ताइवान में हीमोफिलिया ए के साथ प्रतिभागियों में दीर्घकालिक संयुक्त स्वास्थ्य पर इफैनेसोकोग अल्फा के प्रभाव का मूल्यांकन करने के लिए एक अध्ययन

यह ताइवान में हीमोफिलिया ए सहभागियों में इफेनेस्टोकॉग अल्फा प्रोफिलैक्सिस उपचार की प्रभावशीलता, सुरक्षा और उपयोग का आकलन करने के लिए डिज़ाइन किया गया एक राष्ट्रीय, एकाधिककेंद्र, पूर्वव्यापी/संभावित, अवलोकनात्मक अध्ययन है। नामांकन आरंभ होने के बाद 5 वर्षों तक नियमित मुलाकातों के दौरान इफैनोस्टोकॉग अल्फा प्रभावशीलता, सुरक्षा और उपयोग से संबंधित डेटा को संभावित रूप से रिकॉर्ड किया जाएगा और पूर्वव्यापी डेटा को इफैनोस्टोकॉग अल्फा आरंभ होने से कम से कम 12 महीने और 24 महीने पहले तक एकत्र किया जाएगा। संयुक्त यू/एस और/या एमआरआई (≥6 वर्ष पुराना) करने वाले केंद्रों में संयुक्त इमेजिंग डेटा एकत्र किया जाएगा। उपलब्ध चिकित्सा अभिलेखों से कम से कम 12 महीने का पूर्वव्यापी डेटा भी एकत्र किया जाएगा। संभावित रूप से एकत्र किए गए डेटा को पांच साल की अनुवर्ती अवधि के दौरान नियमित नैदानिक मुलाकातों पर दर्ज किया जाएगा। अध्ययन के अंत को अंतिम प्रतिभागी की अंतिम मुलाकात के रूप में परिभाषित किया गया है। कोई हस्तक्षेप नहीं किया जाएगा, और अध्ययन से संबंधित मुलाकातों की आवश्यकता नहीं है।

समावेशन मानदंड:

• सभी उम्र और मध्यम-गंभीर हीमोफिलिया ए के निदान वाले प्रतिभागी बिना वर्तमान और/या कम से कम तीन साल के गैर-डिटेक्टेबल अवरोधक (<0.6 BU)
• मध्यम से गंभीर हीमोफिलिया A वाले सहभागी जैसा कि FVIII स्तर ≤ 5% द्वारा परिभाषित किया गया है
• मानक देखभाल के अनुसार इफैनेसोकोग अल्फा प्रोफिलैक्सिस उपचार शुरू करने वाले प्रतिभागी नामांकन की तारीख से तीन महीने से अधिक पहले नहीं
• 6 वर्ष और उससे अधिक आयु के प्रतिभागी MRI परीक्षण करा सकते हैं (यदि आवश्यक हो, तो बेहोश करने की क्रिया, और अन्वेषक के विवेकानुसार)
• प्रतिभागी संयुक्त परीक्षाओं से गुजरने में सक्षम हैं
• अध्ययन में भाग लेने से पहले और स्वतंत्र रूप से इफैनेसोकोग अल्फा के साथ सहभागी का उपचार करने का चिकित्सक का निर्णय लिया जाता है
• किसी भी अध्ययन-संबंधी गतिविधियों को किए जाने से पहले कानूनी आयु से कम प्रतिभागियों के लिए प्रतिभागी द्वारा या प्रतिभागी के कानूनी रूप से स्वीकार्य प्रतिनिधि द्वारा प्रदान की गई हस्ताक्षरित और दिनांकित सूचित सहमति। स्थानीय नियमों के अनुसार बाल चिकित्सा प्रतिभागियों के लिए अनुमति प्राप्त की जानी चाहिए

बहिष्करण मानदंड:

• हीमोफिलिया A के अलावा जमावट विकार वाले प्रतिभागी
• अन्य ज्ञात रक्तस्राव विकार का निदान करने वाले प्रतिभागी
• प्रतिभागियों को वर्तमान में कारक चिकित्सा प्राप्त होती है और FVIII चिकित्सा के प्रति कम प्रतिक्रिया के संकेत होते हैं
• प्रत्येक व्यक्तिगत टखने के लिए 6 से अधिक के बेसलाइन रेडियोलॉजिकल पेटर्ससन स्कोर (पीएस) वाले प्रतिभागी
• एक अन्य समवर्ती नैदानिक हस्तक्षेप अध्ययन में नामांकन, या इस अध्ययन में शामिल होने से पहले 3 महीने के भीतर एक अन्वेषणात्मक औषधीय उत्पाद का सेवन
• गर्भवती महिला प्रतिभागी

उपरोक्त जानकारी का उद्देश्य नैदानिक परीक्षण में संभावित भागीदारी से संबंधित सभी विचारों को शामिल करना नहीं है।