प्रणालीगत किशोर इडियोपैथिक गठिया (SKYPS) वाले बच्चों और किशोरों में सेरिल्यूमैब का एक बार-बार खुराक-खोज अध्ययन

प्राथमिक उद्देश्य:

इस आबादी के पर्याप्त उपचार के लिए खुराक और आहार की पहचान करने के लिए प्रणालीगत किशोर इडियोपैथिक गठिया (sJIA) के साथ 1-17 वर्ष की आयु के रोगियों में सेरिल्यूमैब के फार्माकोकाइनेटिक (PK) प्रोफाइल का वर्णन करना।

द्वितीयक उद्देश्य:

sJIA वाले रोगियों में फार्माकोडायनामिक्स (PD) प्रोफाइल, सेरिल्यूमैब की प्रभावकारिता और दीर्घकालिक सुरक्षा का वर्णन करना।

प्रति रोगी कुल अध्ययन अवधि 166 सप्ताह होगी जिसमें 4 सप्ताह की स्क्रीनिंग, 12 सप्ताह का कोर उपचार चरण, 144 सप्ताह का विस्तार चरण और 6 सप्ताह का उपचार-पश्चात अनुवर्तन शामिल होगा।

समावेशन मानदंड:

• स्क्रीनिंग मुलाकात के समय ≥1 और ≤17 वर्ष (या रूस के लिए देश निर्दिष्ट आयु आवश्यकता, ≥6 से ≤17 वर्ष) के पुरुष और महिला रोगी।
• रूमेटिज्म (आईएलएआर) 2001 किशोर इडियोपैथिक गठिया (जेआईए) वर्गीकरण मानदंड के खिलाफ अंतर्राष्ट्रीय संघों के अनुसार प्रणालीगत जेआईए उपप्रकार का निदान या स्क्रीनिंग में 2024 यूएलएआर / पीआरएस सिफारिश के अनुसार।
• वर्तमान उपचार के लिए अपर्याप्त प्रतिक्रिया वाले रोगी और जांचकर्ता के फैसले के अनुसार एंटी संधिगत दवा (DMARD) को संशोधित करने वाली जैविक बीमारी के उम्मीदवार के रूप में माना जाता है।

बहिष्करण मानदंड:

• आरोही खुराक समूहों में नामांकित रोगियों के लिए शरीर का वजन <10 किग्रा या >60 किग्रा, फिर चयनित खुराक पर नामांकित रोगियों के लिए शरीर का वजन <10 किग्रा।
• स्क्रीनिंग से पहले 6 महीने के भीतर अनियंत्रित गंभीर प्रणालीगत लक्षण और/या मैक्रोफेज एक्टिवेशन सिंड्रोम (MAS)।
• मध्यवर्ती फेफड़ों की बीमारी, फुफ्फुसीय उच्च रक्तचाप, फुफ्फुसीय एल्वोलर प्रोटीनोसिस का इतिहास।
• यदि नॉनस्टेरॉइडल एंटी-इंफ्लेमेटरी दवाएं (NSAIDs) (साइक्लो ऑक्सीजनेज-2 इनहिबिटर [COX-2] सहित) ली जाती हैं, तो बेसलाइन मुलाकात और/या अनुमोदित लेबल के बाहर निर्धारित खुराक से पहले 2 सप्ताह से कम समय के लिए खुराक स्थिर होती है।
• यदि गैर-जैविक DMARD लिया जाता है, तो बेसलाइन मुलाकात से पहले 6 सप्ताह से कम समय के लिए या स्थानीय लेबलिंग के अनुसार अनुशंसित खुराक से अधिक खुराक पर स्थिर खुराक।
• यदि मौखिक ग्लूकोकार्टिकोइड लिया जाता है, तो बेसलाइन से 3 दिन पहले के भीतर 1 मि.ग्रा./कि.ग्रा./दिन (या 60 मि.ग्रा./दिन) से अधिक खुराक प्रेडनिसोन खुराक।
• बेसलाइन से पहले 4 सप्ताह के भीतर माता-पिता या इंट्रा-आर्टिकुलर ग्लूकोकार्टिकोइड इंजेक्शन का उपयोग।
• इंटरल्यूकिन-रोधी 6 (IL-6) या IL-6 रिसेप्टर (IL-6R) विरोधी उपचारों के साथ पूर्व उपचार, जिसमें टोसिलिज़ुमैब या सेरिल्यूमैब शामिल है लेकिन इन्हीं तक सीमित नहीं है।
• सेरिल्यूमैब की पहली खुराक से पहले 5 अर्ध-जीवन के भीतर sJIA के लिए किसी भी जैविक उपचार के साथ उपचार (अपेक्षित उपचार अवधि और प्रक्रियाएं स्थानीय आवश्यकताओं के अनुसार भिन्न हो सकती हैं)।
• सेरिल्यूमैब की पहली खुराक से पहले 4 सप्ताह के भीतर जनस किनेस अवरोधक के साथ उपचार; और सेरिल्यूमैब की पहली खुराक से पहले 4 सप्ताह के भीतर विकास हार्मोन के साथ उपचार (अपेक्षित उपचार अवधि और प्रक्रियाएं स्थानीय आवश्यकताओं के अनुसार भिन्न हो सकती हैं)।
• बेसलाइन से पहले 8 सप्ताह या 5 आधा जीवन के भीतर किसी भी अन्वेषणात्मक जैविक या गैर-जैविक उत्पाद के साथ उपचार, जो भी अधिक हो।
• तपेदिक से संबंधित अपवर्जन।
• तपेदिक के अलावा पिछले या वर्तमान संक्रमण से संबंधित बहिष्करण मानदंड।
• बेसलाइन मुलाकात से पहले 4 सप्ताह के भीतर कोई भी जीवित, क्षीण टीका, जैसे वैरीसेला-जोस्टर, मौखिक पोलियो, रूबेला टीके। अन्वेषक के निर्णय के आधार पर मारे गए या निष्क्रिय टीके की अनुमति दी जा सकती है।
• किसी भी जैविक दवा के लिए प्रणालीगत अतिसंवेदनशीलता प्रतिक्रिया के इतिहास से संबंधित बहिष्करण और उत्पाद के किसी भी घटक के लिए ज्ञात अतिसंवेदनशीलता।
• स्क्रीनिंग मुलाकात पर प्रयोगशाला असामान्यताएं (केंद्रीय प्रयोगशाला द्वारा पहचानी गई)।
• sJIA के कारण गंभीर हृदय रोग।
• गर्भवती या स्तनपान कराने वाली महिला किशोर रोगी।

उपरोक्त जानकारी का उद्देश्य नैदानिक परीक्षण में रोगी की संभावित भागीदारी से संबंधित सभी विचारों को शामिल करना नहीं है।