台湾の血友病A患者を対象とした、エフアネソクトコグアルファが長期的な関節の健康に及ぼす影響を評価する試験

本試験は、血友病A患者を対象としてエフアネソクトコグアルファの予防的投与の有効性、安全性及び使用法を評価するためにデザインされた、台湾の全国多施設共同後向き／前向き観察試験である。 エフアネソクトコグアルファの有効性、安全性、および使用に関するデータは、登録開始後最長5年間の定期来院時に前向きに記録し、レトロスペクティブデータはエフアネソクトコグアルファ開始の少なくとも12ヵ月前から24ヵ月前まで収集する。 関節画像データは、関節U/Sおよび/またはMRIを実施する施設（≥6歳）で収集されます。 入手可能な場合は、医療記録から少なくとも12ヵ月間のレトロスペクティブデータも収集する。 前向きに収集されたデータは、五年間の追跡期間中の通常の臨床来院時に記録される。 治験終了は、最後の被験者の最終来院と定義する。 介入は行われず、治験関連の来院も不要である。

選択基準：

• 全年齢で、現在および／または少なくとも三年間（<0.6 BU）インヒビター非保有の中等度から重度の血友病Aと診断された参加者
• FVIIIレベル≦5%と定義される中等度から重度の血友病A患者
• 登録日前三ヵ月以内に標準治療に従ってエフアネソクトコグアルファの定期補充療法を開始した患者
• 6歳以上の被験者は、MRI検査を受けることができる（必要に応じて、治験責任医師の判断で鎮静剤を投与）
• 被験者は関節検査を受けることができる
• エフアネソクトコグアルファの投与に関する医師の判断は、本治験への参加前に、かつ参加とは無関係に下される。
• 治験関連の活動を実施する前に、被験者又は法定年齢未満の被験者の代諾者から、署名及び日付が記入された同意説明文書を提供する。 小児被験者については、各国の規制に従ってアセントを取得する。

除外基準：

• 血友病A以外の凝固障害を有する被験者
• 他の既知の出血性疾患と診断された被験者
• 現在凝固因子製剤の投与を受けており、FVIII療法に対する反応低下の徴候が認められる患者
• 各足首のベースライン時の放射線ペッターソンスコア（PS）が6を超える被験者
• 本治験への組入れ前3ヵ月以内に、別の併用臨床介入試験に組み入れられた、又は治験薬の投与を受けた者
• 妊娠中の女性被験者

上記の情報は、臨床試験への参加の可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。