हीमोफिलिया ए या बी के साथ 1 से 12 साल से कम उम्र के पुरुष प्रतिभागियों में फिटुसिरैन प्रोफिलैक्सिस की प्रभावकारिता और सुरक्षा की जांच करने के लिए एक अध्ययन

यह पुरुष बाल चिकित्सा सहभागियों (1 से <12 वर्ष की आयु) को दिए गए फिटुसिरैन प्रोफिलैक्सिस के साथ उपचार की प्रभावकारिता और सुरक्षा का मूल्यांकन करने के लिए एक समानांतर, चरण 3, दो-हाथ, खुला-लेबल अध्ययन है, जिन्हें गंभीर हीमोफिलिया ए या बी है, जिसमें FVIII या FIX के प्रति अवरोधक एंटीबॉडी के साथ या बिना।

प्रतिभागियों की संख्या:

अध्ययन में लगभग 85 प्रतिभागियों को नामांकित किया जाएगा:

• गंभीर हीमोफिलिया ए या बी वाले लगभग 60 फिटुसिरैन-नाव प्रतिभागी, अवरोधकों (फिटुसिरैन-नाव बांह) के साथ या बिना, और

• EFC15467 प्रतिभागी।

  • अध्ययन EFC15467 में बाल चिकित्सा आबादी में फिटुसिरैन की जांच की गई है, जिसने बाल चिकित्सा आबादी में फिटुसिरैन की सुरक्षा और सहनशीलता की जांच करने के लिए अवरोधकों के साथ हीमोफिलिया ए या बी के साथ 1 से <12 वर्ष की आयु के पुरुष प्रतिभागियों को नामांकित किया है।

प्रतिभागियों को 2 में से 1 शाखा में नामांकित किया जाएगा:

• फिटुसिरैन-नेव: इन प्रतिभागियों को पहले फिटुसिरैन नहीं मिली है, और वे स्क्रीनिंग और अध्ययन पात्रता आकलन से गुजरेंगे। एक बार नामांकित होने के बाद, वे फिटुसिरैन प्रोफिलैक्सिस शुरू करने से पहले 24 सप्ताह की मानक देखभाल (SOC) अवधि से गुजरेंगे।
• EFC15467 अध्ययन से रोल-ओवर प्रतिभागी: केवल वे प्रतिभागी जो अभी भी अध्ययन EFC15467 में सक्रिय उपचार पर हैं और EFC17905 का अध्ययन करने के लिए सहमति दे रहे हैं, रोल-ओवर करने के पात्र होंगे। उन्हें स्क्रीनिंग या आगे पात्रता मूल्यांकन से गुजरने की आवश्यकता नहीं होगी। वे सीधे फिटुसिरैन उपचार अवधि में नामांकन करेंगे और अपनी वर्तमान फिटुसिरैन खुराक पर उपचार जारी रखेंगे।

फिटुसिरैन उपचार की अवधि फिटुसिरैन-नाव बांह के लिए 160 सप्ताह तक और रोल-ओवर बांह के लिए 60 सप्ताह तक होगी।

फिटुसिरैन उपचार की अवधि फिटुसिरैन-नाव बांह के लिए 160 सप्ताह तक और रोल-ओवर बांह के लिए 60 सप्ताह तक होगी।

समावेशन मानदंड:

फिटुसिरैन के संपर्क में नहीं आने वाले प्रतिभागी अध्ययन में शामिल होने के पात्र तभी हैं जब निम्नलिखित सभी मानदंड लागू हों:

• नामांकन के समय प्रतिभागी की आयु 1 से <12 वर्ष होनी चाहिए।
• सहभागियों को स्क्रीनिंग या प्रलेखित चिकित्सा रिकॉर्ड साक्ष्य पर केंद्रीय प्रयोगशाला माप द्वारा प्रमाणित गंभीर हीमोफिलिया A या B (FVIII <1% या FIX ≤2%) होना चाहिए।
• प्रतिभागियों को नीचे परिभाषित के अनुसार अवरोधक या गैर-अवरोधक स्थिति को पूरा करना होगा:

अवरोधक:

स्क्रीनिंग से पहले कम से कम पिछले 3 महीनों के लिए किसी भी रक्तस्राव प्रकरण के लिए मांग पर चिकित्सा के रूप में रोगनिरोधक या बीपीए के लिए बीपीए के उपयोग की आवश्यकता है, और निम्‍नलिखित निज्मेजेन-संशोधित बेथेस्‍डा जांच परिणामों के मानदंडों में से एक को पूरा करें:

• स्क्रीनिंग पर ≥0.6 BU/mL का अवरोधक टाइटर, या
• लगातार 2 टाइटर ≥0.6 BU/mL के चिकित्सा रिकॉर्ड साक्ष्य के साथ स्क्रीनिंग पर <0.6 BU/mL का अवरोधक टिटर, या
• स्क्रीनिंग पर <0.6 BU/mL का अवरोधक टिटर 1 अवरोधक टिटर ≥0.6 BU/mL के चिकित्सा रिकॉर्ड साक्ष्य और एनामेनेस्टिक प्रतिक्रिया का इतिहास, या गंभीर एलर्जी प्रतिक्रिया (जैसे, एनाफिलैक्सिस) या नेफ्रोटिक सिंड्रोम के साथ

गैर-निरोधक:

स्क्रीनिंग से कम से कम पिछले 3 महीनों के लिए किसी भी रक्तस्राव प्रकरण के लिए ऑन-डिमांड थेरेपी के रूप में रोगनिरोधक या CFC के लिए थक्के कारक सांद्र (CFCs) के उपयोग की आवश्यकता है, और निम्नलिखित मानदंडों में से प्रत्येक को पूरा करें:

• स्क्रीनिंग पर निजमेजेन-संशोधित बेथेस्डा परख अवरोधक का स्तर <0.6 BU/mL है, और

• स्क्रीनिंग से पहले कम से कम पिछले 3 महीनों के लिए रक्तस्राव की घटनाओं के उपचार के लिए BPA का कोई उपयोग नहीं

  • प्रतिभागियों के पास पर्याप्त परिधीय शिरापरक पहुंच होनी चाहिए, जैसा कि अन्वेषक द्वारा निर्धारित किया गया है, ताकि अध्ययन प्रोटोकॉल द्वारा आवश्यक रक्त निकासी की अनुमति मिल सके।
  • पुरुष: इस अध्ययन के लिए कोई गर्भनिरोधक आवश्यकताएं नहीं हैं, सिवाय इसके कि जहां स्थानीय नियमों द्वारा आवश्यक हो।
  • हस्ताक्षरित सूचित सहमति/अनुमति देने में सक्षम। एक हस्ताक्षरित लिखित सूचित सहमति माता-पिता(ओं)/कानूनी अभिभावक (इसके बाद "माता-पिता" के रूप में संदर्भित) से प्राप्त की जानी चाहिए, साथ ही स्थानीय और राष्ट्रीय आवश्यकताओं के अनुसार प्रतिभागी से प्राप्त लिखित या मौखिक सहमति भी प्राप्त की जानी चाहिए।

बहिष्करण मानदंड:

फिटुसिरैन के संपर्क में पहले नहीं आने वाले प्रतिभागियों को अध्ययन से बाहर कर दिया जाता है यदि निम्नलिखित में से कोई भी मानदंड लागू होता है:

• हीमोफिलिया ए या बी के अलावा अन्य ज्ञात रक्तस्राव विकार।
• नैदानिक रूप से महत्वपूर्ण यकृत रोग की उपस्थिति।
• एंटीफॉस्फोलिपिड एंटीबॉडी सिंड्रोम का इतिहास।
• धमनी या शिरापरक थ्रोम्बोम्बोलिज़्म का इतिहास, एक निवास शिरापरक पहुंच से असंबंधित
• कोई भी स्थिति (उदाहरण के लिए, चिकित्सा चिंता), जो अन्वेषक की राय में, सहभागी को खुराक के लिए अनुपयुक्त बनाएगी या जो अध्ययन अनुपालन, सहभागी की सुरक्षा और/या अध्ययन की उपचार अवधि पूरी होने में सहभागी की भागीदारी में हस्तक्षेप कर सकती है।
• कई दवा एलर्जी का इतिहास या ओलिगोन्यूक्लियोटाइड या गैलनाक के लिए एलर्जी प्रतिक्रिया का इतिहास।
• एक केंद्रीय या परिधीय निवास कैथेटर वाले प्रयोगाधीन व्यक्ति, शिरापरक पहुंच जटिलताओं (जैसे संक्रमण, घनास्त्रता) के इतिहास के साथ, जो पिछले 12 महीनों में अस्पताल में भर्ती होने और/या प्रणालीगत एंटीकोएग्यूलेशन थेरेपी के लिए अग्रणी हैं।
• स्क्रीनिंग पर, अध्ययन के दौरान सर्जरी की अनुमानित आवश्यकता या अध्ययन के दौरान होने वाली नियोजित सर्जरी।
• स्क्रीनिंग से पहले 14 दिनों के भीतर शल्य प्रक्रिया को पूरा करना, या वर्तमान में ऑपरेशन के बाद हेमोस्टेसिस के लिए अतिरिक्त बीपीए इन्फ्यूजन प्राप्त करना।
• SC इंजेक्शन(नों) के प्रति असहिष्णुता का इतिहास।
• ITI थेरेपी में वर्तमान भागीदारी।
• स्क्रीनिंग से पहले 6 महीने के भीतर एमीज़ुमैब (हेम्लिब्रा एफ़एफ़ए) या किसी गैर-कारक रक्तस्राव प्रबंधन उपचार का उपयोग
• पूर्व जीन थेरेपी
• इस अध्ययन के दौरान होने वाले किसी अन्य नैदानिक अध्ययन में वर्तमान या भविष्य की भागीदारी, जिसमें फिटुसिरैन या अन्वेषणात्मक उपकरण के अलावा कोई अन्य अन्वेषणात्मक उत्पाद शामिल है।
• स्क्रीनिंग पर AT गतिविधि <60%, जैसा कि केंद्रीय प्रयोगशाला विश्लेषण द्वारा निर्धारित किया गया है।
• सह-मौजूदा थ्रोम्बोफिलिक विकार।
• एक सक्रिय हेपेटाइटिस सी वायरस संक्रमण की उपस्थिति
• तीव्र हेपेटाइटिस ए या हेपेटाइटिस ई वायरस संक्रमण की उपस्थिति।
• तीव्र या पुरानी हेपेटाइटिस बी वायरस संक्रमण की उपस्थिति।
• प्लेटलेट काउंट ≤100 000/μL।
• स्क्रीनिंग पर तीव्र संक्रमण की उपस्थिति।
• <400 कोशिकाओं/μL की CD4 गणना के साथ ह्यूमन इम्यूनोडेफिशिएंसी वायरस (HIV) पॉज़िटिव है।
• अनुमानित ग्लोमेरुलर निस्पंदन दर ≤45 mL/मिनट/1.73 m2 (श्वात्स सूत्र का उपयोग करके)।

उपरोक्त जानकारी का उद्देश्य नैदानिक परीक्षण में रोगी की संभावित भागीदारी से संबंधित सभी विचारों को शामिल करना नहीं है।