हीमोफिलिया ए के साथ हीमोफिलिया के रोगियों में इफेनेसोकोग अल्फा प्रोफिलैक्सिस सिनोवियल हाइपरट्रॉफी के साथ

इस अध्ययन का उद्देश्य हीमोफिलिया ए से ग्रस्त प्रतिभागियों में सिनोवियल हाइपरट्रॉफी के मौजूदा प्रमाणों के साथ जोड़ों में प्रति सप्ताह एक बार (क्यूडब्ल्यू) इफेनेसोकोग अल्फा प्रोफिलैक्सिस के 12 महीनों के दौरान सिनोवियल हाइपरट्रॉफी के सुधार का आकलन करना है।

प्रत्येक प्रतिभागी के लिए अध्ययन की अवधि लगभग 12 महीने है।

समावेशन मानदंड:

• सहभागी का सहमति/अनुमति के समय मध्यम से गंभीर हीमोफिलिया A (अंतर्जात FVIII थक्के गतिविधि के (≤)5 प्रतिशत (%) से कम या उसके बराबर के रूप में परिभाषित) का निदान किया जाता है।
• सहभागी सहमति/अनुमति के समय (≥)12 वर्ष से अधिक या उसके बराबर है।
• प्रतिभागी के पास सहमति/अनुमति के समय HEAD-US स्कोर (स्नावशोथ स्कोर: 1 या 2) द्वारा कम से कम 1 पात्र\ संयुक्त के रूप में परिभाषित मौजूदा सिनोवियल हाइपरट्रॉफी है।
• स्क्रीनिंग मुलाकात से पहले पिछले 3 महीनों में प्रतिभागी के पास भविष्य की प्रमुख आर्थोपेडिक प्रक्रियाओं (उदाहरण के लिए, आर्थ्रोस्कोपिक सिनोवेक्टॉमी, रेडियोआइसोटोपिक या रासायनिक सिनोवायोरथीसिस), या प्रमुख आर्थोपेडिक प्रक्रियाओं के बिना कम से कम 1 पात्र\ संयुक्त है (मुलाकात 1)।

  \*एक योग्य संयुक्त मौजूदा सिनोवियल हाइपरट्रॉफी के साथ एक संयुक्त है, जैसा कि 1 या 2 के हेड-यूएस सिनोवाइटिस स्कोर द्वारा परिभाषित किया गया है, हाइपरट्रॉफिक सिनोवियम को सिनोवाइटिस की उपस्थिति के संकेत के रूप में देखते हुए

• सहभागी ने बेसलाइन मुलाकात (मुलाकात 2) से पहले पिछले 12 महीनों में हीमोफिलिया रोगनिरोधक नुस्खों के साथ रोगनिरोधक उपचार प्राप्त किया है।
• सहभागी लिखित सूचित सहमति फॉर्म (ICF)/अनुमति फॉर्म को समझने में सक्षम है, एक हस्ताक्षरित और गवाह लिखित ICF/अनुमति फॉर्म प्रदान करता है, और प्रोटोकॉल आवश्यकताओं का पालन करने के लिए सहमत है।
• यदि पुरुष हैं, तो इस अध्ययन के लिए गर्भनिरोधक उपायों की आवश्यकता नहीं है।
• यदि महिला गर्भवती नहीं है या स्तनपान नहीं करा रही है, और निम्नलिखित में से एक स्थिति लागू होती है:
• क्या गैर-बच्चे पैदा करने की क्षमता वाली महिलाएं हैं (WONCBP)
• क्या WOCBP है और अध्ययन उपचार अवधि के दौरान (\<)1 प्रतिशत से कम की विफलता दर के साथ (कम से कम सप्ताह 52/ उपचार की समाप्ति \[EoT\] मुलाकात तक) अत्यधिक प्रभावी गर्भनिरोधक विधि का उपयोग करने के लिए सहमत है।
• स्क्रीनिंग मुलाकात पर WOCBP का सीरम गर्भावस्था परीक्षण नेगेटिव होना चाहिए (मुलाकात 1)

बहिष्करण मानदंड:

• यदि निम्नलिखित में से कोई भी मानदंड लागू होता है तो प्रतिभागियों को अध्ययन से बाहर रखा जाता है:
• सहमति/अनुमति के समय अन्य संबद्ध थक्के विकार हैं।
• पहले से ही efanesoctocog अल्फा उपचार के तहत है।
• इसमें एक कारक VIII (FVIII) अवरोधक का वर्तमान निदान है, जिसे अवरोधक टिटर ≥0.60 BU/mL के रूप में परिभाषित किया गया है।
• बेसलाइन मुलाकात (मुलाकात 2) से पहले पिछले 2 वर्षों के भीतर ITI है।
• इस अध्ययन के लिए स्क्रीनिंग से पहले 3 महीने के भीतर समवर्ती नैदानिक हस्तक्षेप अध्ययन में नामांकित किया गया है या अन्य अन्वेषणात्मक दवा(ओं) के संपर्क में आया है।
• वर्तमान में नियामक या कानूनी आदेश के कारण एक संस्थान में है (यानी, एक कैदी या एक रोगी जो कानूनी रूप से संस्थागत है)।
• चिकित्सा या नैदानिक स्थितियों, या संभावित रूप से अध्ययन प्रक्रियाओं का अनुपालन न करने के जोखिम वाले रोगियों सहित अन्वेषक द्वारा आंके गए भाग लेने के लिए उपयुक्त नहीं है, चाहे कोई भी कारण हो।
• अन्वेषक या साइट कर्मियों का कर्मचारी या परिवार का सदस्य है।
• अध्ययन कार्यान्वयन या अध्ययन के दौरान किसी विशिष्ट स्थिति में शामिल है जो नैतिकता के विचारों को बढ़ा सकता है।
• इफैनोस्टोकॉग अल्फा या इसके घटकों या इसके किसी भी प्राप्तकर्ता के प्रति अतिसंवेदनशीलता है, जो अन्वेषक की राय में, अध्ययन में भागीदारी को contraindicates करता है।

उपरोक्त जानकारी का उद्देश्य नैदानिक परीक्षण में रोगी की संभावित भागीदारी से संबंधित सभी विचारों को शामिल करना नहीं है।