एसिड स्फिंगोमाइलिनेज की कमी (एएसएमडी) के साथ 2 साल से कम उम्र के बाल रोगियों में ओलिपुडेस अल्फा थेरेपी का एक वास्तविक दुनिया दीर्घकालिक सुरक्षा और प्रतिरक्षाजनकता अध्ययन

प्राथमिक डेटा संग्रह के साथ अमेरिका, एकाधिककेंद्र, समूह, खुला लेबल अवलोकन अध्ययन। अध्ययन के उद्देश्यों (जैसे, एडीए का आकलन) को संबोधित करने के लिए सहायक प्रोटोकॉल-निर्दिष्ट प्रक्रियाओं को एसिड sphingomyelinase की कमी (एएसएमडी) के लिए देखभाल के मानक के बाहर माना जा सकता है, लेकिन अध्ययन पद्धति गैर-हस्तक्षेप बनी हुई है, क्योंकि प्रतिभागियों से डेटा का अतिरिक्त संग्रह उपचार को निर्देशित नहीं करेगा। कुल अध्ययन अवधि 5 वर्ष होगी। फॉलो-अप अवधि न्यूनतम 1 वर्ष से अधिकतम 3 वर्ष होगी। नामांकन अवधि 4 वर्ष तक होगी, ताकि नामांकित अंतिम प्रतिभागी के लिए न्यूनतम 1 वर्ष का अनुवर्तन संभव हो सके।

यह एक हाइब्रिड अध्ययन डिजाइन है।
नामांकन के लिए रोगियों को मौजूदा अध्ययन स्थलों की यात्रा करने की आवश्यकता नहीं है।

समावेशन मानदंड:

• सहभागी को ASMD प्रकार A/B या B होना चाहिए और उपचार आरंभ होने के समय <2 वर्ष की आयु का होना चाहिए, या ASMD प्रकार A (उम्र प्रतिबंध के बिना) होना चाहिए।
• प्रतिभागी का वजन ≥ 2 किग्रा [संयुक्त राज्य अमेरिका प्रिस्क्राइबिंग जानकारी (USPI)] होना चाहिए क्योंकि ओलिपुडेज़ अल्फा प्राप्त करने वाले शिशुओं के लिए यह न्यूनतम वजन निर्दिष्ट करता है)।
• सहभागी ने परिधीय ल्यूकोसाइट्स, सुसंस्कृत फाइब्रोब्लास्ट्स, या लिम्फोसाइट्स और/या जीनोटाइप निर्धारण द्वारा निर्धारित ASMD को प्रलेखित किया होगा।
• सूचित सहमति फॉर्म (आईसीएफ) में सूचीबद्ध आवश्यकताओं और प्रतिबंधों के अनुपालन सहित प्रतिभागी के माता-पिता(ओं)/कानूनी अभिभावक(कों) द्वारा और इस प्रोटोकॉल में हस्ताक्षरित सूचित सहमति प्रदान की जानी चाहिए। प्रोटोकॉल से संबंधित कोई भी प्रक्रिया करने से पहले हस्ताक्षरित ICF प्रदान किया जाना चाहिए।
• प्रतिभागी ओलिपुदास अल्फा एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी शुरू करने के लिए पात्र है या ओलिपुदास अल्फा की पहली खुराक (और अधिक नहीं) प्राप्त की है, और इसमें नैदानिक, प्रयोगशाला और एडीए डेटा प्राप्त करने योग्य है।

बहिष्करण मानदंड:

• सहभागी को ICF पर हस्ताक्षर करने और अध्ययन नामांकन से पहले 30 दिनों के भीतर या 5 दवा अर्ध-जीवन के भीतर एक अन्वेषणात्मक दवा प्राप्त हुई है।
• प्रतिभागी अन्वेषक द्वारा निर्धारित कारणों, जिनमें चिकित्सा या नैदानिक स्थितियां, या अध्ययन प्रक्रियाओं का अनुपालन न करने का संभावित जोखिम शामिल है, के लिए भागीदारी के लिए उपयुक्त नहीं है।
• सहभागी ICH-GCP अध्यादेश E6 की धारा 1.61 के संयोजन के साथ अध्ययन स्थल के कर्मचारियों या अध्ययन आचरण में सीधे शामिल अन्य व्यक्तियों का परिवार का तत्काल सदस्य है।