酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ASMD）を有する2歳未満の小児患者を対象としたオリプダーゼ アルファ療法の実臨床長期安全性及び免疫原性試験

米国、多施設共同、コホート、非盲検観察試験、主要データ収集あり。 治験の目的（例：ADAの評価）に対処する治験実施計画書に規定された補助的な手順は、酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ASMD）に対する標準治療の範囲外とみなすことができるが、被験者からの追加データの収集が治療を指示しないため、治験方法には介入しない。 治験期間は全体で5年間とする。 追跡調査期間は最短1年～最長3年とする。 登録期間は最長4年間とし、最後に登録した被験者の追跡調査期間を最低1年間とする。

これはハイブリッド試験デザインである。
患者は登録のために既存の治験実施施設に来院する必要はありません。

選択基準：

• ASMDタイプA/B又はBを有し、治療開始時に<2歳、又はASMDタイプA（年齢制限なし）であること。
• 被験者はオリプダーゼ アルファの体重が≥ 2 kg［米国添付文書（USPI）］であることから、オリプダーゼ アルファを投与されている乳幼児の体重の最小値が規定されている）。
• 末梢血白血球、培養線維芽細胞又はリンパ球、及び/又は遺伝子型判定により判定されたASMDが記録されていること。
• 同意説明文書（ICF）及び本治験実施計画書に記載されている要件及び制限の遵守を含め、被験者の親（複数可）/法定後見人（複数可）が署名済みの同意説明文書を提出しなければならない。 署名済みのICFは、治験実施計画書に関連する手順を実施する前に提出しなければならない。
• オリプダーゼ アルファの酵素補充療法の開始に適格である、又はオリプダーゼ アルファの初回投与を受けた（かつ、それ以上受けていない）が、臨床データ、臨床検査データ及びADAデータを取得できる患者。

除外基準：

• ICFへの署名及び治験登録前30日以内又は治験薬の半減期の5倍の期間内に治験薬の投与を受けている患者。
• 医学的又は臨床的状態、又は治験手順の不遵守の潜在的リスクを含む、治験責任医師が判断した理由により、参加に適さない被験者。
• ICH-GCP省令E6の1.61項に関連して、実施医療機関の従業員又は治験実施に直接関与するその他の者の近親者である。