募集中
NCT06975865
SCDと診断された方。
スクリーニングイベントから12ヵ月以内に記録された臨床的VOCエピソードが≥2～≤10回であった患者。
東海岸癌臨床試験グループ（ECOG）の全身状態がグレード2以下の患者。
男性及び女性による避妊の使用は、治験に参加する被験者の避妊方法に関する各国の規制に合致している必要がある。
≥10～<18歳の被験者については、親（複数可）/法的保護者（複数可）は、治験関連の手順を実施する前に、書面によるインフォームド・コンセントを提供しなければならない。
以下の基準のいずれかに該当する場合、被験者は本治験から除外される：リンパ腫、白血病、又は過去5年以内に何らかの悪性腫瘍の既往歴を有する被験者。ただし、過去3年間に転移性疾患のエビデンスがなく切除された皮膚の基底細胞癌又は扁平上皮癌を除く。
治験責任医師または心電図（ECG）所見により臨床的に意義のある心臓異常と判断された患者。
脳卒中の既往歴又は異常な経頭蓋ドップラーの既往歴がある患者。
スクリーニング時に抗ウイルス療法を受けている患者を含め、コントロール不良又は活動性のHBV感染及び/又はHCV感染を有する患者。
HIV感染。
活動性または潜在性結核（TB）の病歴
COVID-19分子検査陽性。
スクリーニング来院前90日以内にcrizanlizumab（ADAKVEO®）、及び/又は30日以内にvoxelotor（OXBRYTA®）を服用している、又は投与を受けている患者。
<p>この治験では、鎌状赤血球症の患者さんに対する治験薬の安全性と有効性を調べます。 この治験の目的は、鎌状赤血球症の患者さんに対する治験薬の効果と安全性を評価することです。 それは、状態に対する薬の影響を理解することに焦点を当てています。</p><ul><li><strong>参加いただける方：</strong>過去1年間に2～10回の臨床的VOCエピソードを経験した10～65歳の鎌状赤血球症の患者さんが参加できます。 特定のがんや特定の感染症の病歴があってはなりません。</li><li><strong>治験の内容：</strong>参加者は、鎌状赤血球症に対する治験薬の効果を評価するための治験に参加します。</li><li><strong>治験スケジュール：</strong>治験は52週間続きます。</li></ul>
+ 10 年 および - 65 年
この研究は10 年歳から65 年歳の参加者を対象としています
すべての性別
この研究はすべての性別の参加者を対象としています
第3相
有効性と安全性を確認するための大規模患者試験
192人の参加者
この研究は多数の参加者を含みます
58か所
多数の場所で利用可能
研究概要
適格基準
本治験は、鎌状赤血球症（SCD）患者を対象にrilzabrutinibの有効性及び安全性を検討する多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間、フレキシブルアダプティブ、グループシーケンシャル試験（パートA）、それに続く非盲検LTE期間（パートB）である。
治験の詳細：
- 治験期間：52週間の二重盲検期間（パートA）、その後非盲検LTE期間（パートB）。 二重盲検期間は、中間解析までの50%（成人のみ）（第IIb相試験に類似したプルーフコンセプト部分）、及び中間解析後の50%（成人及び小児）の2つのパートからなる。 二重盲検投与期間（パートA）を完了した被験者のみが、LTE期間への移行に適格である。 LTE期間（パートB）の期間は、最初の参加者（FPI）-LTE（パートB）から、LTEに参加する最後の参加者が52週間を完了するまでとする。
- 投与期間：52週間の二重盲検期間（パートA）、（FPIからLTEに参加する最後の被験者が52週間を完了するまでのLTE期間（パートB）。
- 来院頻度：評価スケジュールに基づく週の来院。