हीमोफिलिया ए के साथ हीमोफिलिया के रोगियों में इफेनेस्टोकॉग अल्फा प्रोफिलैक्सिस

इस अध्ययन का उद्देश्य हीमोफिलिया ए से ग्रस्त प्रतिभागियों में सिनोवियल हाइपरट्रॉफी के मौजूदा प्रमाणों के साथ जोड़ों में प्रति सप्ताह एक बार (क्यूडब्ल्यू) इफेनेसोकोग अल्फा प्रोफिलैक्सिस के 12 महीनों के दौरान सिनोवियल हाइपरट्रॉफी के सुधार का आकलन करना है।

प्रत्येक प्रतिभागी के लिए अध्ययन की अवधि लगभग 12 महीने है।

समावेशन मानदंड: सहभागी का सहमति/अनुमति के समय मध्यम से गंभीर हीमोफिलिया A (अंतर्जात FVIII थक्के गतिविधि के (≤)5 प्रतिशत (%) से कम या बराबर के रूप में परिभाषित) के साथ निदान किया जाता है।

सहभागी सहमति/अनुमति के समय (≥)12 वर्ष से अधिक या उसके बराबर है।

सहभागी के पास सहमति/अनुमति के समय HEAD-US स्कोर (स्नावशोथ स्कोर: 1 या 2) द्वारा कम से कम 1 पात्र* संयुक्त के रूप में परिभाषित मौजूदा सिनोवियल हाइपरट्रॉफी है।

प्रतिभागी के पास भविष्य की योजनाबद्ध प्रमुख आर्थोपेडिक प्रक्रियाओं (उदाहरण के लिए, आर्थ्रोस्कोपिक सिनोवेक्टॉमी, रेडियोआइसोटोपिक या रासायनिक सिनोवायोरथीसिस), या स्क्रीनिंग मुलाकात से पहले पिछले 3 महीनों में प्रमुख आर्थोपेडिक प्रक्रियाएं (मुलाकात 1) के बिना कम से कम 1 पात्र* संयुक्त है।

*एक पात्र संयुक्त मौजूदा सिनोवियल हाइपरट्रॉफी के साथ एक संयुक्त है, जैसा कि 1 या 2 के HEAD-US सिनोवाइटिस स्कोर द्वारा परिभाषित किया गया है, हाइपरट्रॉफिक सिनोवियम को सिनोवाइटिस की उपस्थिति के संकेत के रूप में देखते हुए प्रतिभागी ने बेसलाइन मुलाकात (मुलाकात 2) से पहले पिछले 12 महीनों में हीमोफिलिया रोगनिरोधी उपचार प्राप्त किया है।

सहभागी लिखित सूचित सहमति फॉर्म (ICF)/अनुमति फॉर्म को समझने में सक्षम है, एक हस्ताक्षरित और प्रत्यक्ष लिखित ICF/अनुमति फॉर्म प्रदान करता है, और प्रोटोकॉल आवश्यकताओं का पालन करने के लिए सहमत है।

यदि पुरुष हैं, तो इस अध्ययन के लिए किसी गर्भनिरोधक उपायों की आवश्यकता नहीं है।

यदि महिला गर्भवती नहीं है या स्तनपान नहीं करा रही है, और निम्नलिखित में से एक स्थिति लागू होती है:

क्या गैर-बच्चा पैदा करने की क्षमता वाली महिलाएं (WONCBP) बच्चा पैदा करने की क्षमता रखने वाली महिलाएं (WOCBP) हैं और अध्ययन उपचार अवधि के दौरान (<)1 प्रतिशत से कम की विफलता दर के साथ (कम से कम सप्ताह 52/उपचार की समाप्ति [EoT] मुलाकात तक) अत्यधिक प्रभावी गर्भनिरोधक विधि का उपयोग करने के लिए सहमत हैं।

स्क्रीनिंग मुलाकात (मुलाकात 1) पर WOCBP का एक नकारात्मक सीरम गर्भावस्था परीक्षण होना चाहिए बहिष्करण मानदंड: यदि निम्नलिखित मानदंडों में से कोई भी लागू होता है तो प्रतिभागियों को अध्ययन से बाहर रखा जाता है:

सहमति/अनुमति के समय अन्य संबद्ध थक्के विकार हैं। पहले से ही efanesoctocog अल्फा उपचार के तहत है। एक कारक VIII (FVIII) अवरोधक का वर्तमान निदान है, जिसे अवरोधक टिटर ≥0.60 BU/mL के रूप में परिभाषित किया गया है।

बेसलाइन मुलाकात (मुलाकात 2) से पहले पिछले 2 वर्षों के भीतर ITI है। इस अध्ययन के लिए स्क्रीनिंग से पहले 3 महीने के भीतर समवर्ती नैदानिक हस्तक्षेप अध्ययन में नामांकित किया गया है या अन्य अन्वेषणात्मक दवा(ओं) के संपर्क में आया है।

वर्तमान में नियामक या कानूनी आदेश के कारण एक संस्थान में है (यानी, एक कैदी या एक रोगी जो कानूनी रूप से संस्थागत है)।

चिकित्सा या नैदानिक स्थितियों, या संभावित रूप से अध्ययन प्रक्रियाओं का अनुपालन न करने के जोखिम वाले रोगियों सहित अन्वेषक द्वारा आंके गए भाग लेने के लिए उपयुक्त नहीं है, चाहे कोई भी कारण हो।

अन्वेषक या साइट कर्मियों का कर्मचारी या परिवार का सदस्य है। अध्ययन कार्यान्वयन के दौरान या अध्ययन के पाठ्यक्रम के दौरान एक विशिष्ट स्थिति में शामिल है जो नैतिकता के विचारों को बढ़ा सकता है।

इफैनोस्टोकॉग अल्फा या इसके घटकों या इसके किसी भी प्राप्तकर्ता के प्रति अतिसंवेदनशीलता है, जो अन्वेषक की राय में, अध्ययन में भागीदारी को contraindicates करता है।