Maladies rares du sang

Aux États-Unis, Jenny vit avec un purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) acquis. 

Sanofi mène des recherches scientifiques innovantes pour améliorer sensiblement la santé et la qualité de vie des personnes atteintes de maladies rares du sang dans le monde.

L’acquisition de Bioverativ et d'Ablynx en 2018 et la conduite de programmes internes fournissent à Sanofi l’occasion d'appliquer son approche centrée sur le patient tout en s’engageant à innover et à mener des recherches cliniques rigoureuses pour apporter une différence dans la vie des personnes atteintes de maladies rares du sang à travers le monde.

Notre franchise Maladies rares du sang est bien positionnée pour la croissance avec un portefeuille de traitements contre l’hémophilie, un traitement approuvé en Europe pour le purpura thrombotique thrombocytopénique (PPT) acquis, et le lancement potentiel de plusieurs autres médicaments au cours des cinq prochaines années qui sont autant d’occasions de mettre de nouveaux traitements à la disposition des patients confrontés aujourd’hui à une insuffisance d’options thérapeutiques.

Inspirés par les patients

Ci-dessus, de gauche à droite :  Hakob, hémophilie, Arménie (crédit photo : Fédération mondiale de l'hémophilie) ; Rosie, maladie de l'agglutinine froide, Canada ; Tucker, hémophilie B, États-Unis

Un dévouement indéfectible envers la communauté de l'hémophilie 

S'appuyant sur son portefeuille actuel de traitements contre l’hémophilie, Sanofi s’emploie à faire progresser la recherche scientifique dans le but d’améliorer sensiblement la vie des personnes atteintes d'hémophilie. Nous menons actuellement un essai clinique de phase III consacré à un médicament expérimental visant à fournir une protection étendue aux personnes atteintes d’hémophilie A ou B.

Engagés dans la recherche et le développement de nouveaux médicaments, Sanofi compte également un nouveau facteur VIII en phase de développement précoce pour le traitement de l’hémophilie A dont l’administration d’une dose hebdomadaire a le potentiel de produire une d’activité élevée et soutenue de ce facteur.

Engagés aux côtés des patients, partout dans le monde 

Notre connaissance approfondie de l’hémophilie et de ses répercussions sur la vie des patients, acquise à l’écoute des patients, des soignants, des médecins et des associations de patients, constitue le fil rouge de nos actions. 

16 800
personnes aidées depuis 2015
117 000
épisodes hémorragiques aigus traités
1 800
interventions chirurgicales rendues possibles grâce à notre don sans précédent au Programme d'aide humanitaire de la Fédération mondiale de l'hémophilie


À l’échelle mondiale, Sanofi contribue à transformer le traitement de l’hémophilie dans les pays en développement, où les personnes atteintes d’une forme sévère de la maladie survivent rarement jusqu’à l’âge adulte. Avec Sobi, une entreprise internationale spécialisée dans les maladies rares, nous nous sommes engagés à donner la plus grande quantité de facteurs de coagulation de l’histoire, soit jusqu’à un milliard d’unités internationales (UI) de facteur de coagulation sur 10 ans, à commencer par un don de 500 millions d’UI au Programme d’aide humanitaire de la Fédération mondiale de l’hémophilie sur une période cinq ans. Il s’agit d’un premier pas décisif vers un accès plus fiable et plus pérenne aux produits pour les personnes qui en ont le plus besoin.  

Purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) acquis

En 2018, Sanofi a lancé le premier traitement approuvé contre le PTT, un trouble rare de la coagulation sanguine d’origine auto-immune au pronostic sévère. Il se caractérise par la formation de multiples caillots dans les petits vaisseaux sanguins, un déficit de plaquettes, une perte des globules rouges, une insuffisance de la circulation sanguine dans certaines parties du corps et une souffrance des organes.

En plein essor

Outre notre portefeuille actuel, nous avons bâti un solide portefeuille de projets de recherche et développement dans les maladies rares du sang présentant des besoins médicaux non satisfaits, comme l’hémophilie, la maladie des agglutinines froides, la drépanocytose et la thalassémie bêta.

  • Maladie des agglutinines froides

    Nous menons actuellement des essais de phase III consacrés à un traitement expérimental de la maladie des agglutinines froides contre laquelle il n’existeencore aucun traitement approuvé.

  • Drépanocytose et thalassémie bêta

    En partenariat avec Sangamo, Sanofi développe des thérapies cellulaires fondées sur la technique d’édition génomique dans le but de traiter durablementles personnes atteintes de drépanocytose et de thalassémie bêta. Ces maladies sanguines rares sont causées par des mutations génétiques. Très peud’options thérapeutiques sont actuellement disponibles pour les patients.

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