La FDA accorde un examen prioritaire au sutimlimab, premier et seul traitement potentiel de l’hémolyse chez l’adulte atteint de la maladie des agglutinines froides

La FDA accorde un examen prioritaire au sutimlimab, premier et seul traitement potentiel de l’hémolyse chez l’adulte atteint de la maladie des agglutinines froides

*Le sutimlimab cible l’hémolyse déclenchée par l’activation du C1 dans la maladie des agglutinines froides (MAF)

PARIS – Le 14 mai 2020 - La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé un examen prioritaire à la demande de licence de produit biologique (Biologics License Application, BLA) de Sanofi relative au sutimlimab pour le traitement de l’hémolyse chez l’adulte atteint de la maladie des agglutinines froides (MAF). Le sutimlimab, un anticorps monoclonal expérimental, cible la cause sous-jacente de l’hémolyse dans la MAF en inhibant sélectivement le complément C1s.

S’il est approuvé, le sutimlimab sera le premier et le seul traitement approuvé pour cette catégorie de patients. La FDA devrait rendre sa décision le 13 novembre 2020. 

La maladie des agglutinines froides est une anémie hémolytique auto-immune chronique qui amène le système immunitaire à s’attaquer par erreur aux globules rouges et à provoquer leur destruction (hémolyse). Les patients atteints de MAF peuvent présenter une anémie chronique, une profonde fatigue, des crises hémolytiques aiguës et d’autres complications potentielles, comme un risque accru d’événements thromboemboliques et une mortalité prématurée1,2,3. Selon les estimations, 5 000 personnes seraient atteintes de cette maladie aux États-Unis.

« Pour l’instant, les personnes atteintes de la maladie des agglutinines froides n’ont pas accès à une option thérapeutique approuvée et souffrent d’anémie chronique et d’une grande fatigue, avec des répercussions persistantes et profondes sur leur vie » a précisé le docteur John Reed, Ph.D., Responsable Monde de la Recherche et Développement de Sanofi. « Les résultats de notre étude de phase III pivot de 26 semaines ont clairement démontré que le sutimlimab avait un effet cliniquement significatif sur l’hémolyse médiée par le complément, qui est à l’origine de l’anémie et de la fatigue. S’il est approuvé, le sutimlimab sera le premier et le seul traitement approuvé par la FDA à remédier à l’hémolyse déclenchée par l’activation du C1, grâce à son mécanisme d’action unique, et à contribuer à soulager la charge que cette maladie chronique fait peser sur les patients. »

La demande de licence de produit biologique repose sur les résultats de la partie A (n=24) de l’étude pivot de phase III, en ouvert, à groupe de traitement unique, dénommée CARDINAL, menée chez des patients atteints d’une MAF primitive, dont les données ont été présentées sous forme d’abstract dans le cadre d’une session dédiée à l’actualité de la recherche au 61e Congrès annuel de l’American Society of Hematology. Celles-ci ont montré que l’étude avait atteint son critère d’efficacité principal composite défini par la proportion de patients traités par sutimlimab dont le taux d’hémoglobine (Hgb) avait augmenté de 2 g/dl ou plus par rapport à sa valeur initiale ou s’était normalisé et était supérieur ou égal à 12 g/dl au moment de l’évaluation du traitement (valeur moyenne à partir des semaines 23, 25 et 26) et qui n’avaient pas reçu de transfusion sanguine entre la semaine 5 et la semaine 26. Cet essai a également atteint ses critères d’évaluation secondaires et montré que le sutimlimab agit sur le processus pathologique, améliore le taux d’hémoglobine, normalise le taux de bilirubine et améliore le score de fatigue (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy -Fatigue Score).

Cibler la fraction C1s de la voie classique du complément
Le sutimlimab est conçu pour cibler et inhiber sélectivement la fraction C1s de la voie classique du complément, une composante du système immunitaire inné. Grâce à l’inhibition de la fraction C1s, le sutimlimab est réputé interrompre l’hémolyse déclenchée par l’activation du C1 dans la maladie des agglutinines froides. L’inhibition de la voie classique au niveau du C1s vise à préserver les activités fonctionnelles de surveillance immunitaire des autres voies d’activation du complément, à savoir la voie des lectines et la voie alterne.

Sanofi évalue le sutimlimab dans le cadre de l’essai clinique de phase III CADENZA actuellement mené chez des patients porteurs d’une MAF ayant reçu récemment une transfusion sanguine et, séparément, chez des patients atteints de purpura thrombopénique immunologique. Le sutimlimab a obtenu la désignation de « Découverte capitale » (Breakthrough Therapy) et de médicament orphelin de la FDA. Le sutimlimab est actuellement en développement clinique et aucun organisme de réglementation n’a encore évalué ses profils de sécurité et d’efficacité.  


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  1. Broome C, et al. Increased risk of thrombotic events in cold agglutinin disease: A 10-year retrospective analysis. Res Pract Thromb Haemost. 2020;00:1–8.
  2. Quentin A. Hill, Rajeshwari Punekar, Jaime Morales Arias, Catherine M Broome, Jun Su; Mortality Among Patients with Cold Agglutinin Disease in the United States: An Electronic Health Record (EHR)-Based Analysis. Blood 2019; 134 (Supplement_1): 4790.
  3. Lauren C. Bylsma, Anne Gulbech Ording, Adam Rosenthal, Buket Öztürk, Jon P. Fryzek, Jaime Morales Arias, Alexander Röth, Sigbjørn Berentsen; Occurrence, thromboembolic risk, and mortality in Danish patients with cold agglutinin disease. Blood Adv 2019; 3 (20): 2980–2985.


 

 

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