ムコ多糖症I（MPS I）レジストリ

ムコ多糖症I（MPS I）レジストリは、MPS I患者の転帰を追跡する進行中の観察データベースである。 MPS Iレジストリーによって収集されたデータは、MPS Iの自然経過及び進行、並びにアウドラザイム（遺伝子組換えヒトα-L-イデュロニダーゼ）又はその他の治療法などの酵素補充療法を受けている患者の臨床反応をより良く特徴づけるための情報を提供する。

本レジストリの目的：

• アウドラザイム®（ラロニダーゼ）の長期有効性および安全性を評価する
• MPS Iのばらつき、進行、自然歴など、MPS I集団全体を特徴付け、説明すること
• MPS I医療コミュニティが、患者ケアを最適化するために、患者のモニタリングと患者の転帰に関する報告に関する推奨事項を作成できるよう支援する

MPS Iレジストリは国際的なプログラムであり、患者は、AbsocketLocationの見出しで提供される中央の連絡先情報に加えて、以下に連絡することができます。

• アジア太平洋地域 - Vivian Liu, +65-6431-2548, Vivian.liu@genzyme.com
• ヨーロッパ - +31-35-699-1232、europe@mpsiregistry.com
• 中南米 - +617-591-5500、help@mpsiregistry.com
• 北米 - +617-591-5500、help@mpsiregistry.com

選択基準：

• MPS Iと確定診断された全ての患者は組入れに適格である。 確定診断はAと定義する。 α (a)-L-イズロニダーゼ酵素活性および/またはBの欠損を示す生化学的証拠の記録。 a-L-イズロニダーゼをコードする遺伝子の突然変異（または測定可能なMPS Iの臨床徴候および症状）
• すべての患者について、記入済みの患者承認フォームが必要です。

除外基準：

• MPS Iレジストリへの参加に関する除外基準はない。 注：レジストリへの参加は、他の臨床試験への参加を除外するものではありません。