Podrejestr ciążowy Pompego

Ten podrejestr jest wieloośrodkowym, międzynarodowym, podłużnym, obserwacyjnym i dobrowolnym programem, którego celem jest monitorowanie wyników ciąży u każdej ciężarnej kobiety włączonej do badania rejestrowego Pompego, niezależnie od tego, czy otrzymuje ona terapię swoistą dla choroby (taką jak terapia ERT z zastosowaniem alglukozydazy alfa lub awalglukozydazy alfa) i niezależnie od produktu komercyjnego, którym może być leczona. Nie jest podawana żadna interwencja eksperymentalna; w związku z tym pacjent zostanie poddany ocenom klinicznym i otrzyma standardowe leczenie określone przez lekarza pacjenta.

Głównym celem tego podrejestru jest monitorowanie wyników ciąży, w tym powikłań i wzrostu niemowląt, u wszystkich kobiet z chorobą Pompego w czasie ciąży, niezależnie od tego, czy otrzymują one leczenie ukierunkowane na chorobę, takie jak terapia ERT z zastosowaniem alglukozydazy alfa lub awalglukozydazy alfa.

Perspektywa czasu projektowania badań: retrospektywne i prospektywne

Kryteria włączenia:

Kwalifikujące się kobiety muszą:

• zostać wpisana do rejestru Pompe (NCT00231400)
• być w ciąży lub być w ciąży z odpowiednią dokumentacją medyczną.
• dostarczenia podpisanej świadomej zgody i formularza(-ów) upoważnienia do udziału w Podrejestrze przed rozpoczęciem gromadzenia danych związanych z Podrejestrem.

Uwaga: Zaleca się, aby dane dotyczące ciąży były zbierane od kwalifikujących się kobiet, niezależnie od włączenia niemowląt do badania. W przypadku pacjentów, u których występuje ciąża mnoga, zachęca się do udziału w tym podrejestrze dla każdej indywidualnej ciąży.

Kryteria wyłączenia:

Brak kryteriów wyłączenia dla tego podrejestru