台湾の血友病A患者を対象にEfanesoctocog Alfaが関節の長期健康に及ぼす影響を評価する試験

本治験は、血友病A患者を対象にエファネソクトコグアルファの予防投与の有効性、安全性及び使用を評価することを目的とした、台湾における国内、多施設共同、後ろ向き/前向き、観察試験である。 Efanesoctocog alfaの有効性、安全性及び使用に関するデータは、登録開始後最長5年間の定期来院時に前向きに記録し、レトロスペクティブデータは、Efanesoctocog alfa投与開始の少なくとも12ヵ月前から最長24ヵ月前に収集する。 関節画像検査データは、関節U/S及び/又はMRI（≥6歳）を実施する施設で収集する。 少なくとも12ヵ月間のレトロスペクティブデータも、入手可能な場合は医療記録から収集する。 前向きに収集されたデータは、5年間の追跡調査期間中の通常の来院時に記録する。 治験終了は、最後の被験者の最終来院と定義する。 介入は実施せず、治験関連の来院は不要である。

選択基準：

• 年齢を問わず、現在及び/又は3年以上のインヒビターが検出されない中等度～重度の血友病Aと診断された患者（<0.6 BU）
• FVIII値≦5%と定義される中等度から重度の血友病A患者
• 登録日の3ヵ月前までに標準治療に従ってエファネソクトコグアルファの予防投与を開始した患者
• 6歳以上の被験者はMRI検査を受けることができる（必要に応じて、治験責任医師の判断により鎮静剤を投与する）
• 参加者は関節の検査を受けることができます。
• 被験者がエファネソクトコグアルファの投与を受けるかどうかの医師の判断は、治験参加前及び治験参加とは無関係に行われる
• 治験関連の活動が行われる前に、参加者または法定年齢未満の参加者に対する法定代理人から、署名および日付が記入された同意説明文書が提供された。 小児被験者については、各国の規制に従ってアセントを取得する。

除外基準：

• 血友病A以外の凝固障害を有する被験者
• その他の既知の出血性疾患と診断された患者
• 現在凝固因子療法を受けており、FVIII療法に対する反応が低下した徴候がある患者
• ベースラインの放射線学的ペターソンスコア（PS）が各足首で6を超える被験者
• 本治験への組入れ前3ヵ月以内の他の併用臨床介入試験への組入れ又は治験薬の服用
• 妊娠した女性参加者

上記の情報は、治験参加の可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図しているわけではありません。