18歳以上の温暖な自己免疫性溶血性貧血患者を対象に、経口rilzabrutinibの有効性、安全性及び薬物動態をプラセボと比較検討する試験

本治験は、原発性wAIHAと診断された≥18歳の男性及び女性被験者約90例を対象に、持続的なHb反応（DHR）の達成における経口rilzabrutinibの有効性、安全性、PK及びPDをプラセボと比較検討する、並行群間、第III相、二重盲検、2群試験である。

4週間のスクリーニング期間後、適格な被験者は、主要解析期間（PAP）でrilzabrutinib又はプラセボに2：1の割合でランダム化され、最長24週間継続する。 その後、PAPを完了した全ての被験者は非盲検期間（OLP）を継続し、28週間rilzabrutinibの投与を受ける。 OLPの完了後、治験実施計画書で規定された基準に従って、OLPの最後の8週間にHb値の上昇が認められた被験者のみが本治験の長期継続投与（LTE）に適格となる。 LTE期間は、最初の参加者（FPI）-LTEから最後の参加者がLTEで52週間を完了するまでとする。 治療終了または中止後のこの治験の安全性追跡調査期間は2週間です。

選択基準：

• 3ヵ月以上にわたり原発性wAIHAの診断が確定（確定）された男性及び女性患者。
• 過去にCS治療後に持続的な奏効を維持できなかった患者（CS抵抗性［1 mg/kg又は60 mg/日以上のプレドニゾン又は同等薬剤を投与して3週間以内にヘモグロビン反応が得られなかったと定義］ CS依存性wAIHA［奏効を維持するためにプレドニゾン又は同等薬剤を>10 mg/日の用量で継続する必要があると定義］） CSに不耐性または不適格（禁忌、 治験責任医師の最善の臨床判断により、CSが不耐容又は不適格となる可能性がある既存の病状又はCS関連の合併症）。
• 東海岸癌臨床試験グループ（ECOG）の全身状態がグレード2以下の患者。
• 男性及び女性による避妊法の使用は、治験に参加する被験者の避妊法に関する各国の規制に合致している必要がある。

除外基準：

• 被験者の安全性を危険にさらす、又は治験参加から得られたデータの質を損なうと治験責任医師が判断する臨床的に重要な病歴又は慢性疾患が持続している被験者。
• 過去5年以内にリンパ腫、白血病、又は何らかの悪性腫瘍の既往歴がある患者。ただし、皮膚の基底細胞癌又は扁平上皮癌で、過去3年間に転移性疾患のエビデンスが認められない切除歴がある患者を除く。
• スクリーニング前3ヵ月以内に症候性帯状疱疹を有する被験者。
• 薬剤、エバンス症候群、リンパ増殖性疾患（低数単クローン性B細胞リンパ球増加症は許容される）、感染症又は自己免疫疾患、活動性血液悪性腫瘍を含むあらゆる原因による二次性wAIHAを有する被験者。 抗核抗体が陽性であるが、自己免疫疾患の確定診断を受けていない被験者は許容される。
• 骨髄異形成症候群の既往がある患者。
• コントロール不良又は活動性のHBV感染又は活動性HCV感染を有する患者。
• HIV感染です。
• 固形臓器移植歴のある被験者。
• 活動性又は潜伏結核（TB）の既往歴がある患者。
• 治療開始前30日以内又は半減期の5倍のいずれか長い方の期間内に、他の試験薬/治験薬と併用投与する。 Day 1（無作為化）前にwAIHAに対するBTK阻害剤の投与歴がある患者は不適格とする。
• いずれかの治験薬又はその成分に対する感受性、又は治験参加が禁忌であると治験責任医師が判断した薬剤若しくはその他のアレルギー。

上記の情報は、治験参加者の治験参加の可能性に関連するすべての考慮事項を含むものではありません。