गंभीर हीमोफिलिया से पीड़ित लोगों में रक्तस्राव को रोकने के लिए एक दवा (फिटुसिरैन) का परीक्षण करने के लिए एक अध्ययन जिन्होंने पहले एमिज़ुमैब के साथ निवारक उपचार प्राप्त किया था

यह एक खोजपूर्ण, एकल समूह, चरण 4 है, जो एमीज़ुमैब प्रोफिलैक्सिस से स्विच करने के बाद फिटुसिरैन प्रोफिलैक्सिस के साथ उपचार का आकलन करने के लिए अध्ययन है।

इस अध्ययन का उद्देश्य एमीज़ुमैब की अंतिम खुराक से संक्रमण अवधि के बाद फिटुसिरैन में स्विच करने की सुरक्षा और सहनशीलता का मूल्यांकन करना है। यह अध्ययन ≥12 वर्ष की आयु के अवरोधकों के साथ या बिना गंभीर हीमोफिलिया A वाले पुरुष प्रतिभागियों में आयोजित किया जाएगा, जो पहले एमीज़ुमैब प्रोफिलैक्सिस प्राप्त कर रहे थे।

अध्ययन विवरण में शामिल हैं:

• अध्ययन की अवधि लगभग 28 महीने तक होगी:

  • लगभग 2 महीने की स्क्रीनिंग अवधि होगी।
  • फिटुसिरैन उपचार शुरू होने से पहले लगभग 2 माह की अवधि होगी (फिटुसिरैन-पूर्व उपचार अवधि)
  • फिटुसिरैन उपचार अवधि 18 महीने (फिटुसिरैन उपचार अवधि) तक होगी
  • फिटुसिरैन की अंतिम खुराक के लगभग 6 महीने बाद एंटीथ्रॉम्बिन (AT) फॉलो-अप (FU) अवधि होगी (जिस दौरान AT गतिविधि स्तर की अंतिम फिटुसिरैन खुराक के बाद लगभग मासिक अंतराल पर निगरानी की जाएगी जब तक कि AT गतिविधि स्तर कम से कम 60% पर वापस नहीं आ जाते।
• फिटुसिरैन उपचार अवधि के दौरान अध्ययन स्थल मुलाकातें क्रमशः 28 दिनों (4 सप्ताह) / 56 दिनों (8 सप्ताह) के मासिक/ प्रत्येक 2 महीने के अंतराल पर निर्धारित की जाती हैं।

समावेशन मानदंड:

• सूचित सहमति पर हस्ताक्षर करते समय पुरुष प्रतिभागियों की आयु ≥12 वर्ष होनी चाहिए

• गंभीर जन्मजात हीमोफिलिया A (FVIII < 1%) का निदान जैसा कि स्क्रीनिंग या प्रलेखित चिकित्सा रिकॉर्ड साक्ष्य पर केंद्रीय प्रयोगशाला माप द्वारा प्रमाणित है।

  • स्क्रीनिंग पर ≥0.6 BU/mL का अवरोधक टाइटर, या
  • स्क्रीनिंग पर <0.6 BU/mL का अवरोधक टिटर ≥0.6 BU/mL के लगातार 2 टाइटरों के चिकित्सा रिकॉर्ड प्रमाण के साथ, या
  • स्क्रीनिंग पर <0.6 BU/mL का अवरोधक टिटर जिसमें एनामेस्टिक प्रतिक्रिया के चिकित्सा रिकॉर्ड सबूत हैं।
• अवरोधक/गैर-अवरोधक स्थिति के बावजूद, प्रतिभागी जो वर्तमान में एमीज़ुमैब प्रोफिलैक्सिस की पूर्ण लेबल वाली खुराक पर हैं।
• हस्ताक्षरित सूचित सहमति/सम्मति जिसमें सूचित सहमति फॉर्म (ICF) में सूचीबद्ध आवश्यकताओं और प्रतिबंधों और इस प्रोटोकॉल का अनुपालन शामिल है।

बहिष्करण मानदंड:

यदि निम्नलिखित में से कोई भी मानदंड लागू होता है तो प्रतिभागियों को अध्ययन से बाहर रखा जाता है:

• ज्ञात रक्तस्राव विकार
• एंटीफॉस्फोलिपिड एंटीबॉडी सिंड्रोम का इतिहास।
• धमनी या शिरापरक थ्रोम्बोम्बोलिज़्म, एट्रियल फाइब्रिलेशन, महत्वपूर्ण वाल्वुलर रोग, मायोकार्डियल इंफार्क्शन, एनजाइना, क्षणिक इस्केमिक हमले या स्ट्रोक का इतिहास। जिन प्रतिभागियों ने शिरापरक पहुंच से जुड़े घनास्त्रता का अनुभव किया है, उन्हें नामांकित किया जा सकता है।
• नैदानिक रूप से महत्वपूर्ण यकृत रोग की उपस्थिति
• फिटुसिरैन परीक्षण में वर्तमान या पूर्व भागीदारी
• जीन थेरेपी परीक्षण में वर्तमान या पूर्व भागीदारी
• स्क्रीनिंग पर AT गतिविधि <60%, जैसा कि केंद्रीय प्रयोगशाला माप द्वारा निर्धारित किया गया है
• सह-मौजूदा थ्रोम्बोफिलिक विकार - हेपेटाइटिस सी वायरस एंटीबॉडी पॉजिटिव, उन प्रतिभागियों को छोड़कर जिनके पास हेपेटाइटिस सी वायरल लोड नकारात्मक है और सिरोसिस का कोई सबूत नहीं है
• तीव्र हेपेटाइटिस की उपस्थिति, यानी, हेपेटाइटिस ए, हेपेटाइटिस ई।
• तीव्र या पुरानी हेपेटाइटिस बी संक्रमण की उपस्थिति
• CD4 गिनती <200 कोशिकाओं/μL के साथ HIV पॉजिटिव होने के लिए जाना जाता है।
• गुर्दे के कार्य में कमी

उपरोक्त जानकारी का उद्देश्य नैदानिक परीक्षण में रोगी की संभावित भागीदारी से संबंधित सभी विचारों को शामिल करना नहीं है।