentes momentos
• Si el organismo produce anticuerpos contra el fármaco del estudio (lo que podría hacer que el fármaco fuera menos eficaz o provocar efectos secundarios)

Criterios de inclusión clave:

1. Pacientes pediátricos de ≥6 meses y con un peso ≥5 kg y <15 kg en la selección con EEo activa
2. Antecedentes de síntoma(s) determinados por el investigador como resultado de la EE en el mes anterior a la selección, según se define en el protocolo
3. Biopsias endoscópicas iniciales, realizadas durante el periodo de selección, con una demostración de la lectura central de la infiltración eosinofílica intraepitelial en al menos 2 de las 3 regiones esofágicas biopsiadas, según se define en el protocolo

Criterios de exclusión clave:

1. Participación previa en un ensayo clínico de dupilumab o tratamiento anterior o actual con dupilumab
2. Inicio o cambio de un régimen de dieta de eliminación de alimentos o reintroducción de un grupo de alimentos eliminados previamente en las 6 semanas anteriores a la selección. Los pacientes que sigan una dieta de eliminación de alimentos deben seguir con la misma dieta durante todo el estudio.
3. Otras causas de eosinofilia esofágica o las siguientes afecciones: gastroenteritis eosinofílica, síndrome hipereosinofílico y granulomatosis eosinofílica con poliangitis (síndrome de Churg-Strauss)
4. Infección activa por Helicobacter pylori
5. Antecedentes de enfermedad de Crohn, colitis ulcerosa, enfermedad celíaca o cirugía esofágica previa
6. Cualquier estenosis esofágica que no pueda superarse con un endoscopio estándar, diagnóstico, superior o cualquier estenosis esofágica crítica que requiera dilatación en la selección
7. Antecedentes de trastornos hemorrágicos o varices esofágicas que, en opinión del investigador, pondrían al paciente en riesgo indebido de complicaciones significativas de un procedimiento endoscópico
8. Tratamiento con corticoesteroides tópicos ingeridos en las 8 semanas anteriores a la endoscopia del tratamiento estándar inicial

NOTA: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo