2 से <6 वर्ष की आयु वाले अस्थमा/आघात संबंधी चक्र वाले प्रतिभागियों में अवत्वचीय डुपिलुमैब की प्रभावकारिता और सुरक्षा (लिबर्टी एस्थामा उपचार)

यह अनियंत्रित दमे और/या आवर्ती गंभीर दमे की झुर्रियों वाले 2 से <6 वर्ष की आयु के बच्चों में डुपिलुमैब उपचार की प्रभावकारिता और दीर्घकालिक सुरक्षा का मूल्यांकन करने के लिए एक समानांतर, चरण 3, 2-हाथ अध्ययन है। अध्ययन 2 भागों में आयोजित किया जाएगा। भाग A अनियंत्रित दमे और/या आवर्ती गंभीर दमे की झुर्रियों वाले 2 से <6 वर्ष की आयु के बच्चों में डुपिलुमैब की सुरक्षा और प्रभावकारिता का आकलन करने के लिए 52 सप्ताह का, यादृच्छिक, दोहरा अज्ञात, प्लेसिबो-नियंत्रित अध्ययन होगा। भाग A के अंत में, सभी पात्र प्रतिभागियों को भाग B में भाग लेने की पेशकश की जाएगी, जो एक वैकल्पिक खुला-लेबल विस्तार चरण है।

अध्ययन विवरण में शामिल हैं:

भाग A:

भाग A की अध्ययन अवधि 68 सप्ताह तक होगी जिसमें 4 सप्ताह की स्क्रीनिंग, 52 सप्ताह की उपचार अवधि और उपचार के बाद की 12 सप्ताह की अनुवर्तन अवधि शामिल होगी। भाग B में भाग लेने का चयन करने वाले प्रतिभागियों के लिए, अध्ययन की अवधि 120 सप्ताह (अतिरिक्त 52 सप्ताह की उपचार अवधि) तक होगी।

भाग B:

भाग B में भाग लेने का चयन करने वाले प्रतिभागियों के लिए, अध्ययन अवधि 120 सप्ताह तक होगी (भाग A [4-सप्ताह की स्क्रीनिंग और 52-सप्ताह की उपचार अवधि] और अतिरिक्त 52-सप्ताह की उपचार अवधि और 12-सप्ताह की उपचार-पश्चात अनुवर्तन अवधि)।

प्रति प्रतिभागी की अवधि 120 सप्ताह तक है।

समावेशन मानदंड:

• प्रतिभागी की आयु 2 से <6 वर्ष होनी चाहिए
• स्क्रीनिंग मुलाकात 1 से पहले ≥1 महीने के लिए कम से कम कम कम खुराक ICS के स्थिर उपयोग के साथ पुराने ICS के साथ नियंत्रित नहीं होने वाले अस्थमा या आवर्ती गंभीर अस्थमा संबंधी घरघराहट का निदान, अनियंत्रित अस्थमा और/या आवर्ती गंभीर अस्थमा संबंधी घरघराहट के प्रमाण के साथ।

• संशोधित अस्थमा भविष्यवाणी सूचकांक से कम से कम एक अतिरिक्त प्रमुख मानदंड:

  1. चिकित्सक ने एटोपिक डर्मेटाइटिस का निदान किया,

  2. कम से कम 1 एयरोएलर्जन के लिए एलर्जी संवेदनशीलता (एक सकारात्मक सीरम IgE के साथ एक मूल्य ≥0.35 kU / L के रूप में परिभाषित)।

     या 2 मामूली मानदंड:

  3. ठंड से संबंधित नहीं घरघराहट,
  4. परिधीय रक्त ईओसिनोफिलिया ≥4%,
  5. दूध, अंडे या मूंगफली के लिए एलर्जी संवेदनशीलता (सीरम विशिष्ट IgE> 0.35 kU / L द्वारा परिभाषित।
• माता-पिता(ओं)/देखभालकर्ता(ओं)/कानूनी अभिभावक(कों) क्लिनिक मुलाकातों और अध्ययन-संबंधी प्रक्रियाओं का पालन करने के इच्छुक और सक्षम हैं।
• अध्ययन आवश्यकताओं को समझने में सक्षम माता-पिता(ओं)/देखभालकर्ता(कों)/कानूनी अभिभावक(कों)।
• सहभागियों/माता-पिता(ओं)/देखभालकर्ता(ओं)/कानूनी अभिभावक(कों), जैसा भी उपयुक्त हो, अध्ययन से संबंधित प्रश्नावलियों को समझने और पूरा करने में सक्षम होना चाहिए
• स्क्रीनिंग और यादृच्छिकरण पर शरीर का वजन >5 किग्रा और <30 किग्रा।
• हस्ताक्षरित सूचित सहमति देने में सक्षम माता-पिता या देखभालकर्ता या कानूनी अभिभावक।

बहिष्करण मानदंड:

यदि निम्नलिखित में से कोई भी मानदंड लागू होता है तो प्रतिभागियों को अध्ययन से बाहर रखा जाता है:

• स्क्रीनिंग नामांकन के समय पुरानी मौखिक/प्रणालीगत कॉर्टिकोस्टेरॉइड उपयोग (> 1 माह निरंतर) की आवश्यकता के साथ गंभीर अस्थमा।
• किसी भी प्राप्तकर्ता सहित जैविक चिकित्सा के लिए एक प्रणालीगत अतिसंवेदनशीलता प्रतिक्रिया या एनाफिलैक्सिस का इतिहास।
• समयपूर्वता का इतिहास (<34 सप्ताह का गर्भ)।
• कोई भी अन्य पुरानी फेफड़े की बीमारी जो फेफड़ों के कार्य (जैसे, सिस्टिक फाइब्रोसिस, ब्रोंकोपुलमोनरी डिस्प्लासिया) या समय से पहले फेफड़ों की पुरानी बीमारी या नवजात अवधि में 5 दिनों से अधिक समय तक ऑक्सीजन की आवश्यकता को प्रभावित करेगी।
• जीवन-धमकी देने वाले अस्थमा का इतिहास (उदाहरण के लिए, इंटुबेशन की आवश्यकता होती है)।

उपरोक्त जानकारी का उद्देश्य नैदानिक परीक्षण में रोगी की संभावित भागीदारी से संबंधित सभी विचारों को शामिल करना नहीं है।