Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania Freksalimabu (SAR441344) u dorosłych z nienawracającą wtórnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego

Celem tego randomizowanego, prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowanego placebo badania w grupach równoległych jest określenie skuteczności freksalimabu w opóźnianiu progresji niepełnosprawności i bezpieczeństwa do 36 miesięcy podwójnie zaślepionego podawania badanego leku w porównaniu z placebo u mężczyzn i kobiet z NSPMS (w wieku od 18 do 60 lat w momencie włączenia do badania). Osoby z rozpoznanym NSPMS kwalifikują się do włączenia do badania, o ile spełniają wszystkie kryteria włączenia i nie spełniają żadnego z kryteriów wyłączenia. Szczegóły badania obejmują:

• To badanie sterowane zdarzeniami zakończy się, gdy osiągnięta zostanie docelowa liczba 6-miesięcznych zdarzeń cCDP, a badanie będzie trwać 43 miesiące od randomizacji pierwszego uczestnika do zakończenia wspólnego badania.
• Liczba wizyt planowych wyniesie maksymalnie 25 (w tym 3 wizyty kontrolne) z częstotliwością wizyt co miesiąc przez pierwsze 6 miesięcy, a następnie co 3 miesiące.
• Jeżeli do V2121/T180 nie zostanie osiągnięta określona wcześniej liczba zdarzeń dla 6-miesięcznego cCDP, wizyty planowe będą kontynuowane co 3 miesiące.

Kryteria włączenia do badania:

• Uczestnik musi mieć wcześniejsze rozpoznanie RRMS zgodnie ze zmienionymi kryteriami McDonalda z 2017 r.
• Uczestnik musi mieć aktualne rozpoznanie SPMS zgodnie z kryteriami przebiegu klinicznego zmienionymi w 2013 r. zatwierdzonymi przez komisję orzekającą.
• Uczestnik musi mieć udokumentowane dowody progresji niepełnosprawności zaobserwowane w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym. Kwalifikacja zostanie przeanalizowana przez Komisję orzekającą.
• Brak rzutów klinicznych przez co najmniej 24 miesiące.
• Uczestnik musi uzyskać wynik EDSS podczas badań przesiewowych od 3,0 do 6,5 punktu włącznie.
• Stosowanie antykoncepcji przez mężczyzn i kobiety powinno być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych.
• W przypadku pacjentów kwalifikujących się do leczenia siponimodem: 1) nie toleruje go z powodu działań niepożądanych lub ze względów bezpieczeństwa, lub 2) nie powiodło się leczenie siponimodem z powodu postrzeganego braku skuteczności lub 3) odmówiło leczenia siponimodem.

Kryteria wyłączenia:

• Uczestnik ma zakażenie w wywiadzie lub może być narażony na zakażenie.
• Obecność zaburzeń psychicznych lub nadużywania substancji psychoaktywnych.
• Stwierdzone w wywiadzie dowody kliniczne, podejrzenie lub istotne ryzyko wystąpienia zdarzeń zakrzepowo-zatorowych, a także zawał mięśnia sercowego, udar i/lub zespół antyfosfolipidowy oraz wszyscy uczestnicy wymagający leczenia przeciwzakrzepowego.
• Obecna hipogammaglobulinemia definiowana jako stężenie immunoglobulin (IgG i/lub IgM) poniżej dolnej granicy normy (DGN) podczas badań przesiewowych lub pierwotna hipogammaglobulinemia w wywiadzie. Pacjenci z wtórną hipogammaglobulinemią indukowaną przez przeciwciała monoklonalne antyanti-C200 (np. okrelizumab, ofatumumab, ublituksymab, rytuksymab) w wywiadzie mogą zostać włączeni do badania, pod warunkiem, że ich poziom immunoglobuliny mieści się w granicach normy (WNL) w czasie badań przesiewowych.
• Występowanie w przeszłości lub obecnie choroby, która może naśladować objawy SM, takie jak między innymi zaburzenie ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego, toczeń rumieniowaty układowy, zespół Sjogrena, ostre rozsiane zapalenie mózgu i rdzenia kręgowego oraz miastenia.
• Uczestnik wykazuje wrażliwość na którykolwiek z badanych leków lub ich składniki lub ma lek lub inną alergię, która w opinii badacza stanowi przeciwwskazanie do udziału w badaniu.
• Uczestnik był wcześniej narażony na działanie freksalimabu.

Powyższe informacje nie mają na celu uwzględnienia wszystkich kwestii istotnych dla potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.