過去にエミシズマブによる予防治療を受けた重症血友病患者を対象とした出血予防薬（フィツシラン）の試験

本治験は、エミシズマブの定期投与から切り替えた後のフィツシランの定期投与を評価する第4相、探索的単群試験である。

この治験は、エミシズマブの最終投与から移行期間後のfitusiranへの切り替えの安全性および忍容性を評価することを目的としています。 本試験は、以前にエミシズマブの予防投与を受けていた、インヒビター保有または非保有の≥12歳の重症血友病A男性被験者を対象に実施する。

治験の詳細には以下が含まれる。

• 治験期間は最長約28ヵ月間である。

  • 約2ヵ月間のスクリーニング期間があります。
  • フィツシランの投与開始までに約2ヵ月間（フィツシランの投与前期間）があります。
  • Fitusiran投与期間は最長18ヵ月間（fitusiran投与期間）である。
  • アンチトロンビン（AT）追跡調査期間（FU）は、fitusiranの最終投与後約6ヵ月間とする（この期間中、fitusiranの最終投与後、AT活性レベルが少なくとも60%に戻るまで、AT活性レベルを約一ヵ月間隔でモニタリングする）。
• フィツシラン投与期間中、28日（4週間）／56日（8週間）の毎月／2ヵ月間隔で実施医療機関への来院を予定している。

選択基準：

• 男性参加者は、インフォームドコンセントに署名する時点で≧12歳でなければならない

• スクリーニング時の中央検査機関の測定又は医療記録のエビデンスにより重症先天性血友病A（FVIII < 1%）と診断されている。

  • スクリーニング時のインヒビター力価が≥0.6 BU/mL、または
  • スクリーニング時のインヒビター力価が<0.6 BU/mLであり、2回連続で抗体力価が≥0.6 BU/mLの医療記録がある、又は
  • スクリーニング時のインヒビター力価が＜0.6 BU/mLであり、既往反応のエビデンスが医療記録にある。
• インヒビター／インヒビター非保有状態にかかわらず、現在エミシズマブの予防投与を全量受けている被験者。
• 同意説明文書／アセント文書に署名し、同意説明文書（ICF）及び本治験実施計画書に記載されている要件及び制限事項の遵守を含む。

除外基準：

以下の基準のいずれかに該当する被験者は、本治験から除外する。

• 既知の併存出血性疾患
• 抗リン脂質抗体症候群の既往歴がある患者。
• 動脈又は静脈血栓塞栓症、心房細動、重大な弁膜症、心筋梗塞、狭心症、一過性脳虚血発作又は脳卒中の既往歴がある患者。 留置静脈アクセスに関連する血栓症を発現した患者は登録可能である。
• 臨床的に重要な肝疾患の存在
• fitusiranの試験に現在参加している、または過去に参加していた
• 遺伝子治療試験に現在参加している、または過去に参加していた
• スクリーニング時のAT活性＜60%、中央検査機関の測定により判定
• 併存する血栓性障害 - C型肝炎ウイルス抗体陽性。ただし、C型肝炎ウイルス負荷が陰性で肝硬変のエビデンスがない被験者を除く
• 急性肝炎、すなわちA型肝炎、E型肝炎の存在。
• 急性または慢性B型肝炎感染の存在
• CD4細胞数<200 cells/μLのHIV陽性が既知である。
• 腎機能低下

上記の情報は、患者さんが治験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。