सिकल-सेल रोग के साथ 10 से 65 वर्ष की आयु के रोगियों में रिलज़ाब्रूटाइनिब की प्रभावकारिता और सुरक्षा

यह एक बहुकेंद्रीय, यादृच्छिक, दोहरा अज्ञात, प्लेसिबो-नियंत्रित, समानांतर-समूह, समूह-क्रमिक अध्ययन (भाग A) है, इसके बाद सिकल सेल रोग (SCD) से ग्रस्त सहभागियों में रिलज़ाब्रूटाइनिब की प्रभावकारिता और सुरक्षा की जांच करने के लिए एक खुला-लेबल LTE अवधि (भाग B) है।

अध्ययन विवरण में शामिल हैं:

• अध्ययन की अवधि: 52 सप्ताह की दोनों पक्षों के लिए अज्ञात अवधि (भाग A), इसके बाद एक खुला-लेबल LTE अवधि (भाग B)। डबल-अंधे अवधि में दो भाग होते हैं, अंतरिम विश्लेषण तक 50% (केवल वयस्क) (चरण 2 बी अध्ययन के अनुरूप एक सबूत-अवधारणा हिस्सा), और अंतरिम विश्लेषण के बाद 50% (वयस्क और बच्चे)। केवल वही सहभागी जो दोनों पक्षों के लिए अज्ञात उपचार अवधि (भाग A) को पूरा करते हैं, LTE अवधि को जारी रखने के पात्र हैं। LTE अवधि (भाग B) की अवधि प्रथम-प्रतिभागी-इन (FPI)-LTE (भाग B) से होगी जब तक कि LTE में प्रवेश करने वाले अंतिम प्रतिभागी ने 52 सप्ताह पूरे नहीं कर लिए हों।
• उपचार की अवधि: 52-सप्ताह की दोनों पक्षों के लिए अज्ञात अवधि (भाग A); LTE अवधि (भाग B) (FPI से तब तक जब तक LTE में प्रवेश करने वाले अंतिम प्रतिभागी ने 52 सप्ताह पूरे नहीं कर लिए हैं।
• मुलाकात की आवृत्ति: आकलन की अनुसूची के आधार पर सप्ताह की मुलाकातें।

समावेशन मानदंड:

• जिन प्रतिभागियों को एससीडी का निदान किया गया है।
• जिन प्रतिभागियों को स्क्रीनिंग मुलाकात के 12 महीनों के भीतर प्रलेखित तीव्र नैदानिक VOC के ≥2 से ≤10 एपिसोड हुए हैं।
• जो प्रतिभागी या तो स्क्रीनिंग मुलाकात पर हाइड्रोक्सीयूरिया और/या एल-ग्लूटामाइन पर नहीं हैं और अध्ययन के दौरान उन्हें प्राप्त करने की योजना नहीं बनाते हैं या कम से कम 6 महीने के लिए एचयू और/या एल-ग्लूटामाइन प्राप्त किया है। हाइड्रॉक्सियूरिया और/या एल-ग्लूटामाइन पर प्रतिभागियों को सुरक्षा कारणों को छोड़कर, अध्ययन की अवधि के लिए समान वजन-आधारित खुराक स्तर पर जारी रखने के इरादे से, स्क्रीनिंग मुलाकात से कम से कम 3 महीने पहले तक एक स्थिर वजन-आधारित खुराक स्तर (मिलीग्राम/किलोग्राम) पर होना चाहिए।
• पूर्वी सहकारी कैंसर विज्ञान समूह (ECOG) प्रदर्शन स्थिति ग्रेड 2 या उससे कम के साथ प्रतिभागी।
• पुरुषों और महिलाओं द्वारा गर्भनिरोधक उपयोग नैदानिक अध्ययनों में भाग लेने वालों के लिए गर्भनिरोधक के तरीकों के बारे में स्थानीय नियमों के अनुरूप होना चाहिए।
• ≥10 से <18 वर्ष की आयु के प्रतिभागियों के लिए: माता-पिता(ओं)/कानूनी अभिभावक(कों) को किसी भी अध्ययन-संबंधी प्रक्रियाओं को किए जाने से पहले लिखित सूचित सहमति प्रदान करनी होगी।

बहिष्करण मानदंड:

• यदि निम्नलिखित में से कोई भी मानदंड लागू होता है, तो प्रतिभागियों को अध्ययन से बाहर रखा जाता है: पिछले 5 वर्षों के भीतर लिम्फोमा, ल्यूकेमिया, या किसी भी दुर्दमता के चिकित्सा इतिहास वाले प्रतिभागियों को त्वचा के बेसल सेल या स्क्वैमस एपिथेलियल कार्सिनोमा को छोड़कर जिन्हें पिछले 3 वर्षों से मेटास्टैटिक बीमारी के कोई सबूत नहीं मिला है।
• अन्वेषक या इलेक्ट्रोकार्डियोग्राम (ECG) के निष्कर्षों की राय में नैदानिक रूप से प्रासंगिक कार्डियक असामान्यता।
• स्ट्रोक के इतिहास, या असामान्य ट्रांसक्रानियल डॉपलर के इतिहास वाले प्रतिभागी।
• स्क्रीनिंग के समय एंटीवायरल थेरेपी प्राप्त करने वालों सहित अनियंत्रित या सक्रिय HBV संक्रमण और/या HCV संक्रमण वाले प्रतिभागी।
• एचआईवी संक्रमण।
• सक्रिय या अव्यक्त तपेदिक (TB) का इतिहास
• पॉजिटिव COVID-19 आणविक परीक्षण।
• प्रतिभागी स्क्रीनिंग मुलाकात से पहले 90 दिनों के भीतर क्रिज़ेनलिज़ुमैब (ADAKVEO दुर्ग) और/या वोक्सलोटर (OXBRYTA दुर्ग) ले रहा है या प्राप्त कर चुका है।

उपरोक्त जानकारी का उद्देश्य नैदानिक परीक्षण में रोगी की संभावित भागीदारी से संबंधित सभी विचारों को शामिल करना नहीं है।