10～65歳の鎌状赤血球症患者におけるrilzabrutinibの有効性及び安全性

本治験は、鎌状赤血球症（SCD）患者を対象にrilzabrutinibの有効性及び安全性を検討する多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間、群連続試験（パートA）であり、その後非盲検LTE期間（パートB）が続く。

治験の詳細には以下が含まれる：

• 治験期間：52週間の二重盲検期間（パートA）、その後非盲検LTE期間（パートB）。 二重盲検期間は、中間解析までの50%（成人のみ）（第IIb相試験に類似した実証概念部分）、中間解析後の50%（成人及び小児）の2つの部分からなる。 二重盲検投与期間（パートA）を完了した被験者のみが、LTE期間への移行に適格である。 LTE期間（パートB）は、最初の参加者（FPI）-LTE（パートB）から、LTEに参加する最後の参加者が52週間を完了するまでとする。
• 投与期間：52週間の二重盲検期間（パートA）、（FPIからLTEに参加する最後の被験者が52週間を完了するまでのLTE期間（パートB）。
• 来院頻度：評価スケジュールに基づく週の来院。

選択基準：

• SCDと診断された方。
• スクリーニング来院前12ヵ月以内に急性臨床VOCが≥2～≤10回記録された患者。
• スクリーニング来院時にヒドロキシウレア及び/又はL-グルタミンの投与を受けておらず、治験期間中に投与を受ける予定がない、又はHU及び/又はL-グルタミンの投与を6ヵ月以上受けている。 ヒドロキシウレア及び/又はL-グルタミンの投与を受けている被験者は、安全性上の理由を除き、治験期間中同じ体重に基づく用量で継続することを意図して、スクリーニング来院前の少なくとも3ヵ月間は体重に基づく用量（mg/kg）が安定している必要がある。
• 東海岸癌臨床試験グループ（ECOG）の全身状態がグレード2以下の患者。
• 男性及び女性による避妊の使用は、治験に参加する被験者の避妊法に関する各国の規制に合致する。
• ≥10～<18歳の被験者：親（複数可）/法的保護者（複数可）は、治験関連の手順を実施する前に、書面によるインフォームド・コンセントを提供しなければならない。

除外基準：

• 以下の基準のいずれかに該当する場合、被験者は治験から除外される：過去5年以内にリンパ腫、白血病、又は悪性腫瘍の既往歴を有する被験者。ただし、過去3年間に転移性疾患のエビデンスがなく切除された皮膚の基底細胞癌又は扁平上皮癌を除く。
• 治験責任医師または心電図（ECG）所見により臨床的に意義のある心臓異常と判断された患者。
• 脳卒中の既往歴又は異常な経頭蓋ドップラーの既往歴がある患者。
• スクリーニング時に抗ウイルス療法を受けている患者を含め、コントロール不良又は活動性のHBV感染及び/又はHCV感染を有する患者。
• HIV感染。
• 活動性または潜在性結核（TB）の病歴
• COVID-19分子検査陽性。
• スクリーニング来院前90日以内にcrizanlizumab（ADAKVEO®）、及び/又は30日以内にvoxelotor（OXBRYTA®）を服用している、又は投与を受けている患者。

上記の情報は、患者の治験参加の可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図していません。