स्क्लेरोडर्मा पर विजय प्राप्त करने के लिए प्लेटफ़ॉर्म नैदानिक अध्ययन

इस नैदानिक परीक्षण का लक्ष्य अंतर-संस्थागत फेफड़े रोग माध्यमिक से प्रणालीगत स्क्लेरोसिस वाले प्रतिभागियों में फेफड़े की क्षमता में बेसलाइन से उपचार अवधि के अंत तक परिवर्तन पर प्लेसिबो की तुलना में विभिन्न अन्वेषणात्मक उत्पादों (IP) की प्रभावकारिता का परीक्षण करना है।

समावेशन मानदंड:

1. हस्ताक्षरित सूचित सहमति के समय 18 वर्ष से अधिक आयु के पुरुष या महिला;
2. एसएससी वर्गीकरण के रूप में रूमेटिज्म मानदंडों के खिलाफ 2013 अमेरिकन कॉलेज ऑफ रूमेटोलॉजी / यूरोपीय लीग द्वारा परिभाषित किया गया है। एक नामांकन कैप सीमित/पाप त्वचीय SSc उपप्रकार पर लागू होगी। नामांकन कैप प्रत्येक रेजिमेंट-विशिष्ट उपप्रोटोकॉल (IP) के लिए सीमित/पाप त्वचीय SSc उपप्रकार अध्ययन प्रतिभागियों के बराबर या 30% से कम के लिए अनुमति देगा;
3. SSc की शुरुआत (पहले गैर-रेनाड के लक्षण द्वारा परिभाषित) स्क्रीनिंग मुलाकात से 5 साल या उससे कम पहले;
4. 10 से 35 के संशोधित रोडनान त्वचा स्कोर (mRSS), समावेशी, विसरित त्वचीय SSc वाले प्रतिभागियों में;
5. HRCT पर किसी भी फाइब्रोसिस के प्रमाण के साथ ILD की उपस्थिति (यादृच्छिककरण के 3 महीने या उससे कम के भीतर)
6. एफवीसी की उपस्थिति 45% या उससे अधिक अनुमानित सामान्य;
7. कार्बन मोनोऑक्साइड (डीएलसीओ) के लिए फेफड़ों की एक फैलाने की क्षमता की उपस्थिति 30% या उससे अधिक अनुमानित सामान्य, हीमोग्लोबिन के लिए सही;

अन्य प्रोटोकॉल और/या उपप्रोटोकॉल समावेशन मानदंड लागू होते हैं।

बहिष्करण मानदंड:

1. एचआरसीटी पर आईएलडी के साथ नैदानिक रूप से महत्वपूर्ण फुफ्फुसीय असामान्यताओं की उपस्थिति (उदाहरण के लिए, पिछले सक्रिय तपेदिक [टीबी], सारकॉइडोसिस, फेफड़ों के द्रव्यमान, या एसएससी-आईएलडी से असंबंधित अन्य खोज के कारण स्कारिंग, जैसा कि स्थानीय रेडियोलॉजिस्ट / अन्वेषक द्वारा निर्धारित किया गया है);
2. स्टेम सेल प्रत्यारोपण, अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण, काइमेरिक एंटीजन रिसेप्टर टी-सेल थेरेपी, या ठोस अंग प्रत्यारोपण का इतिहास;
3. वे महिलाएं जो गर्भवती हैं, स्तनपान करा रही हैं, या जो नैदानिक अध्ययन के दौरान गर्भवती होने की योजना बना रही हैं;
4. बाल-पूग कक्षा बी या कक्षा सी यकृत रोग का इतिहास;

5. स्क्रीनिंग मुलाकात पर निम्नलिखित प्रयोगशाला निष्कर्षों में से किसी की उपस्थिति:

   • अनुमानित ग्लोमेरुलर निस्पंदन दर <45 मिली/मिनट/1.73 m2, क्रोनिक किडनी रोग महामारी विज्ञान सहयोग समीकरण का उपयोग करके गणना;
   • एलनिन एमिनोट्रांसफरेज या aspartate एमिनोट्रांसफरेज स्तर >1.5 × सामान्य (ULN) की ऊपरी सीमा;
   • प्लेटलेट्स <100 × 109/L (100,000/μL);
   • सफेद रक्त कोशिका की संख्या <2500/μL;
   • न्यूट्रोफिल रक्त गणना <1500/μL;
   • प्रोथ्रोम्बिन समय और आंशिक थ्रोम्बोप्लास्टिन समय >1.5 × ULN, या अंतर्राष्ट्रीय सामान्यीकृत अनुपात >2 का विस्तार; या
   • कोई अन्य प्रयोगशाला परीक्षण परिणाम, कि अन्वेषक की राय में, अध्ययन प्रतिभागी को अध्ययन में भाग लेने का जोखिम हो सकता है।
6. स्क्रीनिंग मुलाकात के 30 दिनों के भीतर प्रमुख आघात या रक्तस्राव का इतिहास;
7. किसी भी नैदानिक रूप से महत्वपूर्ण क्रोनिक आंतरायिक रक्तस्राव का इतिहास, जैसे कि स्क्रीनिंग मुलाकात के 60 दिनों के भीतर सक्रिय गैस्ट्रिक एंटीरल संवहनी एक्टेसिया या सक्रिय पेप्टिक अल्सर रोग;
8. अन्वेषक द्वारा निर्धारित स्क्रीनिंग मुलाकात पर जमावट या प्लेटलेट विकारों सहित रक्तस्राव की घटनाओं के अन्य नैदानिक रूप से महत्वपूर्ण जोखिम की उपस्थिति;
9. स्क्रीनिंग मुलाकात के 6 महीने के भीतर किसी भी सेरेब्रोवैस्कुलर घटनाओं (जैसे, क्षणिक इस्केमिक हमले या स्ट्रोक) का इतिहास;
10. स्क्रीनिंग मुलाकात के 6 महीने के भीतर मायोकार्डियल इंफार्क्शन या अस्थिर एनजाइना का इतिहास, या अध्ययन में भाग लेने के दौरान कोरोनरी प्रक्रिया से गुजरने की योजना;
11. स्क्रीनिंग मुलाकात पर तीव्र या चिरकालिक भीड़भाड़ वाली हार्ट फेल्योर (न्यूयॉर्क हार्ट एसोसिएशन क्लास III [मध्यम] या क्लास IV [गंभीर]) की उपस्थिति;

अन्य प्रोटोकॉल और/या उपप्रोटोकॉल अपवर्जन मानदंड लागू होते हैं।