Estudio de una dosis única de una vacuna antineumocócica conjugada 21-valente en niños y adolescentes con anemia falciforme

El objetivo de este estudio es medir si la vacuna contra PCV21 (vacuna antineumocócica en investigación) es segura y puede ayudar al organismo a desarrollar agentes contra los gérmenes llamados “anticuerpos” (inmunogenicidad) en comparación con la vacuna antineumocócica autorizada (20vPCV cuando se administra como dosis única a niños de 2 a 17 años con anemia drepanocítica que habían recibido o no una vacuna previa con conjugado antineumocócico o polisacáridos neumocócicos.

La duración del estudio por participante será de hasta 6 meses.

Criterios de inclusión:

EDAD

• Edad de 2 a 17 años el día de la inclusión.

TIPO DE PARTICIPANTE Y CARACTERÍSTICAS DE LA ENFERMEDAD

• Participantes que tengan un diagnóstico documentado de anemia falciforme (ECD) en su historia clínica.

SEXO, MÉTODO ANTICONCEPTIVO/DE BARRERA Y REQUISITOS DE PRUEBAS DE EMBARAZO

• Una participante es apta para participar si no está embarazada o en periodo de lactancia y se aplica una de las siguientes condiciones:

  • No está en edad fértil. Para ser considerada no fértil, una mujer debe ser premenárquica o quirúrgicamente estéril. O
  • Está en edad fértil y acepta utilizar un método anticonceptivo eficaz o abstinencia desde al menos 4 semanas antes de la administración de la intervención del estudio hasta al menos 4 semanas después de la administración de la intervención del estudio. Una participante en edad fértil debe tener un resultado negativo en una prueba de embarazo de alta sensibilidad (en orina o suero, según lo requiera la normativa local) en las 25 horas anteriores a la intervención del estudio.

CONSENTIMIENTO INFORMADO

• El formulario de asentimiento ha sido firmado y fechado por el participante (según la normativa local) y, si procede, el/los progenitor(es) u otro representante legal (RL) y un testigo independiente, si así lo exige la normativa local, han firmado y fechado el formulario de asentimiento.

OTRAS INCLUSIONES

• El participante y el/los progenitor(es)/RL pueden acudir a todas las visitas programadas y cumplir con todos los procedimientos del estudio.

Criterios de exclusión:

CONDICIONES MÉDICAS

• Inmunodeficiencia congénita o adquirida conocida o sospechada; o recepción de tratamiento inmunosupresor, como quimioterapia contra el cáncer o radioterapia, en los 6 meses anteriores; o tratamiento con corticoesteroides sistémicos a largo plazo.
• Antecedentes de S confirmada microbiológicamente. infección o enfermedad por neumonía.
• Antecedentes de convulsiones o trastornos neurológicos estables o progresivos significativos, como enfermedades inflamatorias del sistema nervioso, encefalopatía y parálisis cerebral.
• Hipersensibilidad sistémica conocida a cualquiera de los componentes de las intervenciones del estudio o antecedentes de una reacción potencialmente mortal a las intervenciones del estudio utilizadas en el estudio o a un producto que contenga cualquiera de las mismas sustancias.
• Trombocitopenia confirmada por laboratorio o trombocitopenia conocida, según lo notificado por el progenitor/RL, que contraindique la inyección intramuscular (i.m.).
• Trastorno hemorrágico o recepción de anticoagulantes en las 3 semanas anteriores a la inclusión, lo que contraindica la inyección i.m.
• Enfermedad crónica que, en opinión del investigador, se encuentra en una etapa en la que podría interferir con la realización o finalización del estudio.
• Enfermedad/infección aguda moderada o grave (según el criterio del investigador) o enfermedad febril (temperatura ≥38,0 °C [≥100,4 °F]) el día de la administración de la intervención del estudio. No se debe incluir en el estudio a un posible participante hasta que la afección se haya resuelto o el acontecimiento febril haya remitido.

Solo para niños/adolescentes (de 6 a 17 años de edad)

• Abuso de alcohol, drogas con receta o sustancias que, en opinión del investigador, podrían interferir en la realización o finalización del estudio.

TRATAMIENTO ANTERIOR/CONCOMITANTE

• Recepción de al menos una dosis de 20vPCV.
• Para niños <6 años: recibir <3 dosis de vacuna antineumocócica conjugada o cualquier dosis de vacuna antineumocócica polisacárida 23-valente (PPSV23).
• Para niños y adolescentes de ≥6 años: recepción de PPSV23 <5 años antes de la vacunación del estudio o última dosis de PCV <8 semanas antes de la vacunación del estudio.
• Recepción de cualquier vacuna en las 4 semanas anteriores a la administración de la intervención del estudio o recepción prevista de cualquier vacuna en las 4 semanas posteriores a la administración de la intervención del estudio, excepto para la vacunación contra la gripe autorizada en EE. UU., que puede recibirse al menos 2 semanas antes o 2 semanas después de la vacunación del estudio. Esta excepción incluye las vacunas antigripales monovalentes pandémicas y las vacunas antigripales multivalentes, según corresponda según las recomendaciones locales.
• Recepción de inmunoglobulinas, sangre o productos derivados de la sangre en los últimos 3 meses.
• Haber recibido un tratamiento antibiótico oral o inyectable para cualquier enfermedad aguda en las 72 horas previas a la primera extracción de sangre.

EXPERIENCIA PREVIA/CONCURRENTE EN ESTUDIOS CLÍNICOS

• Participación en el momento de la inscripción en el estudio (o en las 6 semanas anteriores a la primera administración de la intervención del estudio) o participación prevista durante el presente periodo del estudio en otro estudio clínico que investiga una vacuna, fármaco, dispositivo médico o procedimiento médico.

OTRAS EXCLUSIONES Solo para niños (de 2 a 5 años)

• Estar en un entorno de emergencia.
• Identificado como hijo natural o adoptado del investigador o empleado con participación directa en el estudio propuesto.

Solo para niños/adolescentes (de 6 a 17 años de edad)

• Privado de libertad por una orden administrativa o judicial, o en un entorno de emergencia, o hospitalizado involuntariamente.
• Identificado como investigador o empleado del investigador o centro del estudio con participación directa en el estudio propuesto, o identificado como familiar directo (es decir, padre, cónyuge, hijo natural o adoptado) del investigador o empleado con participación directa en el estudio propuesto.

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.