Maladies rares



Maladies rares, donner toute sa force à la vie des patients

La vie est un parcours de santé pour les personnes souffrant de maladies rares. La rareté et la complexité de ces pathologies peuvent compliquer le diagnostic et le traitement, laissant les patients et leurs proches avec un sentiment d’épuisement à la fois physique et émotionnel.

80 % des maladies sont d'origine génétique - Environ 7000 maladies rares - Moins de 5 % des maladies rares peuvent être traitées 

Sanofi Genzyme, l’entité globale médecine de spécialité de Sanofi, est un pionnier dans le domaine des maladies rares avec une expérience de plus de 35 ans en développant des thérapies de substitution enzymatique pour plusieurs maladies de surcharge lysosomale.

En tant que partenaire du parcours de santé, Sanofi consacre ses efforts à l‘évolution des traitements des maladies rares, soutient les efforts de recherche et offre des traitements innovants qui ont le potentiel d’apporter un changement significatif à la vie des personnes souffrant de maladies rares.

L’engagement de Sanofi à proposer des solutions de santé aux patients, y compris ceux des marchés émergents (1), va au-delà du simple traitement. En complément de nos solutions thérapeutiques, nous offrons des services et du soutien, notamment :

  • Le sponsoring de programmes de registres pour les maladies de Gaucher, de Fabry, de Pompe et la mucopolysaccharidose de type I afin de collecter des données réelles pour faire avancer la connaissance médicale de ces maladies.
  • L’amélioration des diagnostics des maladies rares via la formation des médecins et des actions de sensibilisation et en apportant un soutien aux actions de dépistage et d’examens.
  • Le travail avec les organisations de patients à travers le monde pour sensibiliser et répondre aux besoins des patients souffrant de maladies rares.
  • Le soutien à un programme humanitaire mondial visant à faciliter l’accès aux traitements, lorsque celui-ci est limité, pour les patients dans le besoin.

Repousser les frontières grâce aux biotechnologies

L’expertise de Sanofi dans le développement de solutions thérapeutiques pour les maladies rares progressives, sévèrement invalidantes et potentiellement mortelles est née de notre travail sur les maladies à surcharge lysosomale telles que les maladies de Gaucher, de Fabry, de Pompe et la mucopolysaccharidose de type I. Nous continuons à concentrer sur ces maladies tout en élargissant nos efforts à des troubles connexes dont le besoin médical reste insatisfait.

Les programmes de développement actuels incluent une thérapie expérimentale de seconde génération pour la maladie de Pompe, une thérapie de traitement enzymatique substitutive pour le déficit en sphingomyélinase acide, et une thérapie orale expérimentale pour la maladie de Fabry, la maladie de Gaucher de type 3 et une forme génétique de la maladie de Parkinson.

Nous collaborons avec Alnylam Pharmaceuticals pour accélérer l’avancement des thérapies ARNi (Acide Ribonucléique interférant) comme nouvelle classe de traitements innovants pour les patients souffrant de maladies rares. Le partenariat avec Alnylam se concentre actuellement sur deux aires majeures : l’amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie et l’hémophilie A et B.

Pour en savoir plus sur les maladies rares, consultez le site Sanofi Genzyme.

(1) Marchés émergents : monde hors Etats-Unis, Canada, Europe de l’Ouest (France, Allemagne, Royaume-Uni, Italie, Espagne, Grèce, Chypre, Malte, Belgique, Luxembourg, Portugal, Pays Bas, Autriche, Suisse, Suède, Irlande, Finlande, Norvège, Islande, Danemark), Japon, Corée du Sud, Australie et Nouvelle Zélande.

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