Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania Freksalimabu (SAR441344) w leczeniu tocznia rumieniowatego układowego

Jest to międzynarodowe, randomizowane, kontrolowane placebo, prowadzone w grupach równoległych badanie fazy II prowadzone metodą podwójnie ślepej próby w dwóch grupach, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania SAR441344 w porównaniu z placebo w leczeniu uczestników w wieku od 18 do 70 lat z aktywnym toczniem rumieniowatym układowym (TRU). Szczegóły badania obejmują:

• Czas trwania badania: 36 tygodni
• Czas trwania leczenia: 24 tygodnie
• Częstotliwość wizyt: co 2 tygodnie

Kryteria włączenia do badania:

• Rozpoznanie TRU przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym poprzez spełnienie zmienionych kryteriów klasyfikacji TRU zgodnie z aktualizacją kryteriów ACR z 1997 r.
• Dodatnie przeciwciało przeciwjądrowe (ANA) (miano ≥1:80) podczas badań przesiewowych
• Dodatni wynik dla co najmniej jednej cechy serologicznej
• Łączny wynik w skali hSELENA-SLEDAI ≥6 (w tym punkty przypisane zapaleniu stawów i wysypce) podczas badań przesiewowych i co najmniej 4 punkty z cech klinicznych podczas randomizacji, co zostało potwierdzone przez niezależnego recenzenta(-ów) wybranego przez Sponsora
• Co najmniej 1 wynik BILAG A lub 2 wyniki BILAG B podczas badań przesiewowych potwierdzone przez niezależnego recenzenta(-ów) wybranego przez Sponsora
• Przyjmowanie co najmniej jednego standardu opieki (SOC) w przypadku TRU (możliwe jest skojarzenie)
• Masa ciała w zakresie od 45 kg do 120 kg (włącznie) podczas badań przesiewowych
• Stosowanie antykoncepcji przez mężczyzn lub kobiety powinno być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych.

Kryteria wyłączenia:

• Pierwotne rozpoznanie choroby reumatycznej oprócz TRU lub choroby zapalnej stawu lub skóry innej niż TRU, która może zakłócać oceny aktywności choroby
• Czynne i ciężkie toczniowe zapalenie nerek
• Czynne ciężkie lub niestabilne neuropsychiatryczne TRU, w tym między innymi napady padaczkowe, psychoza, ostry stan splątania, poprzeczne zapalenie rdzenia kręgowego, zapalenie naczyń ośrodkowego układu nerwowego i zapalenie nerwu wzrokowego
• Stwierdzony lub podejrzewany toczeń polekowy
• Stwierdzone w wywiadzie, dowody kliniczne, podejrzenie lub istotne ryzyko wystąpienia zdarzeń zakrzepowo-zatorowych, a także zawał mięśnia sercowego, udar i/lub zespół antyfosfolipidowy oraz wszyscy uczestnicy wymagający leczenia przeciwzakrzepowego
• Stwierdzona w wywiadzie lub obecna hipogammaglobulinemia
• Ciężkie ogólnoustrojowe zakażenie wirusowe, bakteryjne lub grzybicze
• Uczestnicy z inwazyjnymi zakażeniami oportunistycznymi w wywiadzie, takimi jak między innymi histoplazmoza, listerioza, kokcydioidomykoza, kandydoza, pneumocystis jirovecii i aspergiloza, niezależnie od ustąpienia
• Dowody na czynną lub nieleczoną utajoną gruźlicę udokumentowane w wywiadzie medycznym (np. RTG klatki piersiowej) i badaniu oraz badaniu w kierunku gruźlicy
• Wysoka dawka steroidów lub zmiana dawki w ciągu 4 tygodni przed randomizacją
• Wysoka dawka leku przeciwmalarycznego lub zmiana dawki w ciągu 12 tygodni przed randomizacją
• Wysoka dawka leków immunosupresyjnych lub zmiana dawki w ciągu 12 tygodni przed randomizacją
• Stosowanie cyklofosfamidu w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
• Wcześniejsze pozajelitowe (i.v.), domięśniowe (im.m.) lub dostawowe podawanie steroidów w ciągu 4 tygodni przed randomizacją
• Uczestnicy, u których w trakcie badania może być wymagane stosowanie wielu doustnych kortykosteroidów (OCS) w leczeniu chorób przewlekłych innych niż TRU
• Podanie jakiejkolwiek żywej (atenuowanej) szczepionki w ciągu 3 miesięcy przed randomizacją (np. szczepionki przeciwko ospie wietrznej, polio w jamie ustnej, wściekliźnie)
• Podanie jakiejkolwiek szczepionki nieżywej (np. grypy sezonowej, COVID-19) w ciągu 4 tygodni przed randomizacją

Powyższe informacje nie mają na celu uwzględnienia wszystkich kwestii istotnych dla potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.