18歳以上の温式自己免疫性溶血性貧血患者を対象としたrilzabrutinib経口投与の有効性、安全性及び薬物動態をプラセボと比較検討する試験

これは、原発性wAIHAの確定診断を受けた約90名の≧18歳の男性及び女性被験者を対象に、持続的なHb反応（DHR）の達成におけるリルザブルチニブ経口の有効性、安全性、PK及びPDをプラセボと比較検討する並行群間、第3相、二重盲検、2群試験である。

4週間のスクリーニング期間後、適格な被験者は、最長24週間の主要解析期間（PAP）でリルザブルチニブ又はプラセボに2：1の比でランダム化される。 PAPを完了した全ての被験者は、その後非盲検期間（OLP）に移行し、28週間リルザブルチニブの投与を受ける。 OLPの完了時に、治験実施計画書に規定された基準に従ってOLPの最後の8週間にHb増加を示した被験者のみが、本治験の長期継続投与（LTE）継続に適格となる。 LTE期間は、最初の被験者登録（FPI）-LTEから最後の被験者がLTEの52週間を完了するまでとする。 投与完了又は中止後の本治験の安全性追跡調査期間は2週間とする。

選択基準：

• 6か月以上にわたりwAIHAの一次診断の記録（確認）を有する男性及び女性患者。
• CS投与後に持続的な奏効を維持できなかった患者（CS耐性［1 mg/kg以上又は60 mg/日以上のプレドニゾン又は同等薬剤で3週間以内にヘモグロビン反応が得られないことと定義］、CS依存性wAIHA［奏効を維持するために>10 mg/日の用量でプレドニゾン又は同等薬剤を継続する必要があると定義］）、又はCSに不耐若しくは不適格である患者（治験責任医師の最善の臨床判断によりCSを不耐性又は不適格と判定する禁忌、既存の医学的状態又はCS関連合併症を有すると定義）。
• 米国東海岸癌臨床試験グループ（ECOG）パフォーマンスステータスがグレード2以下の患者。
• 男性及び女性の避妊法の使用は、臨床試験参加者の避妊法に関する各国の規制要件に合致していなければならない。

除外基準：

• 被験者の安全性を危険にさらす、又は本治験への参加から得られたデータの品質を損なう可能性がある、臨床的に重要な既往歴又は慢性疾患が持続していると治験責任医師が判断した被験者。
• 過去5年以内にリンパ腫、白血病、又は何らかの悪性腫瘍の既往歴がある患者。ただし、過去3年間に切除され、転移性疾患のエビデンスがない皮膚の基底細胞癌又は扁平上皮癌を除く。
• スクリーニング前3ヵ月以内に症候性帯状疱疹を有する被験者。
• 混合型wAIHA、又は薬剤、エバンス症候群、リンパ増殖性疾患（低数単クローン性B細胞リンパ球増多症は許容される）、感染症若しくは自己免疫疾患、又は活動性血液悪性腫瘍を含む、あらゆる原因による続発性wAIHAを有する被験者。 抗核抗体が陽性であるが、自己免疫疾患の確定診断を受けていない被験者は許容される。
• 骨髄異形成症候群の既往歴がある患者。
• コントロール不良又は活動性HBV感染又は活動性HCV感染を有する被験者。
• HIV感染。
• 固形臓器移植歴のある被験者。
• 活動性又は潜在性結核（TB）の既往歴がある患者。
• スクリーニング前12週間以内に脾臓摘出を受け、PAP中に手術が予定されている患者。
• 治療開始前30日以内又は半減期の5倍以内のいずれか長い方の期間内に、他の治験薬／治験薬による同時治療を受けている。 Day 1（ランダム化）前にwAIHAに対するBTK阻害剤の投与歴がある被験者は不適格とする。
• 治験薬又はその成分に対する過敏症、又は治験責任医師の意見により、本治験への参加が禁忌となる薬物若しくはその他のアレルギー。

上記の情報は、参加者の治験参加の可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。