慢性炎症性脱髄性多発神経炎（CIDP）患者を対象とした免疫グロブリン静注（IVIg）の通常治療に対するリリパルバルトの有効性及び安全性を検討する試験

 本治験の目的は、IVIgによる維持療法を受けているものの、身体的課題が継続しているCIDP成人患者を対象として、リリパルバルトの有効性及び安全性を免疫グロブリン静注（IVIg）と比較して評価することである。 治験期間は最長25ヵ月（約2年間）です。

選択基準：

被験者は、以下の基準の全てに該当する場合に限り、本治験への参加に適格である。

• 欧州神経学会（EAN）/末梢神経学会（PNS）タスクフォースCIDPガイドライン第2版（2021年）に基づくCIDP又はCIDPの可能性のある基準を有する被験者。
• 典型的なCIDP、又は運動性CIDP、多巣性CIDP（ルイス・サムナー症候群としても知られる）の2つのCIDP変異のいずれかを有する患者。 診断は、治験判定委員会によって確認されなければならない。
• 参加者は過去5年間にIVIgに反応している必要があります。
• 被験者はIVIgの安定した維持用量の投与を受けていなければならない。
• スクリーニング時にINCATスコアが2～9であり、ベースライン時に確認された後遺障害を有する被験者（2のスコアはINCATの下肢障害要素のみに基づくものとする）。
• EAN/PNS 2021 CIDPガイドラインに従って定義される標準的な維持投与レジメン内でIVIgの投与を受けている患者。
• 自宅でIVIg投与を受けている被験者は、IVIg投与をベースラインの1サイクル以上前に病院又は点滴センターの施設に変更する限り、適格とする。
• スクリーニング時のCIDP疾患活動性スコア（CDAS）が≥2ポイントであることで定義される活動性疾患を有する患者。
• Day 1前5年以内にカプセル化細菌病原体に対するワクチン接種の記録がある、又は治験薬の初回投与の少なくとも14日前にワクチン接種を開始している必要がある。
• 性的に活発な男性または女性参加者の避妊、妊娠または授乳していない、男性参加者への精子提供なし
• スクリーニング時の体重が35～154 kg（77～340 lbs）以下であること。
• 臨床的意義のある悪化が2年以内に1回以上認められた、又はスクリーニング前5年以内に臨床的に意義のある悪化が2回以上認められた。これらの悪化は、投与中断、減量、又は投与間隔の延長の期間中に認められたものであり、臨床検査又は医療記録により確認された。

除外基準：

以下の基準のいずれかに該当する場合、被験者は本治験から除外される。

• 急性脱髄性多発ニューロパチー（例，ギラン・バレー症候群），遺伝性脱髄性ニューロパチー，感染症または全身性疾患に続発するニューロパチー，糖尿病性ニューロパチー，薬物性または毒素誘発性ニューロパチー，多巣性運動ニューロパチー，IgMモノクローナル免疫グロブリン血症に関連する多発ニューロパチー，POEMS症候群，腰仙骨神経根神経叢ニューロパチーなど，その他の原因による多発ニューロパチー。
• 感覚性CIDP、遠位CIDP及び限局性CIDP変異型。
• 治療又は転帰の評価を妨げる症状及び徴候を引き起こす可能性のあるその他の神経学的又は全身性疾患。
• コントロール不良の糖尿病
• スクリーニング前30日以内に入院を要する重篤な感染症、スクリーニング中に抗菌薬治療を要する活動性感染症、又は感染リスクが上昇する可能性のある状態（既知の免疫不全症などの病歴又は再発性感染症の既往歴など）を有する患者。
• 全身性エリテマトーデス（SLE）の臨床診断またはSLEの家族歴。 スクリーニング時に抗核抗体（ANA）抗体価≥1:160かつ抗二本鎖DNA（抗dsDNA）陽性の被験者は、登録前にSLEの診断を除外しなければならない。
• いずれかの治験薬又はその成分に対する感受性、又は治験参加が禁忌であると治験責任医師が判断した薬剤若しくはその他のアレルギー。 具体的には、リリパルバート又はその成分に対する過敏症反応の既往歴、又はヒト化又はマウスモノクローナル抗体に対する重度のアレルギー反応又はアナフィラキシー反応の既往歴。
• 免疫グロブリンの投与に関連する禁忌（例：過敏症、慢性腎臓病、血栓塞栓性疾患又は最近の血栓塞栓性事象、スクリーニング時のIgA欠損症の既知の病歴）。
• ベネフィット・リスク評価に影響を及ぼす、被験者の安全性を脅かす、又は本治験で収集されたデータの品質を損なう可能性がある、臨床的に意義のあるその他の既往歴又は継続中の病状（スクリーニング時に治験責任医師が判断）、又は治験責任医師の判断により、本治験への参加に悪影響を及ぼす可能性があるその他の重大な合併症の既往歴又は現病歴。
• スクリーニング来院前6ヵ月間の自殺企図歴の記録、スクリーニング時のC-SSRSでカテゴリー4又は5の自殺念慮の有無、又は治験責任医師の判断で自殺企図のリスクがある被験者。
• ワクチン接種後6週間以内にCIDPが悪化し、再発したと治験責任医師が判断した。
• 治験の結果を混乱させたり、参加者を過度のリスクにさらす可能性のある、最近または計画された大手術。
• 血漿交換による最近の治療
• 免疫抑制剤/免疫調節薬、又はコルチコステロイド（維持用量を除く。許容される）の投与前3ヵ月以内の治療、又は効果の持続を伴う免疫抑制剤/化学療法剤（ミトキサントロン、アレムツズマブ、クラドリビンなど）による前治療（いつでも）。
• リリパルバルトによる前治療。
• 特定の補体系阻害剤（エクリズマブなど）の最近の使用。
• 全リンパ照射又は骨髄移植による治療歴（いつでも）。
• 6ヵ月以内にリツキシマブなどのB細胞枯渇剤による治療歴がある。
• 投与前28日以内に受けたワクチン接種（スクリーニング時に確認すべき例外はほとんどない）。
• スクリーニング前の12週間以内または製品の半減期の5倍以内（いずれか長い方）に、治験薬を使用した別の治験に参加する、または治験薬を受け取った。
• 本治験において臨床的に重要であると治験責任医師が判断した、正常範囲外のスクリーニング時の臨床検査値又はECGの異常。

• 以下のいずれかの検査結果が陽性：

  • B型肝炎表面抗原（HbsAg）
  • 抗B型肝炎コア抗体（抗HBc Ab）（抗B型肝炎表面抗体［抗HBs Ab］が陽性で、自然免疫を示す場合を除く）。
  • 抗C型肝炎ウイルス（抗HCV）抗体。 過去に回復した疾患によりC型肝炎抗体が陽性であった被験者は、RNA肝炎検査で陰性が確認された場合にのみ登録することができる。
  • 抗ヒト免疫不全ウイルス1および2（抗HIV1およびanti-HIV2）抗体。
• 妊娠。高感度の尿又は血清妊娠検査、又は授乳の陽性結果と定義する。
• 規制または法的命令による施設への収容、投獄または法的施設化。
• 医学的又は臨床的な状態を含む、治験責任医師が判断した理由を問わず、参加に適さない被験者、又は治験手順の不遵守のリスクがある被験者。
• 被験者とは、治験実施医療機関の従業員、本治験の実施に直接関与するその他の個人、又はこれらの個人の近親者である。
• 治験実施計画書に規定されたとおり、被験者の治験参加を妨げるような国固有の規制。
• efgartigimodの最近の投与。

上記の情報は、治験参加者の治験参加の可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。