滑膜肥大を伴う血友病A患者におけるエフェネソクトコグアルファの予防

本試験の目的は、血友病A患者の既存の滑膜肥大のエビデンスを有する関節において、12ヵ月間のエファネソクトコグアルファの週1回（QW）予防投与中の滑膜肥大の改善を評価することである。

各被験者の治験期間は約12ヵ月間である。

選択基準：同意取得時に中等度から重度の血友病A（内因性第VIII因子凝固活性の（≦）5%（%）以下と定義）と診断された患者。

被験者が同意/アセントの時点で（≧）12歳以上である。

同意/アセントの時点でHEAD-USスコア（Synovitisスコア：1又は2）により、1つ以上の適格な*関節と定義される滑膜肥大が既に認められる患者。

スクリーニング来院（Visit 1）前の過去3ヵ月間に、今後予定されている主要な整形外科処置（例：関節鏡下滑膜切除術、放射線同位体又は化学滑膜切除術）又は主要な整形外科処置を受けていない適格な*関節が1つ以上ある患者。

*適格な関節とは、ベースライン来院（Visit 2）前の過去12ヵ月間に血友病予防の処方による予防的治療を受けたことがあることを示すものとして、肥大性滑膜が滑膜炎のスコア1又は2と定義される既存の滑膜肥大を有する関節である。

同意説明文書（ICF）/アセント文書を理解し、署名及び立会人の立会いを受けたICF/アセント文書を提供し、治験実施計画書の要件を遵守することに同意する患者。

男性の場合、本治験では避妊法は必要ありません。

女性の場合、妊娠中または授乳中ではなく、以下の条件のいずれかに該当します。

妊娠の可能性がない女性（WONCBP）は妊娠可能な女性（WOCBP）であり、治験薬投与期間中（少なくともWeek 52/投与終了［EoT］来院まで）に（＜）1%未満の失敗率で、効果の高い避妊法を使用することに同意する。

WOCBPはスクリーニング来院（Visit 1）時に血清妊娠検査が陰性でなければならない。除外基準：以下の基準のいずれかに該当する場合、被験者は本治験から除外される。

同意/アセントの時点で、他の関連する凝固障害がある。 すでにefanesoctocog alfaの投与を受けている。 インヒビター力価≥0.60 BU/mLと定義される第VIII因子（FVIII）インヒビターの現在の診断がある。

ベースライン来院（Visit 2）前2年以内にITIを有する。 本治験のスクリーニング前3ヵ月以内に、併存する臨床介入試験に登録されている、又は他の治験薬（複数可）に曝露されている。

現在、規制または法的命令により施設にいる（すなわち、囚人または法的に施設に収容されている患者）。

医学的または臨床的な状態、または治験手順の不遵守のリスクがある可能性のある患者を含む、治験責任医師が判断した理由を問わず、参加に適さない。

治験責任医師または治験実施施設職員の従業員または家族である。 治験実施中または治験実施中に、倫理上の考慮事項を提起する可能性のある特定の状況に関与している。

エファネソクトコグアルファまたはその成分、またはその賦形剤に対して過敏症があり、治験参加が禁忌であると治験責任医師が判断した場合。