Une nouvelle génération d’approches pour développer des traitements innovants

Au siècle dernier, la santé humaine s’est considérablement améliorée sous l’effet des formidables progrès de la médecine. Largement favorisés par l’apparition des antibiotiques et des vaccins, ces progrès concernent principalement les infections aiguës causées par des organismes envahisseurs. À l’échelle mondiale, l’allongement de l’espérance de vie a néanmoins fait émerger de nouveaux problèmes de santé, comme le cancer, et la maladie d’Alzheimer, des maladies chroniques qui figurent désormais parmi les principales causes de décès ou de souffrances.

La médecine moderne s’apprête toutefois à relever le défi des maladies chroniques et à révolutionner la santé du XXIe siècle, aidée par les découvertes scientifiques et les plateformes technologiques de pointe fondées sur une meilleure connaissance de la biologie et de la génomique des maladies. Sanofi exploite différentes plateformes technologiques de pointe pour lancer de nouveaux médicaments ciblant les causes profondes des maladies et pour contribuer au rétablissement des personnes atteintes de maladies chroniques.

 
Anticorps conjugués

Les conjugués anticorps-médicaments

Peptides

Les peptides

Enzymes

Les enzymes

Protéines de fusion

Les protéines de fusion

Multispecific Antibodies

Les anticorps multispécifiques

Petites molécules

Les petites molécules

Nanobodies

Les Nanobodies® (ou nanocorps)

Thérapie génique

La thérapie génique

Édition génomique

L’édition des gènes

ARNm

L’ARN messager (ARNm)

Image à propos de SIRNA

Les ARN interférents (ARNsi)

Alphabet génétique étendu
L’Alphabet génétique étendu

 

Les conjugués anticorps-médicaments 

Les anticorps sont de puissantes protéines utilisées par le système immunitaire pour détecter des molécules précises appelées « antigènes », s’y fixer et les neutraliser. Capables d’atteindre très précisément leur cible, ils sont sûrs et efficaces et ne produisent généralement guère d’effets secondaires. Leur grande taille leur permet en outre de rester actifs dans le corps humain pendant une longue période. En associant des anticorps à des médicaments, Sanofi met au point des traitements novateurs capables de cibler précisément les cellules tumorales et d’épargner les cellules saines, une avancée stratégique pour lutter plus efficacement contre le cancer.

Les peptides 

Les peptides sont de courtes chaînes d'acides aminés capables de se déplacer dans le corps, y compris à travers la membrane des cellules, plus facilement que les protéines du fait de leur plus petite taille. Sanofi exploite cette propriété pour mettre au point de nouveaux traitements à base de peptides, notamment de tripeptides expérimentaux, ainsi que d’autres soins novateurs.

Les enzymes

Dotées de propriétés catalytiques, les enzymes accélèrent les processus biochimiques en se fixant sur des cibles précises. La particularité des enzymes, qui ne peuvent se fixer que sur certains composés, tout comme une clé ne peut ouvrir que certaines serrures, leur confère une grande utilité thérapeutique. Sanofi cherche actuellement à les utiliser pour traiter des maladies métaboliques.

Les protéines de fusion

Les protéines exercent généralement une action distincte et indépendante. En laboratoire, il s’avère néanmoins possible d’en fusionner des unités individuelles pour créer des protéines novatrices remplissant des fonctions déterminantes. Sanofi étudie les moyens de mettre ces protéines de fusion au service de traitements novateurs.

Les anticorps multispécifiques

Si les anticorps ne reconnaissent généralement qu'un seul type de molécule, ils peuvent en laboratoire être conçus pour reconnaître deux ou trois cibles différentes. Ce nouveau type d’anticorps constitue une puissante arme supplémentaire dans l’arsenal thérapeutique. Sanofi dispose de plateformes technologiques sur mesure capables de concevoir et de produire ces agents thérapeutiques polyvalents. 

Les petites molécules

Les petites molécules sont des substances chimiques généralement administrées sous forme de comprimés et absorbées par les intestins. Leur petite taille leur permet d’entrer plus facilement dans les cellules que d'autres entités biologiques bien plus grandes, comme les anticorps. Les médicaments à base de petites molécules peuvent interagir avec différentes cibles biologiques pour produire des effets pharmacologiques positifs sur la maladie. Dans le cas du cancer, les petites molécules peuvent par exemple perturber le fonctionnement des cellules cancéreuses et entraîner la mort des cellules tumorales. Les traitements ciblés du cancer actuellement administrés reposent pour beaucoup sur des médicaments à base de petites molécules. Nous consolidons notre héritage en matière d’innovation dans la lutte contre le cancer en mettant au point une nouvelle génération de traitements. En partenariat avec REVOLUTION Medicines, Sanofi s’emploie à mettre au point des inhibiteurs d’enzymes régulant les protéines cellulaires critiques en accordant la priorité à la lutte contre les cancers les plus difficiles à traiter. Sanofi mène en outre de nombreux programmes consacrés aux petites molécules dans l’optique de mettre au point des traitements relevant de ses différents axes de recherche : l’oncologie, l’immunologie, les maladies rares et neurologiques, et les maladies hématologiques rares.

Les Nanobodies® (ou nanocorps)

Anticorps d’architecture simple, les Nanobodies® sont des molécules dérivant de fragments d’anticorps naturellement produits par les lamas et par d’autres espèces de camélidés. La taille des Nanobodies®, dix fois plus petits que les anticorps conventionnels, permet d’atteindre dans le corps humain des maladies inaccessibles à ces derniers. Plusieurs Nanobodies® peuvent facilement être assemblés, à la façon de briques moléculaires. Des technologies de pointe permettent à nos scientifiques de créer des molécules simultanément dirigées contre plusieurs cibles pathologiques. Les Nanobodies® promettent d’apporter des solutions thérapeutiques à de nombreuses maladies humaines. Notre plateforme propriétaire nous permet de les générer en un temps et des quantités suffisantes pour assurer une production à grande échelle

La thérapie génique

La thérapie génique est une forme émergente de traitement des maladies consistant à introduire un gène dans les cellules d'un patient, souvent pour compenser un gène manquant ou défectueux. Cette méthode présente un potentiel extraordinaire pour différentes maladies et Sanofi mène actuellement des programmes de thérapie génique dans plusieurs domaines thérapeutiques.

L’édition des gènes

Les gènes défectueux n’ont plus besoin d’être remplacés : ils peuvent désormais être directement réparés par l’ajout ou le retrait d’ADN. Ce type de manœuvre repose sur le recours à des enzymes spécialisés qui coupent l’ADN en des points précis, y compris des nucléases à doigts de zinc (ZFN, zinc finger nucleases), des protéines de liaison à l’ADN qui ont été modifiées et facilitent l’édition ciblée du génome. En collaboration avec Sangamo Therapeutics, qui a développé une plateforme avancée de protéines à doigts de zinc destinée à la mise au point de médicaments génomiques, Sanofi étudie les moyens de mettre les ZFN au service de traitements novateurs.

L’ARN messager (ARNm)

En étroit partenariat avec BioNTech, Sanofi étudie et met au point un nouveau type d’immunothérapies utilisant l’ARN messager (ARNm), un « script » moléculaire codant la génération de protéines spécifiques dans une cellule afin de déclencher une réponse immunitaire à la tumeur du patient. BioNTech dispose de plateformes technologiques avancées de conception d’ARNm thérapeutiques permettant au corps de produire ses propres médicaments, une méthode révolutionnaire sur le point de bouleverser le traitement de maladies telles que le cancer, les maladies infectieuses et les maladies cardiaques.

Les ARN interférents (ARNsi)

Les ARN interférents (ARNsi) ouvrent une voie prometteuse pour le traitement des maladies. En interférant avec l’activité des gènes, ils permettent en effet de réduire la production de protéines pathogènes. En collaboration avec Alnylam, Sanofi exploite le fonctionnement biologique naturel des ARNsi pour envisager de nouvelles démarches thérapeutiques. 

L’Alphabet génétique étendu*

L’ADN est constitué de deux paires de bases chimiques : l’adénine (A) et la thymine (T), la guanine (G) et la cytosine (C). Ces lettres constituent « l’alphabet génétique », qui fournit toutes les instructions nécessaires pour créer la vie. Elles fournissent les instructions pour la synthèse des 20 acides aminés qui constituent l’ensemble des protéines de notre organisme et en exécutent chaque fonction, depuis le maintien des parois cellulaires jusqu’à la catalyse des réactions biologiques. Ces acides aminés fournissent également la matière première nécessaire à la création de protéines thérapeutiques, comme par exemple l’interleukine 2 (IL-2) pour le traitement des cancers et les antibiotiques pour le traitement des infections. 

Des chercheurs ont inventé une nouvelle paire de lettres pour l’ADN, baptisées X et Y, pouvant fonctionner dans les systèmes vivants. Cette invention a débouché sur la création de l’Alphabet génétique étendu par Synthorx, qui fait désormais partie de Sanofi. Composé de six lettres au lieu de quatre, cet alphabet génétique étendu permet aux chercheurs de synthétiser de nouveaux acides aminés qui peuvent être utilisés pour créer des protéines entièrement nouvelles. Ces nouvelles protéines, dénommées Synthorins®, comblent d’importantes lacunes en matière de protéines thérapeutiques en élargissant considérablement la diversité des matériaux mis à la disposition des ingénieurs biologistes. Elles ouvrent aussi la voie au développement de nouveaux médicaments pour, par exemple, reprogrammer les interactions entre les protéines qui amènent les cellules immunitaires à s’attaquer à des cellules saines. 

Utilisé seul ou en association avec d’autres plateformes de Sanofi, comme la technologie Nanobody®, l’Alphabet génétique étendu donne aux chercheurs et ingénieurs biologistes de l’entreprise les moyens de développer de nouveaux agents biologiques pour combattre le cancer et d’autres maladies.

* MAT-GLB-2001338 V1.0 08/2020

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