滑膜肥厚を伴う血友病A患者におけるエフアネソクトコグアルファ予防

本試験の目的は、血友病Aの被験者を対象に、既存の滑膜肥厚のエビデンスがある関節を対象に、efanesoctocog alfaの週一回（QW）の12ヵ月間の予防投与中に滑膜肥厚の改善を評価することである。

各被験者の治験期間は約12ヵ月である。

選択基準：

• 同意／アセント取得時に、中等度から重度の血友病A（内因性FVIII凝固活性の（≦）5%（％）以下と定義）と診断されている被験者。
• 同意／アセント取得時に（≧）12歳以上である被験者。
• 参加者は、同意/アセントの時点でHEAD-USスコア（滑膜炎スコア：1または2）により少なくとも1つの適格な関節と定義される既存の滑膜肥大を患っています\。
• 適格関節を1つ以上有し、今後大整形外科手術（例：関節鏡下滑膜切除術、放射線同位体または化学式滑膜下手術）を予定していない方、またはスクリーニング来院（Visit 1）前3ヵ月以内に大整形外科手術を予定していない方。\

  \*対象関節とは、滑膜の肥大を滑膜炎の存在の指標とみなし、HEAD-US滑膜炎スコアが1または2と定義される、滑膜の肥大がある関節です

• ベースライン来院（Visit 2）前の12ヵ月間に血友病予防薬の処方による予防治療を受けた被験者。
• 同意説明文書（ICF）／アセント文書を理解する能力があり、立会人が署名したICF／アセント文書を提出し、治験実施計画書の要件を遵守することに同意する患者。
• 男性の場合、本治験では避妊法は不要である。
• 女性で、妊娠中または授乳中ではなく、以下のいずれかの条件に該当する場合：
• 妊娠可能でない女性（WONCBP）
• WOCBPであり、治験薬投与期間中（少なくともWeek 52／投与終了\[EoT\]来院まで）の失敗率が（\<）1%未満の極めて有効な避妊法を使用することに同意する。
• WOCBPは、スクリーニング来院（Visit 1）時に血清妊娠検査が陰性でなければならない。

除外基準：

• 以下の基準のいずれかに該当する場合、被験者は本治験から除外する。
• 同意／アセント取得時に、他の関連する凝固障害がある。
• すでにエフアネソクトコグアルファの投与を受けている方。
• 現在、インヒビター力価≥0.60 BU/mLと定義される第VIII因子（FVIII）インヒビターの診断を受けている。
• ベースライン来院（来院2）前2年以内にITIがある。
• 本治験のスクリーニング前3ヵ月以内に、併用臨床介入試験に登録されている、又は他の治験薬（複数可）の投与を受けている。
• 規制または法的秩序のために現在施設にいる（すなわち、囚人または法的に施設に収容されている患者）。
• 理由の如何を問わず、医学的又は臨床的状態、又は治験手順の不遵守の潜在的リスクがある患者を含め、治験責任医師が治験参加に適していないと判断した患者。
• 治験責任医師又は実施医療機関スタッフの従業員又は家族である。
• 治験実施中又は治験の過程において、倫理上の考慮事項を提起する可能性のある特定の状況に関与している。
• エフアネソクトコグアルファ、その成分、またはその賦形剤のいずれかに対する過敏症があり、治験責任医師の意見において、本治験への参加が禁忌である。

上記の情報は、患者さんが治験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。