Maladies rares du sang

Inspirés par les patients

Aujourd’hui, les besoins les plus importants de certains de nos patients relèvent de l’hématologie, c’est pourquoi nous nous engageons à mener des recherches scientifiques innovantes pour améliorer sensiblement la santé et la qualité de vie des personnes atteintes de maladies rares du sang dans le monde.

Nos domaines de spécialité

Notre franchise Maladies rares du sang  est bien positionnée pour la croissance avec un portefeuille de traitements contre l’hémophilie, un traitement approuvé en Europe pour le Purpura Thrombotique Thrombocytopénique (PPT) acquis, et le lancement potentiel de plusieurs autres médicaments au cours des cinq prochaines années qui sont autant d’occasions de mettre de nouveaux traitements à la disposition des patients confrontés aujourd’hui à une insuffisance d’options thérapeutiques.

Hémophilie

L’hémophilie est une maladie génétique rare caractérisée par un défaut de coagulation du sang causé par un déficit en certains facteurs de coagulation. À cause de ce déficit, les personnes hémophiles peuvent saigner spontanément ou pendant longtemps à la suite d’une blessure (1) .   Bien que cette maladie soit le plus souvent héréditaire, près d’un tiers des personnes auxquelles elle est diagnostiquée n’ont pas d’antécédents familiaux. Selon les estimations, 400 000 personnes dans le monde sont atteintes d’hémophile, mais 75 % seulement d’entre elles ont accès à des traitements ou des soins adéquats. L’hémophilie ne fait aucune différence et elle touche toutes les races et tous groupes ethniques (2).

Nos premiers médicaments innovants pour le traitement de l’hémophilie ont été mis sur le marché en 2014. Depuis cette date, nous avons développé  un  portefeuille dans l’hémophilie  comportant plusieurs agents expérimentaux conçus pour répondre aux besoins les plus aigus des personnes hémophiles. Nous menons actuellement un essai clinique de phase III consacré à un médicament expérimental visant à fournir une protection ciblée aux personnes atteintes d’hémophilie A ou B, avec ou sans inhibiteurs. Engagés dans la recherche et le développement de nouveaux médicaments, nous  comptons également un nouveau facteur VIII en phase de développement précoce pour le traitement de l’hémophilie A. 

Engagés aux côtés des patients, partout dans le monde

Notre connaissance approfondie de l’hémophilie et de ses répercussions sur la vie des patients, acquise à l’écoute des patients, des soignants, des médecins et des associations de patients, constitue le fil rouge de nos actions.

À l’échelle mondiale, nous contribuons à transformer le traitement de l’hémophilie dans les pays en développement, où les personnes atteintes d’une forme sévère de la maladie survivent rarement jusqu’à l’âge adulte. Avec Sobi, une entreprise internationale spécialisée dans les maladies rares, nous nous sommes engagés à donner la plus grande quantité de facteurs de coagulation de l’histoire, soit jusqu’à un milliard d’unités internationales (UI) de facteur de coagulation sur 10 ans, à commencer par un don de 500 millions d’UI au Programme d’aide humanitaire de la Fédération mondiale de l’hémophilie sur une période cinq ans.  Il s’agit d’un premier pas décisif vers un accès plus fiable et plus pérenne aux produits pour les personnes qui en ont le plus besoin.   

Purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) acquis

Le purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) acquis est un trouble de la coagulation sanguine d’origine  auto-immune au pronostic  sévère.  Il se caractérise par la formation de multiples caillots dans les petits vaisseaux sanguins, un déficit de plaquettes, une insuffisance de la circulation sanguine dans certaines parties du corps) et une souffrance des organes, notamment le cerveau et le cœur.

En 2018, nous avons lancé en Europe le premier médicament approuvé pour le traitement du PTT acquis, mettant ainsi une nouvelle option thérapeutique à la disposition des patients qui en étaient jusqu’alors privés. Aux Etats-Unis, ce traitement a été soumis pour approbation à approuvé par la FDA (Food and Drug Administration) en février 2019.

Maladie des agglutinines froides

La maladie des agglutinines froides est un trouble sanguin chronique sévère qui amène le système immunitaire à détruire les globules rouges. Elle se traduit par une anémie chronique et sévère causée par la destruction massive des globules rouges. Outre l’anémie, les personnes atteintes de cette maladie ont plus de risques de présenter un accident vasculaire cérébral et un infarctus du myocarde causé par la formation de caillots dans les artères, ainsi qu’une thrombose veineuse profonde et une embolie pulmonaire si les caillots se forment dans les veines.

Nous menons actuellement des essais de phase III consacrés à un traitement expérimental de la maladie des agglutinines froides contre laquelle il n’existe encore aucun traitement approuvé.

Drépanocytose et thalassémie bêta

En partenariat avec Sangamo, nous développons des thérapies cellulaires fondées sur la technique d’édition génomique dans le but de traiter durablement les personnes atteintes de drépanocytose et de thalassémie bêta. Ces maladies sanguines rares sont causées par des mutations génétiques. Très peu d’options thérapeutiques sont actuellement disponibles pour les patients. 

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