通常の治療では効果が得られない慢性炎症性脱髄性多発神経炎（CIDP）の患者さんを対象としたリリパルバルトの効果と安全性を調べる試験

この治験の目的は、利用可能な治療に反応しないCIDPの成人患者さんを対象に、リリパルバルトの有効性と安全性をプラセボと比較して評価することです。 治験期間は最長25ヵ月間（約2年間）です。

選択基準：

被験者は、以下の基準の全てに該当する場合に限り、本治験に組み入れる資格を有する。

• 欧州神経学会（EAN）/末梢神経学会（PNS）タスクフォースCIDPガイドライン第2版（2021年）に基づき、CIDP又はCIDPの可能性のある基準を有する被験者。
• 典型的なCIDP、又は運動性CIDP、多巣性CIDP（ルイス・サムナー症候群としても知られる）の2つのCIDP変異のいずれかを有する患者。 診断は判定委員会が確認しなければならない。

• 以下に定義する免疫グロブリン療法又はコルチコステロイド療法のいずれかに不応である患者。

  • 免疫グロブリン難治性サブグループ：スクリーニング前の免疫グロブリン療法が無効又は効果不十分であるという過去のエビデンス
  • コルチコステロイド不応性サブグループ：スクリーニング前のコルチコステロイド療法が無効又は効果不十分であるという過去のエビデンス
• INCATスコアが2～9の患者
• 許可されている免疫抑制剤（アザチオプリン、シクロスポリン、またはミコフェノール酸モフェチル）が≥6ヵ月間服用されている
• 低用量経口コルチコステロイド（プレドニゾン又は同等薬剤≤20 mg/日）の投与を受けている可能性がある
• スクリーニング時のCIDP疾患活動性スコア（CDAS）が≥ 2ポイントと定義される活動性疾患を有する被験者
• Day 1前5年以内にカプセル化された細菌病原体に対するワクチン接種の記録がある、又は治験薬の初回投与の少なくとも14日前にワクチン接種を開始している患者
• 性的に活発な男性または女性参加者の避妊、妊娠または授乳していない、男性参加者への精子提供なし
• スクリーニング時の体重が35 kg～154 kg（77～340 lbs）以下

除外基準：

以下の基準のいずれかに該当する場合、被験者は本治験から除外される。

• 急性脱髄性多発ニューロパチー（ギラン・バレー症候群など）、遺伝性脱髄性ニューロパチー、感染症又は全身性疾患に続発するニューロパチー、糖尿病性ニューロパチー、薬物性又は毒素誘発性ニューロパチー、多巣性運動ニューロパチー、免疫グロブリンM（IgM）単クローン性免疫グロブリン血症に関連する多発ニューロパチー、POEMS症候群、及び腰仙骨神経根神経叢ニューロパチーを含むがこれらに限定されないその他の原因による多発ニューロパチー。
• 感覚性CIDP、遠位CIDP及び限局性CIDP変異。
• 治療又は転帰の評価を妨げる症状及び徴候を引き起こす可能性のあるその他の神経学的又は全身性疾患
• コントロール不良の糖尿病
• スクリーニング前30日以内に入院を要する重篤な感染症、及びスクリーニング中に抗菌薬治療を要する活動性感染症、又は感染症のリスク増加の素因となる可能性のある疾患（既知の免疫不全又は再発性感染症の既往などの病歴）を有する患者
• 全身性エリテマトーデス（SLE）の臨床診断またはSLEの家族歴。 スクリーニング時に抗核抗体（ANA）抗体価≥1:160かつ抗二本鎖DNA（抗dsDNA）陽性の被験者は、登録前にSLEの診断を除外しなければならない。
• いずれかの治験薬又はその成分に対する感受性、又は治験参加が禁忌であると治験責任医師が判断した薬剤若しくはその他のアレルギー。 具体的には、リリパルバート又はその成分に対する過敏症反応の既往歴、又はヒト化モノクローナル抗体若しくはマウスモノクローナル抗体に対する重度のアレルギー反応若しくはアナフィラキシー反応の既往歴。
• ベネフィット・リスク評価に影響を及ぼす、被験者の安全性を脅かす、又は本治験で収集されたデータの質を損なう可能性がある、臨床的に意義のあるその他の病歴又は継続中の病状（スクリーニング時に治験責任医師が判断）、又は治験責任医師の判断により、本治験の参加に悪影響を及ぼす可能性があるその他の重大な合併症の病歴又は現病歴。
• スクリーニング来院前6ヵ月間の自殺企図歴の記録、スクリーニング時のC-SSRSでカテゴリー4又は5の自殺念慮の有無、又は治験責任医師の判断で自殺企図のリスクがある被験者。
• ワクチン接種後6週間以内にCIDPが悪化し、再発したと治験責任医師が判断した場合
• 治験の結果を混乱させたり、参加者を過度のリスクにさらす可能性のある、最近または予定されている大手術
• 最近免疫グロブリン（IVIg又はSCIg）の投与を受けた被験者
• 血漿交換による最近の治療
• リリパルバルトによる前治療
• ミトキサントロン、アレムツズマブ、クラドリビンなどの持続的な効果を有する免疫抑制/化学療法薬による治療歴（いつでも）
• 全リンパ照射又は骨髄移植による治療歴（いつでも）
• 6ヵ月以内にリツキシマブなどのB細胞枯渇剤による治療歴がある
• 特定の補体系阻害剤（例：エクリズマブ）を、製品の半減期の12週間以内又は5倍のいずれか長い方に使用すること
• シクロホスファミド、メトトレキサート、タクロリムス、インターフェロン、又は腫瘍壊死因子（TNF）α阻害剤などの免疫抑制剤/化学療法剤の投与前6ヵ月以内の治療。 CIDPで一般的に使用される特定の免疫抑制剤（アザチオプリン、シクロスポリン、またはミコフェノール酸モフェチル）は、選択基準で示されているように許可されます。
• 投与前28日以内に受けたワクチン接種（スクリーニング時に確認すべき例外は少ない）
• スクリーニング前12週間以内又は半減期の5倍以内のいずれか長い方の期間内に、治験薬を使用した別の治験に参加する、又は治験薬を受領する
• 本治験において臨床的に重要であると治験責任医師が判断した、正常範囲外のスクリーニング時の臨床検査値又はECG異常

• 以下のいずれかの検査結果が陽性：

  • B型肝炎表面抗原（HBsAg）。
  • 抗B型肝炎コア抗体（抗HBc Ab）（抗B型肝炎表面抗体［抗HBs Ab］も陽性で、自然免疫を示す場合を除く）。
  • 抗C型肝炎ウイルス（抗HCV）抗体（過去に回復した疾患によりC型肝炎抗体が陽性であった被験者は、RNA肝炎検査で陰性が確認された場合のみ登録できる）。
  • 抗ヒト免疫不全ウイルス1および2（抗HIV1およびanti-HIV2）抗体。
• 妊娠。高感度の尿又は血清妊娠検査、又は授乳の結果が陽性と定義する。
• 規制または法的命令による施設への収容。例：投獄または法的施設化
• 医学的又は臨床的状態、又は治験手順の不遵守の潜在的リスクを含む、治験責任医師が判断した理由を問わず、参加に適さない被験者
• 治験実施医療機関の従業員、治験の実施に直接関与するその他の個人、又はこれらの個人の近親者
• 被験者が治験に参加できないような国固有の規制
• efgartigimodの最近の投与

上記の情報は、患者の治験参加の可能性に関連するすべての考慮事項を含むものではありません。