エミシズマブによる予防的治療を受けたことがある重症血友病の患者さんを対象に、出血を予防するための薬（Fitusiran）を調べる試験

本治験は、エミシズマブの予防投与から切り替えた後のfitusiranの予防投与を評価する、探索的、単群、第4相試験である。

本試験は、エミシズマブの最終投与からの移行期間後のfitusiranへの切り替えの安全性および忍容性を評価することを目的としている。 本試験は、過去にエミシズマブの予防投与を受けていた≥12歳のインヒビター保有の有無にかかわらず、重度の血友病A男性被験者を対象に実施される。

治験の詳細：

• 治験期間は最長約28ヵ月間です。

  • 約2ヵ月間のスクリーニング期間があります。
  • Fitusiranの投与開始前（fitusiranの投与開始前）は約2ヵ月間である。
  • fitusiran投与期間は最長18ヵ月間（fitusiran投与期間）
  • アンチトロンビン（AT）追跡調査（FU）期間は、fitusiranの最終投与から約6ヵ月後である（AT活性レベルは、AT活性レベルが少なくとも60%に戻るまで、fitusiranの最終投与から約1ヵ月間隔でモニタリングされる）。
• 治験実施施設への来院は、fitusiran投与期間中の28日（4週間）/56日（8週間）の間隔を1ヵ月ごと/2ヵ月ごとに予定されています。

選択基準：

• 男性被験者は、同意文書への署名時点で≥12歳以下でなければなりません

• スクリーニング時の中央検査機関での測定値又は医療記録の記録から明らかな重度の先天性血友病A（FVIII < 1%）の診断。

  • スクリーニング時のインヒビター力価が≥0.6 BU/mL、または
  • スクリーニング時のインヒビター力価が<0.6 BU/mLで、2回の連続力価が≥0.6 BU/mLの医療記録の証拠がある、または
  • スクリーニング時のインヒビター力価が<0.6 BU/mLで、アナムネスト反応の医療記録の証拠がある。
• インヒビター/非インヒビターの状態に関係なく、現在エミシズマブの添付文書に記載されている全用量の予防投与を受けている患者。
• 同意説明文書（ICF）及び本治験実施計画書に記載されている要件及び制限の遵守を含む、署名済みの同意説明文書/アセント文書。

除外基準：

以下の基準のいずれかに該当する場合、被験者は本治験から除外される。

• 既知の出血性疾患の併存
• 抗リン脂質抗体症候群の既往。
• 動脈又は静脈の血栓塞栓症、心房細動、重大な弁膜症、心筋梗塞、狭心症、一過性脳虚血発作、又は脳卒中の既往歴がある患者。 留置静脈アクセスに関連する血栓症を発現した被験者は登録できる。
• 臨床的に重要な肝疾患の存在
• 現在または過去にfitusiranの治験に参加している
• 遺伝子治療試験に現在または過去に参加している
• スクリーニング時のAT活性<60%、中央検査機関の測定により判定
• 併存する血栓性障害 - C型肝炎ウイルス量が陰性で肝硬変のエビデンスがない被験者を除く、C型肝炎ウイルス抗体陽性
• 急性肝炎、すなわちA型肝炎、E型肝炎の存在。
• 急性又は慢性B型肝炎感染の有無
• CD4 数 <200 細胞/μL で HIV 陽性であることが知られています。
• 腎機能低下

上記の情報は、患者の治験参加の可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図していません。