IOPD患者を対象としたアバルグルコシダーゼアルファの中国承認後コミットメント（PAC）試験

本治験は、未治療又はERTによる治療歴のあるIOPDを有する中国人男性及び女性患者を対象にavalglucosidase alfa IV投与の安全性及び有効性を評価する、単群、52週間、第4相、非盲検、単群試験である。

治験の詳細には以下が含まれる：

• 治験期間：総治験期間は約64週間である。

  • 最長8週間のスクリーニング期間
  • 投与期間52週間
  • 追跡調査期間4週間。
• 来院回数は30回で、29回の治験実施施設来院と1回の電話によるフォローアップ来院が含まれます。

選択基準：

• 同意説明文書への署名時点で<18歳であること。
• 被験者は、生後12ヵ月以前にポンペ病の症状を発症した記録があり（40週以前に出生した場合は妊娠について矯正）、組織源からのGAA酵素欠損及びGAA遺伝子病原性変異によりIOPDの診断が確定している。
• 診断時に心筋症の記録がある患者。
• 避妊法の使用は、現地の規制に従って実施する必要があります。参加者の親/法定代理人（LAR）は、同意文書に署名できる必要があります。

除外基準：以下の基準のいずれかに該当する場合、被験者は本治験から除外される。

• 重大な先天異常があり、治験参加を妨げる、又は生存を低下させる可能性があると治験責任医師が判断した患者。
• 臨床的に重要な器質的疾患を有する被験者（ポンペ病に関連する症状を除く）。
• アルグルコシダーゼ アルファ又はアバルグルコシダーゼ アルファ以外のERT、又は登録前に遺伝子治療を含むポンペ病に対するその他の治療を受けた患者。
• アルグルコシダーゼ アルファ又はアバルグルコシダーゼ アルファの初回投与前1週間以内に投与を受け、本治験中に禁止療法（ポンぺ病に対する他の治療）を受けることが予想される被験者。
• 登録前30日以内に他の治験薬（ポンぺ病に特異的ではない）を服用した方、又は当該薬剤の血中消失半減期の5倍の期間のうち長い方、又は他の治験薬を併用する予定がある方。
• 医学的又は臨床的状態を含む、治験責任医師が判断した理由を問わず、参加に適さない被験者、又は治験手順の不遵守のリスクがある被験者。