滑膜肥厚を伴う血友病A患者におけるエフアネソクトコグアルファ予防

本試験の目的は、血友病Aの被験者を対象に、既存の滑膜肥厚のエビデンスがある関節を対象に、efanesoctocog alfaの12ヵ月間の予防投与による週一回（QW）中の滑膜肥厚の改善を評価することである。

各被験者の治験期間は約12ヵ月である。

選択基準：同意取得時に中等度から重度の血友病A（内因性FVIII凝固活性の5%（%）以下と定義）と診断された患者。

同意／アセント取得時に（≧）12歳以上である被験者。

同意／アセント取得時に、HEAD-USスコア（滑膜炎スコア：1又は2）で適格な*関節が1つ以上認められると定義される、既存の滑膜肥大を有する被験者。

適格*関節を1つ以上有し、今後の大整形外科手術（例：関節鏡下滑膜切除術、放射線同位体又は化学式滑膜下手術）の予定がない、又はスクリーニング来院（Visit 1）前3ヵ月以内に大整形外科手術を受けていない被験者。

*適格な関節とは、滑膜の肥厚を滑膜炎の存在の指標とみなし、HEAD-US滑膜炎スコアが1又は2と定義される既存の滑膜肥厚がある関節のことです。ベースライン来院（Visit 2）前の12ヵ月間に血友病予防薬の処方による予防的治療を受けた被験者。

同意説明文書（ICF）／アセント文書を理解する能力があり、立会人が署名したICF／アセント文書を提出し、治験実施計画書の要件を遵守することに同意する患者。

男性の場合、本治験では避妊法は不要である。

女性で、妊娠中または授乳中ではなく、以下のいずれかの条件に該当する場合：

妊娠の可能性がない女性（WONCBP） 妊娠可能な女性（WOCBP）であり、治験薬投与期間中［少なくともWeek 52／投与終了（EoT）来院まで］に失敗率が（＜）1%未満の極めて有効な避妊法を使用することに同意する。

WOCBPは、スクリーニング来院（Visit 1）時の血清妊娠検査が陰性でなければならない。除外基準：以下の基準のいずれかに該当する場合、被験者は本治験から除外される。

同意／アセント取得時に、他の関連する凝固障害がある。 すでにエフアネソクトコグアルファの投与を受けている方。 現在、インヒビター力価≥0.60 BU/mLと定義される第VIII因子（FVIII）インヒビターの診断を受けている。

ベースライン来院（Visit 2）前2年以内にITIがある。 本治験のスクリーニング前3ヵ月以内に、併用臨床介入試験に登録されている、又は他の治験薬（複数可）の投与を受けている。

規制または法的秩序のために現在施設にいる（すなわち、囚人または法的に施設に収容されている患者）。

理由の如何を問わず、医学的状態又は臨床状態、又は治験手順の不遵守の潜在的リスクがある患者を含め、治験責任医師が治験参加に適していないと判断した患者。

治験責任医師又は実施医療機関スタッフの従業員又は家族である。 治験実施中又は治験の過程で、倫理上の考慮事項を提起する可能性のある特定の状況に関与する。

エフアネソクトコグアルファ、その成分、又はその賦形剤のいずれかに対する過敏症を有し、治験責任医師の見解により、本治験への参加が禁忌である。