चीन पोस्ट-अनुमोदन प्रतिबद्धता (पीएसी) IOPD के साथ प्रतिभागियों में Avalglucosidase अल्फा का अध्ययन

यह IOPD से पीड़ित पुरुष और महिला चीनी सहभागियों में एवल्ग्लूकोसिडेस अल्फा IV इन्फ्यूजन की सुरक्षा और प्रभावकारिता का आकलन करने के लिए एकल समूह, 52-सप्ताह का उपचार, चरण 4, खुला-लेबल, एकल-हाथ अध्ययन है जो उपचार-नाव वाले हैं या पहले ERT के साथ इलाज किए गए थे।

अध्ययन विवरण में शामिल हैं:

• अध्ययन की अवधि: कुल अध्ययन अवधि लगभग 64 सप्ताह है।

  • 8 सप्ताह तक की स्क्रीनिंग अवधि
  • 52 सप्ताह की उपचार अवधि
  • 4 सप्ताह की अनुवर्तन अवधि। (यदि प्रतिभागी किसी अन्य अध्ययन में नामांकन करता है या व्यावसायिक रूप से उपलब्ध ERT प्राप्त करता है, तो अनुवर्तन अवधि 4 से 2 सप्ताह तक कम की जा सकती है)
• मुलाकातों की संख्या 30 होगी, जिसमें 29 साइट मुलाकातें और 1 फोन कॉल फॉलो-अप मुलाकात शामिल हैं।

समावेशन मानदंड:

• सूचित सहमति पर हस्ताक्षर करने के समय प्रतिभागी की आयु <18 वर्ष होनी चाहिए।
• प्रतिभागियों ने 12 महीने की उम्र से पहले पोम्पे रोग के लक्षणों की शुरुआत का दस्तावेजीकरण किया है (गर्भावस्था के लिए सही यदि 40 सप्ताह से पहले पैदा हुआ है); और IOPD के निदान की पुष्टि किसी भी ऊतक स्रोत और GAA जीन रोगजनक उत्परिवर्तन से GAA एंजाइम की कमी से होती है।
• प्रतिभागियों को निदान के समय कार्डियोमायोपैथी का दस्तावेजीकरण करना होगा।
• गर्भनिरोधक उपयोग स्थानीय विनियमों के अनुरूप होना चाहिए सहभागी के माता-पिता/कानूनी रूप से अधिकृत प्रतिनिधि (LAR) हस्ताक्षरित सूचित सहमति देने में सक्षम होना चाहिए।

बहिष्करण मानदंड: यदि निम्नलिखित मानदंडों में से कोई भी लागू होता है तो प्रतिभागियों को अध्ययन से बाहर रखा जाता है:

• प्रमुख जन्मजात असामान्यता वाले प्रतिभागी, जो अन्वेषक की राय में, अध्ययन में भागीदारी को रोक देंगे या संभावित रूप से अस्तित्व में कमी लाएंगे।
• नैदानिक रूप से महत्वपूर्ण जैविक रोग वाले प्रतिभागी (पोम्पे रोग से संबंधित लक्षणों को छोड़कर)।
• जिन प्रतिभागियों ने एल्ग्लूकोसिडेस अल्फा या एवल्ग्लूकोसिडेस अल्फा के अलावा ईआरटी प्राप्त किया है, या नामांकन से पहले जीन थेरेपी सहित पोम्पे रोग के लिए कोई अन्य उपचार प्राप्त किया है।
• जिन प्रतिभागियों को IMP सहभागियों के रूप में दी गई एवल्ग्लूकोसिडेस अल्फा की पहली खुराक से 1 सप्ताह से कम पहले एल्ग्लूकोसिडेस अल्फा या एवल्ग्लूकोसिडेस अल्फा प्राप्त हुआ है, जिन्हें इस अध्ययन के दौरान निषिद्ध चिकित्सा (यानी, पोम्पे रोग के लिए कोई अन्य उपचार) लेने की उम्मीद है।
• जिन प्रतिभागियों ने नामांकन से पहले 30 दिनों के भीतर अन्य अन्वेषणात्मक दवाएं (पोम्पे रोग विशिष्ट नहीं) ली हैं या उस दवा के रक्त में 5 उन्मूलन आधा जीवन, जो भी अधिक हो, या कोई अन्य समवर्ती अन्वेषणात्मक उपचार लेने की उम्मीद है।
• चिकित्सा या नैदानिक स्थितियों, या संभावित रूप से अध्ययन प्रक्रियाओं का अनुपालन न करने के जोखिम वाले प्रतिभागियों सहित, अन्वेषक द्वारा आंके गए भाग लेने के लिए उपयुक्त नहीं प्रतिभागी, चाहे कोई भी कारण हो।

उपर्युक्त जानकारी का उद्देश्य नैदानिक परीक्षण में रोगी की संभावित भागीदारी से संबंधित सभी विचारों को शामिल करना नहीं है।