IOPD患者を対象としたアバルグルコシダーゼ アルファの中国PAC（承認後コミットメント）試験

本治験は、未治療又はERTによる治療歴のある中国人男性及び女性のIOPD患者を対象に、アバルグルコシダーゼ アルファの静脈内投与の安全性及び有効性を評価する、単群、52週間投与、第4相、非盲検、単群試験である。

治験の詳細には以下が含まれる。

• 治験期間：総治験期間は約64週間である。

  • 最長8週間のスクリーニング期間
  • 52週間の投与期間
  • 追跡調査期間は4週間。 （被験者が別の治験に登録する場合、又は市販のERTを受ける場合、追跡調査期間を4週間から2週間に短縮することができる）
• 来院回数は30回で、そのうち29回は実施医療機関への来院、1回の電話連絡による追跡調査来院があります。

選択基準：

• 同意説明文書への署名時に<18歳の患者。
• 参加者は、生後12ヵ月未満でポンペ病の症状の発症が記録されており（40週未満で生まれた場合は妊娠期間を補正）、IOPDの診断は、あらゆる組織源からのGAA酵素欠損およびGAA遺伝子病原性変異により確定されている。
• 診断時に心筋症が確認されていなければならない。
• 避妊法の使用は、各国の規制に従う必要がある。被験者の親／法定代理人（LAR）は、同意説明文書に署名できる必要がある。

除外基準：以下の基準のいずれかに該当する被験者は本治験から除外する。

• 治験責任医師の意見において、治験参加の妨げとなる、又は生存期間を短縮させる可能性がある重大な先天性異常を有する被験者。
• 臨床的に重要な器質性疾患を有する患者（ポンペ病に関連する症状を除く）。
• 登録前にアルグルコシダーゼ アルファ若しくはアバルグルコシダーゼ アルファ以外のERT、又は遺伝子療法を含むポンぺ病に対するその他の治療を受けたことがある被験者。
• 治験薬としてavalglucosidase alfaの初回投与前1週間未満にアルグルコシダーゼ アルファ又はavalglucosidase alfaの投与を受けた被験者で、本治験期間中に併用禁止療法（ポンぺ病に対するその他の治療）を受ける予定がある被験者。
• 登録前30日以内又は当該薬剤の血中消失半減期の5倍の期間のいずれか長い方の期間に他の治験薬（ポンペ病に特異的ではない）の投与を受けた患者、又は他の治験薬を併用することが予想される患者。
• 医学的状態又は臨床状態を含め、理由の如何を問わず、治験参加に適さないと治験責任医師が判断した患者、又は治験手順の不遵守の潜在的リスクがある患者。

上記の情報は、患者さんが治験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。