10～65歳の鎌状赤血球症患者におけるrilzabrutinibの有効性及び安全性

本治験は、鎌状赤血球症（SCD）を有する被験者を対象にリルザブルチニブの有効性及び安全性を検討する、多施設共同、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間、可変適応、群逐次試験（パートA）、その後非盲検LTE期間（パートB）である。

治験の詳細には以下が含まれる。

• 治験期間：52週間の二重盲検期間（パートA）、その後非盲検LTE期間（パートB）。 二重盲検期間は、中間解析まで50%（成人のみ）（第2b相試験に類似したプルーフコンセプトパート）、中間解析後は50%（成人及び小児）の二つのパートで構成される。 二重盲検投与期間（パートA）を完了した被験者のみがLTE期間への移行に適格となる。 LTE期間（パートB）の期間は、最初の被験者登録（FPI）-LTE（パートB）からLTEに移行する最後の被験者が52週間を完了するまでとする。
• 投与期間：52週間の二重盲検期間（パートA）、（FPIからLTEに移行する最後の被験者が52週間を完了するまでLTE期間（パートB）
• 来院頻度：評価スケジュールに基づく週の来院。

選択基準：

• SCDと診断された被験者。
• スクリーニングイベントから12ヵ月以内に、≥2～≤10回の臨床的VOCエピソードの記録がある被験者。
• スクリーニング来院時にヒドロキシ尿素及び／又はL-グルタミンの投与を受けておらず、治験期間中に投与を受ける予定がない、又はHU及び／又はL-グルタミンの投与を6ヵ月以上受けている被験者。 ヒドロキシウレア及び／又はL-グルタミンの投与を受けている被験者は、スクリーニング来院前の少なくとも3か月間、体重に基づく用量（mg/kg）が安定しており、治験期間中、同じ体重に基づく用量を継続する意思がなければならない。ただし、安全上の理由がある場合を除く。
• 米国東海岸癌臨床試験グループ（ECOG）パフォーマンスステータスがグレード2以下の患者。
• 男性及び女性の避妊法の使用は、臨床試験参加者の避妊法に関する各国の規制要件に合致していなければならない。
• ≧10～＜18歳の参加者については、親（複数可）／法的保護者（複数可）は、治験関連手順を実施する前に、書面によるインフォームドコンセントを提供しなければならない。

除外基準：

• 以下の基準のいずれかに該当する場合、本治験から除外する：過去5年以内にリンパ腫、白血病又は何らかの悪性腫瘍の既往歴がある患者。ただし、切除術を受け、過去3年間に転移性疾患のエビデンスがない皮膚の基底細胞癌又は扁平上皮癌を除く。
• 治験責任医師の判断による臨床的に重要な心臓異常、又は心電図（ECG）所見。
• 脳卒中の既往歴又は経頭蓋ドップラー異常の既往歴がある被験者。
• スクリーニング時に抗ウイルス療法を受けている者を含め、コントロール不良又は活動性HBV感染及び／又はHCV感染を有する者。
• HIV感染。
• 活動性又は潜在性結核（TB）の既往歴
• COVID-19分子検査陽性。
• スクリーニング来院前90日以内にクリザンリズマブ（ADAKVEO®）及び／又はボキセロット（OXBRYTA®）の投与を受けている又は投与を受けた被験者。

上記の情報は、患者さんが治験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。